北京伊基奥仑赛注射液I期临床试验-一项评价伊基奥仑赛注射液在免疫介导的坏死性肌病受试者中的安全性和有效性的开放、单臂 I/II 期临床研究

登记号	CTR20263410	试验状态	进行中
申请人联系人	鲁洁	首次公示信息日期	2026-09-03
申请人名称	南京驯鹿生物医药有限公司

登记号	CTR20263410
相关登记号	暂无
药物名称	伊基奥仑赛注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2501100
适应症	免疫介导的坏死性肌病
试验专业题目	一项评价伊基奥仑赛注射液在免疫介导的坏死性肌病受试者中的安全性和有效性的开放、单臂 I/II 期临床研究
试验通俗题目	一项评价伊基奥仑赛注射液在免疫介导的坏死性肌病受试者中的安全性和有效性的开放、单臂 I/II 期临床研究
试验方案编号	CT103AC006	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2026-05-18	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["南京驯鹿生物医药有限公司"]]
联系人姓名	鲁洁	联系人座机	025-58287610	联系人手机号
联系人Email	jie.lu@iasobio.com	联系人邮政地址	江苏省-南京市-江北新区新锦湖路3	联系人邮编	210000

本研究为一项评价伊基奥仑赛在免疫介导的坏死性肌病受试者中的安全性和有效性的开放、单臂 I/II 期临床研究。 I 期阶段为多中心、 单臂、 开放性研究， 采用安全性导入队列设计，以验证该预设剂量在本研究人群中的安全性和耐受性， 并初步观察该 剂量在小样本量受试者中的疗效，确认 RP2D，为 II 期研究提供依据。 II 期阶段临床研究在 I 期阶段 RP2D 剂量组的基础上继续扩大入组符合入选标准不符合排除标准的受试者，确认 RP2D 剂量组伊基奥仑赛注射液在 MNM 受试者中的有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时， 年龄≥18 岁。"],["基于 2016 ENMC 分类标准， 临床诊断为 IMNM。nn征。"],["筛选时，抗 SRP 抗体或抗 HMGCR 抗体阳性。"],["经标准治疗失败/复发的难治型 IMNM， 且筛选时疾病仍处于活动状态。"],["受试者必须有适当的器官功能，入组前符合下列所有检查结果，且检查前 7n天内未接受过支持治疗：na) 血常规：绝对嗜中性粒细胞计数（ANC） ≥ 1.5×109 /L；绝对淋巴细n胞计数（ALC） ≥0.5×109 /L；血小板≥100×109 /L；血红蛋白≥80 g/L；nb) 凝血功能：纤维蛋白原≥1.0 g/L；活化的部分凝血活酶时间≤1.5× 正n常值上限（ULN），凝血酶原时间（PT） ≤1.5× ULN；nc) 肝功能：丙氨酸氨基转氨酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）n≤1.5× ULN；血清总胆红素≤1.5× ULN。 注： 经研究者判定， 由 IMNMn疾病活动导致的 ALT 和 AST 升高， 可豁免本条要求；nd) 肾功能： 根据 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率（CrCl） ≥ 60nml/min/1.73m2；ne) 左心室射血分数（LVEF） ≥ 50%；nf) 静息状态下， 血氧饱和度>91%。"],["受试者及其配偶同意在受试者签署知情同意书后至 CAR-T 细胞回输后一年内采取有效的工具或者药物避孕措施（不包括安全期避孕）。"],["受试者必须在开始任何筛选程序之前，同意签署或亲自书面签署伦理委员会批准的知情同意书。"]]
排除标准	[["患有终末期肌炎伴终末器官受累，可能给受试者带来额外风险或干扰研究评n估。情况包括但不限于：晚期症状性间质性肺病（如用力肺活量（FVC）＜n60%和/或需氧疗）或严重吞咽困难。"],["存在不可逆肌肉受累和/或严重萎缩，可能给受试者带来额外风险或干扰研n究评估。"],["未控制的间质性肺病或任何其他未控制的 IIM 表现，经研究者判断可能在研n究期间需要使用禁用药物。"],["诊断为其他炎症性或非炎症性肌病，包括多发性肌炎、 皮肌炎、抗合成酶综n合征、包涵体肌炎、 其他结缔组织病骨骼肌受累、药物诱导性肌炎（他汀类n药物诱导的抗 HMGCR 抗体阳性的 IMNM 除外）、 肿瘤相关性肌炎、 内分泌n性肌病、感染相关性肌病，遗传相关性肌病包括代谢性肌病、肌营养不良或n肌营养不良家族史、 先天性肌病等。"],["存在研究者认为会干扰对 IMNM 临床症状的准确评估或使患者处于过度风n险中的任何其他已知自身免疫性疾病。"],["有实体器官移植史者。"],["自体或异体干细胞移植史。"],["既往 BCMA 靶向药物治疗史。"],["既往接受过如下药物/非药物治疗：na) 入组前 30 天内或计划在研究期间使用他汀类药物；nb) 入组前 1 周内使用过治疗剂量的皮质类固醇类激素（定义为>20mg/天n的强的松或类似物），在停止治疗前需按照临床具体情况（如用药疗程n及剂量、病情发展严重程度以及患者自身情况）对皮质类固醇类激素按n照激素减量原则进行缓慢减量至方案可允许剂量范围。生理性替代疗n法、局部使用、吸入激素可允许；nc) 入组前 3 周内使用过环磷酰胺、甲氨蝶呤；nd) 入组前 1 周内使用除皮质类固醇类激素、环磷酰胺、甲氨蝶呤外的其他n免疫抑制剂；ne) 入组前 1 周内使用血浆置换或者血液滤过；nf) 回输前 3 个月内接受过静脉用丙种球蛋白治疗；ng) 回输前 3 个月内接受过生物制剂治疗，如利妥昔单抗、奥妥珠单抗、达n雷妥尤单抗；nh) 细胞回输前 4 周或 5 个半衰期内（以较长者为准） 接受过除以上列举的n药物治疗研究疾病；ni) 在签署知情同意书（ICF）前 1 个月内接受其他干预性临床试验药物。"],["入组前 4 周内或回输后 12 周内有发生或计划的由任何原因引起的重大手术n或外科治疗。"],["已知的原发性免疫缺陷（先天性或后天性）。"],["既往有明确的精神障碍史或有精神类药物滥用史且无法戒除者。"],["受试者存在不可控的活动性真菌、病毒、细菌或其他感染（存在持续的感染相关的体征/症状，经适当的抗感染治疗后没有改善） 或需要静脉使用抗感染药物治疗的感染。"],["乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且外周血乙型肝炎n病毒（HBV） DNA 检测异常（定义为 HBV DNA 定量≥100IU/ml 或≥1000 拷n贝/ml 或高于检测中心正常参考值范围或 HBV DNA 定性检测阳性） ；丙型n肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血丙型肝炎病毒（HCV） RNA 阳性者（定n义为≥1000IU/mL）；人体免疫缺陷病毒（ HIV）抗体阳性者；巨细胞病毒n（CMV） DNA 检测阳性者（定义为≥1000IU/mL）；梅毒螺旋体特异抗体阳n性且梅毒快速血浆反应素试验阳性者。"],["严重心脏疾病：包括但不限于筛选期 12 个月内的不稳定型心绞痛和/或心肌n梗死、任何充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类≥III 级）以及严重n心律失常相关病史。"],["重度哮喘或慢性阻塞性肺疾病（COPD） 。 注： 病情稳定的轻度或中度哮喘n或 COPD 患者，经研究者与申办方共同评估许可后可予入组。"],["入组前 6 个月内出现急性脑血管病事件，包括短暂性脑缺血发作或者脑卒中n病史。"],["存在经研究者认为任何可能干扰研究评估的严重的和/或未控制的合并疾n病。"],["在筛选前 5 年内患有恶性肿瘤，不包括根治的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状n上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌、根治术后的乳腺导管原位癌或n甲状腺乳头状癌。"],["已知对环磷酰胺、氟达拉滨、 伊基奥仑赛注射液成分或 CAR-T 细胞治疗毒n性管理所需支持性药物（如托珠单抗）有过敏史。"],["怀孕或正在哺乳的妇女。"],["其他研究者认为不适合入组的情况。"]]

试验药	[["中文通用名:伊基奥仑赛注射液 英文通用名:EquecabtageneAutoleucelInjection 商品名称:福可苏","剂型:注射液 规格:20mL/袋，目标剂量为1.0？10^6个抗BCMACAR-T细胞/kg体重。 用法用量:用法：经静脉滴注给药，单次给药。用量：1.0×10^6CAR-Tcell/kg或者0.5×10^6CAR-Tcell/kg或者由安全审查委员会决策开启的一个更低剂量水平的探索性队列。 用药时程:单次给药。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["I期：不良事件及严重不良事件、 CRS、 ICANS、实验室检查、生命体征、体格检查等。","回输后2年","安全性指标"],["I期：DLT发生率。","回输后28天","安全性指标"],["II期：TIS应答","回输后2年","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["I期/II期：TIS应答","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点TIS较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点医生总体评估（PhGA）视觉n模拟评分较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点患者总体评估（PtGA）视觉模拟评分较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点徒手肌力评定（MMT-8）较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点健康评估问卷（HAQ）较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点肌酸激酶（CK）较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点肌炎活动性评估工具评分（MDAAT）较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：各评估访视点患者报告结局（PRO）量表（包括FACIT-Fatigue、SF-36和EQ-5D-5L量表） 评分较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：首次达到最小应答（TIS≥20）的时间；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：激素减量","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：自身抗体滴度较基线的变化；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：外周血淋巴细胞亚群的动态变化水平；","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：血清免疫球蛋白定量分析；","回输后2年","有效性指标+安全性指标"],["I期/II期：炎症因子浓度水平；","回输后2年","有效性指标+安全性指标"],["I期/II期：外周血游离BCMA水平。","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：慢病毒拷贝数（VCN）","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：BCMA CAR-T 细 胞","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：人抗 CAR 抗体","回输后2年","有效性指标"],["I期/II期：体内复制型慢病毒","回输后2年","安全性指标"],["II期：不良事件及严重不良事件、 CRS、 ICANS、实验室检查、生命体征、体格检查等。","回输后2年","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	卢昕	学位	医学博士	职称	主任医师，教授
	电话	010-84205565	Email	luxin_n@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区樱花园东街 2 号
	邮编	100029	单位名称	中日友好医院

[["中日友好医院","卢昕","中国","北京市","北京市"],["复旦大学附属华山医院","朱雯华","中国","上海市","上海市"],["郑州大学第一附属医院","刘升云","中国","河南省","郑州市"],["浙江大学医学院附属第二医院","吴华香","中国","浙江省","杭州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中日友好医院药物（器械）临床试验伦理委员会","修改后同意","2026-07-17"],["中日友好医院药物（器械）临床试验伦理委员会","同意","2026-08-28"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 27 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；