上海注射用阿加糖酶βIV期临床试验-法布赞®在中国的上市后（PMS）研究

登记号	CTR20212177	试验状态	进行中
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2021-09-15
申请人名称	Genzyme Europe B.V./ Genzyme Ireland Limited/ 赛诺菲（中国）投资有限公司

登记号	CTR20212177
相关登记号	暂无
药物名称	注射用阿加糖酶β
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	法布雷病
试验专业题目	一项评估注射用法布赞®（阿加糖酶β）作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究
试验通俗题目	法布赞®在中国的上市后（PMS）研究
试验方案编号	LPS16583	方案最新版本号	临床试验方案01
版本日期:	2020-10-13	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266666	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

主要目的：评价法布赞在中国法布雷病受试者中的安全性和耐受性 次要目的：评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇（Lyso-GL3）水平的变化 评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL3）水平的变化 评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比 评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化 评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	8岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者在签署知情同意书时必须≥8 岁。 2 受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。 3 确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。 4 受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。 5 女性受试者未处于妊娠或哺乳期， 并且使用可接受的避孕方法。 6 受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。
排除标准	1 受试者接受过肾移植。 2 如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。 3 在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。 4 受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR 5 受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用阿加糖β 英文通用名:Agalsidasebetaforinjection 商品名称:法布赞 剂型:注射剂 规格:35mg 用法用量:Q2W，静脉（IV）输注，单剂量 用药时程:48周 2 中文通用名:注射用阿加糖β 英文通用名:Agalsidasebetaforinjection 商品名称:法布赞 剂型:注射剂 规格:5mg 用法用量:Q2W，静脉（IV）输注，单剂量 用药时程:48周
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AE 发生率 基线至第50周 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血浆Lyso-GL3水平较基线的绝对变化 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 有效性指标 2 血浆Lyso-GL3水平较基线的百分比变化 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 有效性指标 3 血浆GL3水平较基线的绝对变化 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 有效性指标 4 血浆GL3水平较基线的百分比变化 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 有效性指标 5 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者人数 第6周，第12周，第24周，第48周 安全性指标 6 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者百分比 第6周，第12周，第24周，第48周 安全性指标 7 法布雷病症状的变化 基线至第24周，第48周 有效性指标 8 eGFR 较基线的绝对变化，成人（年龄≥18 岁）eGFR根据CKD-EPI 法计算 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 有效性指标 9 eGFR 较基线的绝对变化，儿童（8 岁≤年龄 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 有效性指标

1	姓名	陈楠	学位	医学博士	职称	教授
	电话	021-64370045	Email	Cnrj100@126.com	邮政地址	上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号
	邮编	200025	单位名称	上海交通大学医学院附属瑞金医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	上海交通大学医学院附属瑞金医院	陈楠	中国	上海市	上海市
2	中国医学科学院北京协和医院	李雪梅	中国	北京市	北京市
3	北京大学第一医院	王朝霞	中国	北京市	北京市
4	复旦大学附属儿科医院	徐虹	中国	上海市	上海市
5	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北省	武汉市
6	山西医科大学第一医院	郭军红	中国	山西省	太原市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会	同意	2021-03-03

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 22 ；
已入组人数	国内: 2 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-10-13；
第一例受试者入组日期	国内：2021-10-15；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；