武汉艾度硫酸酯酶β注射液IV期临床试验-一项在中国黏多糖贮积症II型儿童患者中评估艾度硫酸酯酶β注射液安全性和有效性的上市后研究

登记号	CTR20263035	试验状态	进行中
申请人联系人	王琳琳	首次公示信息日期	2026-08-05
申请人名称	绿十字/ 诺爱药业（上海）有限公司

登记号	CTR20263035
相关登记号	暂无
药物名称	艾度硫酸酯酶β注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	粘多糖贮积症II型患者的酶替代治疗
试验专业题目	一项在中国黏多糖贮积症II型儿童患者中评估艾度硫酸酯酶β注射液安全性和有效性的上市后研究
试验通俗题目	一项在中国黏多糖贮积症II型儿童患者中评估艾度硫酸酯酶β注射液安全性和有效性的上市后研究
试验方案编号	CAN101-MPS II-401	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-04-29	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["绿十字"],["诺爱药业（上海）有限公司"]]
联系人姓名	王琳琳	联系人座机	010-64780016	联系人手机号	18611920778
联系人Email	linlin.wang@canbridgepharma.com	联系人邮政地址	江苏省-苏州市-中国（上海）自由贸易试验区世博村路231号2单元3层328室	联系人邮编	215021

主要目的： 评估艾度硫酸酯酶β注射液治疗中国黏多糖贮积症II型（MPS II）儿童患者的安全性 次要目的： 1、 评估中国MPSⅡ患者接受艾度硫酸酯酶β注射液治疗后患者尿糖胺聚糖（uGAG）较基线的变化 2、 评估中国MPSⅡ患者接受艾度硫酸酯酶β注射液治疗后患者肝脏和脾脏体积较基线的变化百分比

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无下限 (最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	[["纳入年龄＜18岁的已被诊断为MPS II的儿童患者。疾病诊断根据2021版《黏多糖贮积症Ⅱ型临床诊断与治疗》。诊断证明包括但不限于：IDS酶学检查和/或基因检测结果；"],["患者预期生存时间不少于1年"],["同意避孕（如适用）"],["法定监护人和/或有阅读、书写能力的参与者签署书面知情同意书，自愿参加本研究。"]]
排除标准	[["患者既往3个月接受过任何酶替代疗法（ERT）"],["已有骨髓移植或脐带血移植、基因治疗等治疗史；"],["已知对试验用药品的任何成分有超敏反应；"],["在本研究期间计划使用其他研究药物或参与其他干预性临床研究；"],["合并其他重大器质性疾病（气管切开、严重神经系统病变），影响药物安全性和疗效评价；"],["研究者评估为存在其他不合适参与本研究情况的患者"]]

试验药	[["中文通用名:艾度硫酸酯酶β注射液 英文通用名:IdursulfasebetaInjection 商品名称:海芮思/Hunterase","剂型:注射液 规格:6mg/3ml 用法用量:根据患者的体重按0.5mg/kg推荐剂量确定应给予的Hunterase总体积和所需药瓶数量。每周一次静脉输注。患者体重（kg）×0.5mg/kg÷2mg/mL=Hunterase总体积（mL）Hunterase总体积（mL）÷3mL／瓶=（药瓶）总数 用药时程:每周一次，持续12周（总计输注12次）"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["治疗期间发生的不良事件（TEAE）、急性不良事件、不良反应（ADR）、严重不良事件（SAE）发生率","12周治疗期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["与基线相比，艾度硫酸酯酶β注射液治疗第2、4、8、12周患者uGAG的变化情况绝对变化值和变化百分比；","2、4、8、12周较基线的变化","有效性指标"],["与基线相比，艾度硫酸酯酶β注射液治疗第12周患者肝脏大小的绝对变化值和变化百分比；","12周治疗后较基线的变化","有效性指标"],["与基线相比，艾度硫酸酯酶β注射液治疗第12周患者脾脏大小的绝对变化值和变化百分比","12周治疗后较基线的变化","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	027-83662688	Email	xpluo888@sina.com	邮政地址	湖北省-武汉市-湖北省武汉市解放大道1095号
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

[["华中科技大学同济医学院附属同济医院","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["上海交通大学医学院附属新华医院","张惠文","中国","上海市","上海市"],["浙江大学医学院附属儿童医院","戴阳丽","中国","浙江省","杭州市"],["山东第一医科大学附属省立医院(山东省立医院)","商晓红","中国","山东省","济南市"],["河南省儿童医院郑州儿童医院","陈永兴","中国","河南省","郑州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","同意","2026-05-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；