武汉聚乙二醇重组人生长激素注射液（试验A组）II期临床试验-评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）引起的身材矮小儿童的有效性、安全性和药代动力学特征的Ⅱ期临床研究

登记号	CTR20254162	试验状态	进行中
申请人联系人	余梦舟	首次公示信息日期	2025-10-17
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20254162
相关登记号	CTR20160666,CTR20160667,CTR20171111
药物名称	聚乙二醇重组人生长激素注射液（试验A组）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	小于胎龄儿
试验专业题目	一项评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）引起的身材矮小儿童的有效性、安全性和药代动力学特征的多中心、随机、开放、阳性对照的Ⅱ期临床研究
试验通俗题目	评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）引起的身材矮小儿童的有效性、安全性和药代动力学特征的Ⅱ期临床研究
试验方案编号	GenSci031-202	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2025-09-04	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["长春金赛药业有限责任公司"]]
联系人姓名	余梦舟	联系人座机	0431-85101626	联系人手机号	17381823927
联系人Email	yumengzhou@genscigroup.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-天河街72号	联系人邮编	130000

主要目的：评价不同剂量的PEG-rhGH注射液对比hGH注射液治疗SGA矮小儿童治疗第26周的年生长速率（AHV）

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["临床诊断为足月小于胎龄儿（SGA），需提供出生证明或出院证明复印件："],["按照出生证明/身份证的出生日期截至签署知情同意日期当天计算，年龄≥3周岁；"],["青春期前（Tanner 分期I期）的男孩和女孩；"],["筛选时身高＜相同生理年龄、性别正常儿童身高参考值的-2标准差（-2 SD）；"],["筛选时骨龄≤实际年龄+1岁（研究中心根据G-P法判读结果，可以接受距离开始筛选之前6个月之内研究中心进行的骨龄X线片结果）；"],["未接受过生长激素、IGF-1和饥饿素类似物治疗；"],["受试者及其监护人均能够自愿签署知情同意书（ICF），并自愿配合按照方案完成试验（如果患儿不具备签署ICF的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）。"]]
排除标准	[["高度过敏体质或对生长激素类药物或其赋形剂过敏者；"],["疑似或确诊儿童生长激素缺乏症（GHD诊断需要2种药物分别或联合进行的GH激发试验判断。若任何一种药物单独激发或两种药物联合激发的GH峰值≥10 ng/mL可排除nGHD；可接受距离开始筛选之前6个月内进行的，有详细采血时间和对应的GH浓度检测n结果的，在研究中心进行的，任何一种药物单独或两种药物联合的GH激发试验）；"],["确诊的已知会影响生长的染色体或显著的基因突变，或已知的综合征，包括但不限于：nGHD、Turner综合征、Laron综合征、Noonan综合征、Prader-Willi综合征、Silver-Russell综合征、骨骼发育不良和SHOX基因分析异常；"],["存在任何已知或疑似可能导致身材矮小的疾病/状态，且研究者认为可能干扰研究终点的评价，包括但不限于：慢性肾病、糖尿病、骨骼发育不良（含家族史）、严重的脊柱异常（如脊柱侧凸Cobb角≥10°且需要干预，严重的脊柱后凸和脊柱裂等）、营养不良、甲状腺功能低下、免疫功能低下等；"],["存在认知功能低下、神经发育障碍或精神心理疾病，且研究者认为可能干扰研究终点的评价，包括但不限于：注意力缺陷多动障碍、心理社会剥夺、惊厥/类惊厥发作、癫痫、精神病等；"],["目前存在颅内肿瘤、血液系统肿瘤或其他恶性肿瘤（无论是否经过治疗）；有肿瘤家族史或肿瘤高风险患者（例如肿瘤发生风险增高的Bloom综合征、Fanconi综合征、Down综合征等）；"],["筛选时乙型肝炎病毒检测：HbsAg为阳性者；根据病史和/或既往诊疗记录判断患有丙型肝炎、HIV感染或结核感染者；"],["筛选期实验室检查值存在以下异常，且研究者认为可能干扰安全性评价：丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5× ULN；血肌酐>1.5×ULN。"],["筛选期检查提示空腹血糖受损/糖耐量受损/糖尿病；"],["筛选前3个月内，累积使用>28天或连续使用>14天的全身性糖皮质激素治疗者；"],["筛选前12个月内，连续使用>28天的布地奈德>400 μg/天或等效剂量糖皮质激素吸入治疗者（400 μg/天的布地奈德相当于：氟替卡松264 μg/天，倍氯米松504 μg/天，氟尼缩松1000 μg/天，曲安奈德1000 μg/天，糠酸莫米松211 μg/天，环索奈德264 μg/天）；"],["既往使用过以下药物者：n芳香化酶抑制剂，包括但不限于：来曲唑、阿那曲唑；n促性腺激素释放激素类似物，包括但不限于：曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林；n性激素，包括但不限于：任何类型的雌激素、孕激素和雄激素；n蛋白同化类药物，包括但不限于：氧雄龙、达那唑、司坦唑醇；n影响生长发育的其他药物，包括但不限于：哌甲酯、托莫西汀、右苯丙胺。"],["不能进行皮下注射者，如正在接受抗凝血药治疗、存在出血性疾病或特发性血小板减少性紫癜等；"],["患有幽闭空间恐惧症，或因其他原因无法配合进行头颅MRI检查者；"],["筛选前3个月内参加过其他任何临床试验且已接受试验药物、阳性对照药或非药物措施治疗者；"],["研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（试验A组） 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanGrowthHormoneInjection 商品名称:金赛增","剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:给药途径：皮下注射用药频次：每周一次剂量：0.2mg/kg/周 用药时程:26周"],["中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（试验B组） 英文通用名:PolyethyleneGlycolRecombinantHumanGrowthHormoneInjection 商品名称:金赛增","剂型:注射液 规格:27IU/4.5mg/0.5ml/瓶 用法用量:给药途径：皮下注射用药频次：每周一次剂量：0.3mg/kg/周 用药时程:26周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:人生长激素注射液 英文通用名:HumanGrowthHormoneInjection 商品名称:赛增","剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3mL/瓶 用法用量:给药途径：皮下注射用药频次：每日一次剂量：0.066mg/kg/日 用药时程:26周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["年生长速率","治疗第26周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["身高标准差积分较基线的变化","治疗第13周和26周","有效性指标"],["年生长速率","治疗第13周","有效性指标"],["骨龄/年龄和骨成熟情况","治疗第26周","有效性指标"],["胰岛素样生长因子标准差积分较基线的变化","治疗第5周、8周、13周和26周","有效性指标"],["胰岛素样生长因子和胰岛素样生长因子结合蛋白-3较基线的变化","治疗第5周、8周、13周和26周","有效性指标"],["不良事件、临床实验室检查、体格检查、体重、BMI、BMI、SDS、生命体征、12导联心电图、影像学检查等","用药过程中","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13387522645	Email	x.pluo@tjh.tjmu.edu.cn	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

[["华中科技大学同济医学院附属同济医院","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["首都医科大学附属首都儿童医学中心","曹冰燕","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学附属北京儿童医院","吴迪","中国","北京市","北京市"],["上海市儿童医院","李嫔","中国","上海市","上海市"],["上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心","丁宇","中国","上海市","上海市"],["中山大学附属第一医院","李燕虹","中国","广东省","广州市"],["广州医科大学附属妇女儿童医疗中心","张文","中国","广东省","广州市"],["广东省妇幼保健院","吴婕翎","中国","广东省","广州市"],["深圳市儿童医院","苏喆","中国","广东省","深圳市"],["东莞市第八人民医院（东莞市儿童医院）","刘国军","中国","广东省","东莞市"],["惠州市中心人民医院","李新虾","中国","广东省","惠州市"],["唐山市妇幼保健院","王兰英","中国","河北省","唐山市"],["武汉儿童医院","姚辉","中国","湖北省","武汉市"],["襄阳市中心医院","潘睿","中国","湖北省","襄阳市"],["湖南省妇幼保健院","冯彬彬","中国","湖南省","长沙市"],["湖南省儿童医院","赵莎","中国","湖南省","长沙市"],["湖南省人民医院","徐璇","中国","湖南省","长沙市"],["南京市儿童医院","顾威","中国","江苏省","南京市"],["苏州大学附属儿童医院","吴海瑛","中国","江苏省","苏州市"],["厦门市妇幼保健院","杨晓庆","中国","福建省","厦门市"],["温州医科大学附属第二医院","单小鸥","中国","浙江省","温州市"],["浙江大学医学院附属儿童医院","黄轲","中国","浙江省","杭州市"],["浙江大学医学院附属第一医院","王春林","中国","浙江省","杭州市"],["昆明市儿童医院","陶娜","中国","云南省","昆明市"],["山西省儿童医院（山西省妇幼保健院）","张改秀","中国","山西省","太原市"],["广西壮族自治区人民医院","代艳","中国","广西壮族自治区","南宁市"],["吉林大学第一医院","张一宁","中国","吉林省","长春市"],["江西省儿童医院","杨玉","中国","江西省","南昌市"],["山东省立医院","孙妍","中国","山东省","济南市"],["青岛市妇女儿童医院","李堂","中国","山东省","青岛市"],["四川大学华西第二医院","杨凡","中国","四川省","成都市"],["成都市妇女儿童中心医院","程昕然","中国","四川省","成都市"],["河南省儿童医院郑州儿童医院","卫海燕","中国","河南省","郑州市"],["安徽医科大学第二附属医院","刘德云","中国","安徽省","合肥市"],["海南省妇女儿童医学中心","黄晓燕","中国","海南省","海口市"],["中南大学湘雅二医院","张星星","中国","湖南省","长沙市"],["山西省人民医院","刘燕","中国","山西省","太原市"],["株洲市中心医院","文湘兰","中国","湖南省","株洲市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","同意","2025-09-24"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；