今天（5月2日），黄医药披露内幕消息称，美国FDA已就索凡替尼治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。FDA认为目前基于两项成功的中国 III 期研究和美国桥接研究的数据包不足以支持美国目前批准的药物。

完整的回复表明，国际多中心临床试验需要纳入更多代表美国患者的国际多中心临床试验(MRCT)支持美国的批准。索凡替尼是一种具有抗血管生成和免疫调节双重活性的口服抑制剂，其安全性和疗效已在中国晚期胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者中随机双盲III期研究(即SANET-ep和SANET-p研究)已被证明。一项由和黄医药申办并在美国进行的桥接研究的结果也显示了两项SANET研究人群中类似的安全性和疗效。2021年6 月和2020年12月，索凡替尼被批准治疗胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。

索凡替尼于2020年4月获得美国FDA获得治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的快速通道资格，并于2019年11月获得治疗胰腺神经内分泌瘤的孤儿药物资格。2020年5月，和黄医药在新药上市申请前会议FDA 达成协议，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者取得积极成果的中国 III 期研究，结合索凡替尼美国桥接研究的现有数据，可以构成支持在美国提交新药上市申请的依据。FDA2021年6月30日，索凡替尼受理了新药上市申请。

今年国内创新药出海屡遭不顺。与索凡替尼类似的是，今年年初，信达生物的信迪利单抗也遭到了同样的破坏。FDA建议补充头对头标准疗法(即拒绝批准)K药物)， 以总生存期（OS）非劣效是主要终点，全球多中心III临床期过后，再给予批准。