儿童药物研发面临诸多挑战，儿童疾病进展迅速，临床受试者难以入组和随访，儿童药品生产要求高，很大程度上阻碍了制药企业进入儿童药品领域。然而，随着热门研究领域赛道的拥挤，热门目标聚集在一起，在风险和利益的综合考虑下，企业逐渐转向蓝海赛道、儿童药物、罕见疾病等长期企业布局。此外，为了促进儿童药物的研发，中国有许多强有力的指导政策，如儿童急需药物目录、儿童药物专项基础药物目录、儿童药物优先审批等。儿童药物的研发已进入加速期和收获期。本文将详细计算最近儿童药物研发的热点和批准药物，希望为企业的研发和生产提供一些思路。

RSV合胞病毒

20222004年4月7日，爱科百发宣布爱司韦在多中心三期临床试验中取得积极成果，达到主要终点和关键次要终点。爱司韦是世界上第一个成功完成三期关键临床试验的人RSV抗病毒药物，第一种在中国发明和开发，并扩展到世界各地的儿童创新药物。同时，也是国家药品监督管理局首次获得国家药品监督管理局称号。（NMPA）非肿瘤创新药物被认定为突破性治疗品种。

巧合的是，近日，并购之王辉瑞花费5.25亿美元收购一家开发公司RSV抗病毒疗法Biotech公司ReViral，目标是公司核心产品Sisunatovir，口服靶向RSV融合蛋白的抑制剂。

RSV（Respiratory Syncytial Virus），全称呼吸道合胞病毒，是一种通过空气传播的常见病毒RNA病毒主要引起6个月以下婴儿细支气管炎、肺炎等下呼吸道感染，以及大儿童和成人鼻炎、感冒等上呼吸道感染。

值得一提的是，新冠病毒延续至今，几乎无法治愈HIV病毒和埃博拉病毒的气味，都是RNA病毒。一直以来，RNA病毒引起的疾病都面临着难以治愈的困境，RSV也不例外。

RSV感染是世界上五岁以下儿童因病毒感染而住院和死亡的首要因素。WHO据统计，2020年全球约有3500万5岁以下儿童感染RSV，中国有300万儿童患者。每年有多达15万人死于世界各地。RSV感染。在儿童患者中，即使症状轻微，未经治疗RSV感染也可能发展成慢性呼吸道疾病，如喘息和哮喘，从而影响儿童的健康成长。

目前，还没有针对性RSV特异性抗病毒药物。爱司韦是一种全新的抗病毒药物。RSV蛋白质小分子抑制剂的融合。它与病毒一起使用。F蛋白质结合可以防止病毒侵入人体细胞。它还可以阻止病毒通过细胞之间的融合，即形成合胞体RSV感染细胞的特征，从而达到抗病毒的效果。

在临床三期AirFLO与安慰剂相比，爱司韦显著降低了症状评分（p=0.002）及病毒载量（p=0.006），预计2022年年中向国家药品监督管理局提交新药上市申请。

儿童难治性癫痫

近日，石四药发布公告称，其全资子公司石家庄四药的司替戊醇干混悬剂已列入优先品种名单，是集团首次将申报产品列入此类名单，也是国内独家申报。本产品是一种符合儿童生理特点的罕见疾病药物，主要用于治疗严重肌肉震颤性儿童癫痫。

癫痫是比较常见的慢性神经系统疾病之一，它影响了全世界1%的人口。尽管有足够的抗癫痫药物，但仍有足够的抗癫痫药物。（AEDs）单独，单独使用(单一疗法)或联合使用(多疗法)，但仍有大量人(高达30%)癫痫没有得到有效治疗持续发作，被认为患有难治性癫痫。

司替戊醇是一种新型抗癫痫药物，在法国开发，并于2007年被欧洲药品管理局( EMA）用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(又称肌阵挛性癫痫(又称肌阵挛性癫痫)Dravet综合征)。作为丙戊酸钠和氯巴占的辅助治疗，效果良好。

据悉，目前国内还没有企业批准司替戊醇干混悬剂。儿童药物领域的药物研发不仅以创新药物为主，而且根据儿童的生理生理和心理特点，改善原药物的剂型和味道，也是儿童药物研发的重要方向。例如，呼吸系统疾病在儿童疾病中占很大比例，但口服药物面临依从性问题。将口服剂型改为喷雾剂型不仅可以避免儿童不愿服药，而且可以通过改进后的剂型迅速到达疾病部位，并迅速生效。

司替戊醇干混悬剂也是针对儿童给药问题量身定做的。干混悬剂的主要特点是溶解吸收快，可直接吞咽，也可加入水中饮用。服用和携带更方便。但其主要缺点是易潮解，对药品包装方法和材料要求高。

另一个好消息是，3月29日，国家卫生委员会和国家食品药品监督管理局发布了《临床急需药品临时进口工作计划》草案，适用于国内无注册上市、无企业生产或短期内无法恢复生产的海外临床急需少量药品。与草案同时发布了《氯巴占临时进口工作计划》，填补了我国氯巴占短缺的困境，氯巴占也用于治疗儿童难治性癫痫。

儿童中药新药

截至3月底，2022年中药新药审批受理达到18种，其中儿童新药2种。

儿童香蕉颗粒是1.1中药新药。据公开信息显示，儿童感冒颗粒具有明显的抗菌、抗病毒、抗炎和解热作用，可增强身体的免疫力和抗病能力，是治疗四季感冒的新中药。

黄氏声儿童喷雾剂2.1中药新药。黄氏响声丸是中国（江苏）非物质文化遗产黄氏喉科的关联方剂。是国家保密配方，对急慢性咽喉疾病有良好的治疗效果。2004年入选中国特色药库。济民可信研发人员依托创新的中药研发平台，在黄氏响声丸的基础上，通过改变给药方式和剂型，开发出改良型新药黄氏响声儿童喷雾剂。该药物拟适用于儿科4~11主要用于治疗儿童急性咽炎和急性卡他性扁桃体炎。

与成人药物不同，中药一直是儿童药物领域的主要药物。原因是中药性质温和，副作用小，在安全考虑方面具有优势。然而，自国家卫生委员会发布《鼓励儿童药物研发清单》以来，儿童药物优先审批以来，利用政策优势上市的儿童药物主要是西医。中药领域的儿童药物甚至中药新药的审批数量逐渐增加，实际上反映了近年来国家对中药研发的支持，预计未来将有更多适合儿童的中药新药上市。

儿童是国家的未来和希望，与儿童相关的教育和服务业也蓬勃发展，但儿童用药领域却是例外。在自由盈利的市场中，原因无非是成本与收入的不匹配。但随着科技的发展、国家政策的支持和热门赛道的内卷，儿童药物研发的边际收入逐渐增加，未来将吸引更多企业参与。