上海奥德昔巴特胶囊IV期临床试验-在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究

登记号	CTR20255202	试验状态	进行中
申请人联系人	丛凌敏	首次公示信息日期	2025-12-31
申请人名称	Albireo AB/ 益普生（天津）医药商贸有限公司/ Patheon France/ Almac Pharma Services Limited/ Ipsen Pharma

登记号	CTR20255202
相关登记号	暂无
药物名称	奥德昔巴特胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHS2400025/JXHS2400024/JXHS2400023/JXHS2400022/JXHB2400143/JXHB2400142/JXHB2400141/JXHB2400140
适应症	进行性家族性肝内胆汁淤积症
试验专业题目	在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究
试验通俗题目	在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究
试验方案编号	CLIN-60240-032	方案最新版本号	2
版本日期:	2025-01-29	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["Albireo AB"],["益普生（天津）医药商贸有限公司"],["Patheon France"],["Almac Pharma Services Limited"],["Ipsen Pharma"]]
联系人姓名	丛凌敏	联系人座机	021-53188309	联系人手机号	13817756812
联系人Email	cindy.cong@ipsen.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区临港新片区业盛路188号国贸大厦A	联系人邮编	200131

主要目的：根据不良事件 (AE) 评价odevixibat的长期安全性。 次要目的：评价odevixibat在以下方面的有效性： 1.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的首次临床事件（手术胆道分流、肝移植、死亡）。 2.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的无手术胆道分流生存期。 3.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者人群的无肝移植生存期。 4.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的总生存期。 5.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的瘙痒改善。 6.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的血清胆汁酸较基线的变化。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	6月(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["由主治医生诊断为PFIC（所有类型）并接受处方odevixibat（独立于入组本登记研究参与者的决定）"],["正在（或开始）接受活性odevixibat治疗。注：参与者在odevixibat治疗中断期间可留在本登记研究中"],["签署知情同意书和赞同书（如适用）。在进行任何登记研究数据收集之前，应酌情获得参与者或其合法代表的同意/赞同。将要求在参加登记研究期间年满18岁（或每个国家/地区的法定年龄）的参与者自己提供知情同意书。"]]
排除标准	[["目前正在参与一项关于odevixibat的临床试验"],["目前正在参加任何PFIC干预性临床试验"],["根据中国批准的说明书，对odevixibat有任何禁忌症"]]

试验药	[["中文通用名:奥德昔巴特胶囊 英文通用名:OdevixibatCapsules 商品名称:蓓尔唯","剂型:胶囊 规格:200μg，400μg，600μg，1200μg 用法用量:40μg/kg,每日一次，早晨口服 用药时程:给药≥2年，或直至撤回知情同意、直至odevixibat末次给药后30天（如果治疗终止）、死亡、数据收集结束，或申办方决定终止本基于登记的研究。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["根据发生率、严重程度级别、因果关系、结局、采取的措施和严重性列出的所有AE","每次随访访视","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["无事件生存期 (EFS)","从开始odevixibat治疗至首次发生手术胆道分流、肝移植或死亡的时间","有效性指标"],["无手术胆道分流生存期","从开始odevixibat治疗至首次发生手术胆道分流或死亡的时间","有效性指标"],["无肝移植生存期","从开始odevixibat治疗至首次发生肝移植或死亡的时间","有效性指标"],["总生存期","从开始odevixibat治疗至死亡的时间","有效性指标"],["瘙痒改善","从开始odevixibat治疗时起，每次患者访视时使用（半）客观评分量表（评估瘙痒水平）描述","有效性指标"],["血清胆汁酸较基线的变化","每次患者访视时通过测量血清胆汁酸水平评估","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	罗飞宏	学位	医学博士后	职称	主任医师
	电话	18017590900	Email	luofh@fudan.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市闵行区万源路399号
	邮编	201102	单位名称	复旦大学附属儿科医院

[["复旦大学附属儿科医院","罗飞宏","中国","上海市","上海市"],["复旦大学附属儿科医院","王建设","中国","上海市","上海市"],["重庆医科大学附属儿童医院","许红梅","中国","重庆市","重庆市"],["深圳市儿童医院","李萍","中国","广东省","深圳市"],["首都儿科研究所附属儿童医院","钟雪梅","中国","北京市","北京市"],["南京市儿童医院","顾威","中国","江苏省","南京市"],["厦门市儿童医院","钟连生","中国","福建省","厦门市"],["四川大学华西第二医院","朱渝","中国","四川省","成都市"],["中国医科大学附属盛京医院","许玲芬","中国","辽宁省","沈阳市"],["湖南省儿童医院","欧阳文献","中国","湖南省","长沙市"],["中国人民解放军总医院第五医学中心","朱世殊","中国","北京市","北京市"],["浙江大学医学院附属儿童医院","楼金玕","中国","浙江省","杭州市"],["Centre Hospitalier Universitaire de Nice,Hopital l Archet","Anty, Rodolphe","法国","Provence-Alpes-Cote d’Azur","Nice"],["Centre Hepato-Biliaire Hospital Paul Brousse (AP-HP)","De Martin, Eleonora","法国","Ile-de-France","Villejuif (Val-de-Marne, Greater Paris)"],["Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Caen Normandie - Hopital Cote de Nacre","Dupont, Claire","法国","Normandy","Caen"],["Hopital Bicetre - Paris Sud (AP-HP)","Gonzales, Emmanuel","法国","Ile-de-France","Le Kremlin-Bicetre (Val-de-Marne, Greater Paris)"],["Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital Paule de Viguier","Laborde, Nolwenn","法国","Occitanie","Toulouse"],["Assistance Publique - Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Necker-Enfants Malades","Mayer, Claire","法国","Ile-de-France","Paris (7th arrondissement)"],["Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier - Hopital Saint Eloi","Meunier, Lucy","法国","Occitanie","Montpellier"],["Hospices Civils de Lyon - Hopitaux Est","Ruiz, Mathias","法国","Auvergne-Rhone-Alpes","Lyon"],["A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita","Calvo, Pier Luigi","意大利","Piedmont (Piemonte)","Turin (Torino)"],["Ospedale Universitario Di Udine","Di Giorgio, Angelo","意大利","Friuli-Venezia Giulia","Udine"],["Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer - Struttura Semplice (Intra SOC) di Epatologia nell'ambito della SOC Pediatria Medica - Area Medica","Indolfi, Giuseppe","意大利","Tuscany (Toscana)","Florence (Firenze)"],["Universita degli Studi di Salerno","Mandato, Claudia","意大利","Campania","Fisciano / Baronissi (Salerno Province)"],["IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu","Pietrobattista, Andrea","意大利","Lazio","Rome (Roma)"],["University Hospital Of Padova","cananzi, Mara","意大利","Veneto","Padua (Padova)"],["Seoul National University Hospital","Ko, Jae-Sung","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["Severance Hospital, Yonsei University Health System","Koh, Hong","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["Samsung Medical Center","Kwon, Yi Young","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["Pusan National University Yangsan Hospital","Lee, Yeounjoo","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["Asan Medical Center (AMC)","Oh, Seak Hee","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital","Yoo, Inhyuk","韩国","Seoul Metropolitan City","Seoul Metropolitan City"],["Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka","Czubkowski, Piotr","波兰","Mazowieckie Voivodeship","Warsaw"],["Children'S Medical Center Of Dallas","Aqul, Amal","美国","Texas","Dallas"],["Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Ophthalmology Clinic","Blondet, Niviann","美国","Washington","Seattle"],["Phoenix Children's Hospital (PCH) - Center for Cancer and Blood Disorders","Dybbro, Eric, B","美国","Arizona","Phoenix"],["Le Bonheur Children's Hospital","Eshun, John","美国","Tennessee","Memphis"],["The Children's Mercy Hospital d/b/a Children's Research Institute","Fischer, Ryan","美国","Missouri","Kansas City"],["SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital","Jain, Ajay, K","美国","Missouri","St. Louis"],["Primary Children's Medical Center (PCMC)-Intermountain Healthcare","Jensen, Michael","美国","Utah","Salt Lake City"],["Johns Hopkins University School of Medicine","Karnsakul, Wikrom","美国","Maryland","Baltimore"],["Children's Hospital Los Angeles","Kohli, Rohit","美国","California","Los Angeles"],["Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian (MS-CHONY)","Martinez, Mercedes","美国","New York","New York"],["Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt","Mohammad, Saeed","美国","Tennessee","Nashville"],["NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine","Ovchinsky, Nadia","美国","New York","New York"],["Proactive El Paso,LLC","Rosas-Blum, Eduardo, D","美国","Texas","El Paso"],["UPMC Children's Hospital of Pittsburgh","Squires, James","美国","Pennsylvania","Pittsburgh"],["UCSF Benioff Children's Hospital","Wadhwani, Sharad","美国","California","San Francisco & Oakland"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["复旦大学附属儿科医院伦理委员会","同意","2025-07-24"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 20 ； 国际: 100 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 5 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-04-22；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-04-22；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；