广州重组草酸脱羧酶散II期临床试验-评价肠源性高草酸尿症试验参与者口服重组草酸脱羧酶散的有效性和安全性的平行、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究

登记号	CTR20263231	试验状态	进行中
申请人联系人	刘海峰	首次公示信息日期	2026-08-21
申请人名称	武汉康复得泌尿系结石研究院有限公司

登记号	CTR20263231
相关登记号	CTR20221023,CTR20230413
药物名称	重组草酸脱羧酶散
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	肠源性高草酸尿症
试验专业题目	评价肠源性高草酸尿症试验参与者口服重组草酸脱羧酶散的有效性和安全性的平行、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究
试验通俗题目	评价肠源性高草酸尿症试验参与者口服重组草酸脱羧酶散的有效性和安全性的平行、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究
试验方案编号	KFD-TRA16-003	方案最新版本号	1.1
版本日期:	2026-08-05	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["武汉康复得泌尿系结石研究院有限公司"]]
联系人姓名	刘海峰	联系人座机	027-59376891	联系人手机号	13437130836
联系人Email	liuhaifeng@kfdbio.com	联系人邮政地址	湖北省-武汉市-湖北省武汉市东湖高新开发区高新大道858号生物医药园	联系人邮编	430074

主要目的 评价重组草酸脱羧酶散在肠源性高草酸尿症试验参与者中的有效性。 次要目的 评价重组草酸脱羧酶散在肠源性高草酸尿症试验参与者中的安全性； 评价重组草酸脱羧酶散对肠源性高草酸尿症试验参与者血浆甲酸（草酸代谢物）浓度的影响； 评价重组草酸脱羧酶散在肠源性高草酸尿症试验参与者中的药代动力学（PK）特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["(1)t试验参与者年龄在18~75周岁（含界值），男女不限；"],["(2)t患有导致消化不良的肠道疾病，包括克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎（UC）、胰腺分泌功能不全、短肠综合征、乳糜泻，以及曾接受过惠普尔手术（胰、十二指肠切除术）以及小肠切除手术；且研究者评估试验期间无需改变现有治疗方案（安全性原因除外）；ntUC和CD：筛选时可接受稳定的治疗方案至少6周，包括但不限于氨基水杨酸制剂、糖皮质激素、硫嘌呤类药物、生物制品、Janus激酶（JAK）抑制剂，鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂。"],["(3)t诊断为肠源性高草酸尿症，定义为筛选时连续2天尿草酸（UOx）均≥ 50 mg/24 h（两天的任意一天结果，非均值）；"],["(4)t试验参与者（包括伴侣）自签署知情同意书至最后一次试验用药品给药后3个月内无妊娠计划且自愿采取有效非药物避孕措施，男性不捐精、女性不捐卵；"],["(5)t对本研究知情并签署知情同意书，能够按照试验方案要求完成研究。"]]
排除标准	[["(1)t筛选时常规饮食且未进行剧烈运动条件下，连续2天采集的24 h尿液样本中肌酐（mg）/体重（kg）比率相差> 30%，即：abs（肌酐1/体重-肌酐2/体重）/（肌酐1/体重）> 30%；"],["(2)t既往已诊断为原发性高草酸尿症，或已证明存在AGXT、GRHPR、或HOGA1基因突变的试验参与者；"],["(3)t急性肾功能衰竭或筛选时肾小球滤过率估计值（eGFR）< 30 mL / min/ 1.73m2；"],["(4)t不能在筛选和试验期间停止补充维生素C者及钙制剂者；"],["(5)t计划在试验期间进行外科/侵入性手术者；"],["(6)t患有以下疾病或病史者：n？ta.除UC或CD外，合并其他活动性自身免疫性疾病或需要全身类固醇治疗的疾病；n？tb.重度广泛性结肠炎试验参与者；n？tc.确诊或疑似细菌性痢疾、阿米巴痢疾、肠道血吸虫病、肠结核、真菌性结肠炎、抗生素相关性结肠炎、嗜酸粒细胞性结肠炎、白塞氏病、缺血性肠炎、放射性肠炎、未确定型结肠炎、结肠憩室炎、结直肠癌者；n？td.经研究者判断有手术指征，预期入组后需要进行结肠手术者；n？te.入组前4周内有炎症性肠病（IBD）并发症，如肠梗阻、肠穿孔、中毒性结肠扩张、消化道大出血、肛门周围病变者（肛瘘、肛周脓肿等影响疗效判断的肛周疾病）；n？tf.接受过胃切除术、胃旁路术者；n？tg.经研究者评估需要或正在接受任何肠外营养和/或全肠内营养者；n？th.临床无法有效控制的高血压（舒张压≥100 mmHg和/或收缩压≥150 mmHg）、糖尿病者（糖化血红蛋白≥9.0%）；n？ti.试验参与者合并严重的心、肺、肝、肾、内分泌系统、免疫系统、造血系统和神经系统等疾病，且研究者认为会干扰研究结果或危害试验参与者安全的情况；n？tj.患有恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史，但经充分治疗或切除的皮肤非转移性基底细胞或鳞状细胞癌除外。"],["(7)t存在任何显著的实验室检查值异常，包括但不限于：n？t筛选时以下细菌或病毒检测阳性者，如人类免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒、乙型肝炎病毒（HBV）[乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、乙型肝炎病毒e抗原（HBeAg）、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA），三者任一阳性者]、丙型肝炎病毒（HCV，抗HCV抗体阳性）；如筛选期HBsAg阴性，抗乙型肝炎核心抗体阳性（HBcAb+），则需要加做HBV-DNA定量检查，如定量>正常值，则排除在外；n？t血常规：白细胞计数（WBC）<3.5×109/L，绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×109/L，绝对淋巴细胞计数（ALC）<0.8×109/L，血小板（PLT）<100×109/L，血红蛋白（Hb）<80 g/L；n？t肝功能：天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>5倍正常值上限（ULN），总胆红素>1.5×ULN（Gilbert’s 综合征除外）。"],["(8)t筛选前90天内参加过任何药物或器械临床试验并接受过干预，如有参加临床试验史，需要如实记录参加临床试验情况；"],["(9)t严重过敏体质、既往对多种食物或药物过敏，或已知对试验药物或其辅料过敏者；"],["(10)t研究者认为具有其他不适宜参加本试验因素的试验参与者。"]]

试验药	[["中文通用名:重组草酸脱羧酶散 英文通用名:recombinantoxalatedecarboxylasepowder 商品名称:NA","剂型:散剂 规格:5000U/袋 用法用量:10000U/次，3次/天，与餐同服 用药时程:7天"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:重组草酸脱羧酶散安慰剂 英文通用名:recombinantoxalatedecarboxylasepowderplacebo 商品名称:NA","剂型:散剂 规格:1g/袋 用法用量:2袋/次，3次/天，与餐同服 用药时程:7天"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["试验参与者给药后，平均24 h尿草酸（UOx）较基线的变化。","7天","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["试验参与者给药后，平均24 h UOx/尿肌酐较基线的变化；","7天","有效性指标"],["试验参与者给药后，平均24 h UOx较基线下降≥15%的占比；","7天","有效性指标"],["试验参与者给药后，平均24 h UOx较基线下降≥20%的占比。","7天","有效性指标"],["所有试验参与者在临床研究期间发生的任何不良事件，包括临床症状及生命体征异常、实验室检查中出现的异常，记录其临床表现特征、严重程度、发生时间、结束时间、处理措施及转归，并判定其与试验用药品之间的相关性。n？t生命体征（体温、脉搏、血压）；n？t体格检查；n？t12 导联心电图；n？t实验室检查（血常规、血生化、凝血功能、尿常规、大便常规）；n？t检测试验参与者服用重组草酸脱羧酶散后血浆甲酸（草酸代谢物）的浓度，并计算参数：0 到24 h浓度-时间曲线下面积（AUC0-24h）。注：（血浆甲酸浓度及AUC0-24h为安全性指标）tn不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）。","7天","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	曾国华	学位	医学博士	职称	主任医师，教授
	电话	020-34294145	Email	gzgyzgh@vip.tom.com	邮政地址	广东省-广州市-海珠区康大路1号
	邮编	510230	单位名称	广州医科大学第一附属医院

[["广州医科大学第一附属医院","曾国华","中国","广东省","广州市"],["武汉市中心医院","张姮","中国","湖北省","武汉市"],["荆州市第一人民医院","张庆","中国","湖北省","荆州市"],["河南医药大学第一附属医院","张彩凤","中国","河南省","新乡市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["评价肠源性高草酸尿症试验参与者口服重组草酸脱羧酶散的有效性和安全性的平行、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究","修改后同意","2026-08-18"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；