天津NAII期临床试验-一项在既往从Ianalumab 治疗中获益的原发性免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者中开展的ianalumab II期研究

登记号	CTR20254290	试验状态	进行中
申请人联系人	诺华医学热线（临床登记）	首次公示信息日期	2025-10-29
申请人名称	Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Stein AG

登记号	CTR20254290
相关登记号	暂无
药物名称	NA
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	温抗体型自身免疫性溶血性贫血和原发性免疫性血小板减少症
试验专业题目	一项针对既往接受Ianalumab 治疗并获益的成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者开展的探索性研究 （VAY RE-HIT）
试验通俗题目	一项在既往从Ianalumab 治疗中获益的原发性免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者中开展的ianalumab II期研究
试验方案编号	CVAY736Q12202B	方案最新版本号	v00
版本日期:	2025-02-18	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["Novartis Pharma AG"],["诺华（中国）生物医学研究有限公司"],["Novartis Pharma Stein AG"]]
联系人姓名	诺华医学热线（临床登记）	联系人座机	400-6213132	联系人手机号
联系人Email	china.obumi@novartis.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区针织路23号中国人寿金融中心3层	联系人邮编	100022

该II期研究旨在探索关键性ITP试验（CVAY736I12301、CVAY736Q12301）以及关键性wAIHA试验（CVAY736O12301）中接受Ianalumab治疗获益后丧失持久缓解的患者再次接受ianalumab治疗的疗效和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["参与研究前获得签署的知情同意书。"],["签署知情同意书当天年龄 ≥ 18岁的男性或女性参与者"],["对于原发性ITP患者：既往入组并按方案CVAY736I12301接受ianalumab/安慰剂联合一线皮质激素治疗，或按方案CVAY736Q12301接受ianalumab/安慰剂联合二线艾曲泊帕治疗，且在末次输注ianalumab/安慰剂后 ≥ 2年发生治疗失败（TF，根据母试验定义）。"],["对于原发性ITP患者：允许在筛选期间和筛选前28天内开始挽救药物和/或桥接治疗；必须在治疗开始前获得血小板计数结果用于合格性评估，并且必须在筛选前30天内采集"],["对于原发性或未伴骨髓受累的继发性wAIHA患者：既往记录抗IgG或抗IgA特异性直接抗球蛋白试验（DAT）阳性，既往入组并按方案CVAY736O12301在盲态队列中接受ianalumab/安慰剂治疗，或者接受安慰剂治疗并随后交叉至开放标签ianalumab，且在盲态队列中自ianalumab/安慰剂末次输注后持久缓解超过2年，或在交叉组中自ianalumab首个疗程末次给药后持久缓解超过20周。"],["对于原发性或未伴骨髓受累的继发性wAIHA患者：wAIHA复发，且在筛选期间或筛选窗口前14天或筛选窗口前28天内（如果已开始挽救药物/桥接治疗）存在血红蛋白浓度 ≥ 5 g/dL且 < 10 g/dL和贫血相关症状。"],["对于原发性或未伴骨髓受累的继发性wAIHA患者：允许在筛选期间和筛选前28天内开始挽救药物和/或桥接治疗；需要在筛选前30天内开始治疗前获得血红蛋白水平结果，用于合格性评估。"],["对于原发性或未伴骨髓受累的继发性wAIHA患者：允许支持性治疗，前提是参与者在母试验中复发时已接受该治疗，且在筛选前保持稳定至少4周。"]]
排除标准	[["伊文氏综合征或除血小板减少症（对于ITP参与者）或贫血（对于wAIHA）以外的任何血细胞减少症，失血或铁缺乏症引起的1级贫血除外。"],["存在骨髓受累的继发性wAIHA（对于wAIHA患者）"],["当前或既往发生危及生命的出血（由于血小板减少症）"],["在筛选时间窗开始前接受除ianalumab/安慰剂以外的ITP或wAIHA治疗、桥接治疗和支持性治疗"],["在对每项相应的母试验进行主要分析后，将排除治疗揭盲且仅接受安慰剂的参与者。"],["仅对于ITP参与者：合并凝血障碍和/或接受抗血小板或抗凝药物治疗的参与者，低剂量乙酰水杨酸除外（≤ 150 mg/天）"]]

试验药	[["中文通用名:NA 英文通用名:ianalumab 商品名称:NA","剂型:输注用浓缩液 规格:150mg/1Ml 用法用量:剂量3mg/kg/d或9mg/kg/d，以患者在母研究接受治疗剂量为准。待后期明确推荐剂量后，新入组患者统一使用标准推荐剂量 用药时程:16周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["在指定剂量下开始ianalumab第二疗程后12个月内无治疗失败（是，否）","最后一次给药后两年内","有效性指标+安全性指标"],["W9至W25期间至少连续8周的持久缓解（Hb ≥ 10 g/dL且较基线升高 ≥ 2 g/dL），在达到持久缓解之前未接受挽救或禁用治疗。","至少连续8周，介于第9周和第25周之间","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["仅ITP受试者的缓解率","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["仅ITP受试者的完全缓解率","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["仅接受新ITP治疗的参与者人数和比例","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["仅wAIHA受试者的缓解率和完全缓解率","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["仅接受新wAIHA 治疗的参与者人数和比例","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["接受挽救治疗的参与者人数和比例","最后一次给药后两年内","有效性指标"],["重度感染的数量和发生重度感染的参与者比例","最后一次给药后两年内","安全性指标"],["血清中的ianalumab浓度","首次给药后（给药前0和672小时）和研究结束时（Ianalumab末次给药后最长2年）","有效性指标+安全性指标"],["血清中抗ianalumab抗体的发生率（ADA试验）","治疗结束（第16周）、研究结束（Ianalumab末次给药后最长2年）","安全性指标"],["血清中抗ianalumab抗体的滴度（ADA试验）","治疗结束（第16周）、研究结束（Ianalumab末次给药后最长2年）","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张磊	学位	博士	职称	主任医师
	电话	022-23608027	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-静海区团泊大道与西支路十三交叉口东北340米
	邮编	301636	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

[["中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）","张磊","中国","天津市","天津市"],["天津医科大学总医院","付蓉","中国","天津市","天津市"],["南方医科大学南方医院","孙竞","中国","广东省","广州市"],["南昌大学第一附属医院","李菲","中国","江西省","南昌市"],["大连医科大学附属第二医院","闫金松","中国","辽宁省","大连市"],["常州市第二人民医院","陈涛","中国","江苏省","常州市"],["中国医学科学院北京协和医院","朱铁楠","中国","北京市","北京市"],["浙江大学医学院附属第一医院","佟红艳","中国","浙江省","杭州市"],["The Canberra Hospital","Philip Choi","Australia","ACT","Canberra"],["A Z Delta","Lien Deleu","Belgium","Roeselare","Roeselare"],["Diagnostic Consultation Center I","Mariya Dimitrova","Bulgaria","Plovdiv","Plovdiv"],["Fakultni Nemocnice Ostrava","Jaromir Gumulec","Czech Republic","Poruba","Ostrava"],["FN Kralovske Vinohrady","Olga Cerna","Czech Republic","Praha 10","Praha 10"],["Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont","Arpad Illes","Hungary","Debrecen","Debrecen"],["Ospedale San Bortolo di Vicenza","Giuseppe Carli","Italy","VI","Vicenza"],["Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi","Valentina Carrai","Italy","FI","Firenze"],["ASU Integrata Trieste Osp Maggiore","Francesco Zaja","Italy","TS","Trieste"],["IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant Orsola-Malpighi","Francesca Palandri","Italy","BO","Bologna"],["IRCCS Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli","Elena Rossi","Italy","Lazio","Roma"],["Ospedale L Sacco Polo Universitario","Alessio Di Prima","Italy","MI","Milano"],["Gleneagles Medical Ctr Pulau Pinang","Kin Wah Leong","Malaysia","Penang","Penang"],["Sarawak General Hospital","Lee Ping Chew","Malaysia","Sarawak","Sarawak"],["Hospital Sultanah Aminah","Azizan Sharif","Malaysia","Johor Bahru","Johor Bahru"],["Hospital Ampang","Weng Khean Loh","Malaysia","Johor Bahru","Johor Bahru"],["Spitalul Clinic Coltea","Andrei Colita","Romania","Bucharest","Bucharest"],["Hospital Gregorio Maranon","Cristina Pascual Izquierdo","Spain","Madrid","Madrid"],["Hospital Vall D Hebron","David Valcarcel Ferreiras","Spain","Barcelona","Barcelona"],["Hospital General Univ Morales Meseguer","Maria Luisa Lozano Almela","Spain","Murcia","Murcia"],["Hospital Clinico Univ De Santiago","Adrian Mosquera Orgueira","Spain","A Coruna","Santiago de Compostela"],["Hospital Universitario De Salamanca","Jose Ramon Gonzalez Porras","Spain","Salamanca","Salamanca"],["Siriraj Hospital","Theera Ruchutrakool","Thailand","Bangkok","Bangkok"],["King Chulalongkorn Memorial Hospital","Ponlapat Rojnuckarin","Thailand","Bangkok","Bangkok"],["Maharaj Nakorn Chiang mai Hospital","Chatree Chaiadisaksopha","Thailand","Chiang Mai","Muang"],["19 Mayis University Medical Faculty","Mehmet Turgut","Turkey","Atakum/Samsun","Atakum/Samsun"],["Adnan Menderes University Medi","Irfan Yavasoglu","Turkey","Aydin","Aydin"],["Ankara Sehir Hospital","Simten Dagdas","Turkey","Ankara","Ankara"],["Hammersmith Hospital","Nichola Cooper","United Kingdom","UK","London"],["Oxford Churchill Hospital","Sue Pavord","United Kingdom","Oxford","Oxford"],["Royal London Hospital","Frederick Chen","United Kingdom","London","London"],["Napa Research","Emilio Araujo-Mino","United States","FL","Margate"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["天津医科大学总医院药物伦理委员会","同意","2025-07-31"],["中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会","同意","2025-10-04"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 6 ； 国际: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；