编译丨newborn

最近，阿斯利康宣布，Ultomiris（ravulizumab）美国获得了新的适应症FDA批准用于治疗全身重症肌无力（gMG）成人患者。

该药适用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG这类患者约占整个患者，gMG80%的患者群体。这一批准已成为。Ultomiris第三种适应症已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿尿（PNH）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致神经肌肉功能丧失和严重虚弱。gMG患者会遇到严重的疲劳、说话、吞咽、进食困难，甚至其他视觉和呼吸并发症。预计美国约有9万例gMG病人。尽管最近取得了一些进展，但病人。gMG管理非常复杂，早期干预可以保证一定的生活质量。

值得一提的是，Ultomiris是第一准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。批准范围为。gMG患者，包括症状较轻的患者。临床试验中，接受接受。Ultomiris患者临床症状显著改善，日常生活活动表现出早期疗效和持久改善。

新适应症的批准是基于新适应症的CHAMPION-MG 3期临床试验结果。结果表明，与安慰剂组相比，治疗第26周，Ultomiris治疗组患者重症肌无力-日常生活能力量表（MG-ADL）总分比基线的变化具有很高的统计意义。尤其是在接受的时候。Ultomiris早期疗效显示在治疗的第一周，并持续到26周。在这项研究中，Ultomiris良好的耐受性、安全性和安全性PNH和aHUS三期临床试验中观察到的一致性。Ultomiris患者最常见的不良反应是上呼吸道感染和腹泻。

据悉，Ultomiris和Soliris2020年阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得的两种补体C5抑制剂。其中，，Ultomiris是Soliris的长效版，Soliris每两周给药一次，而且Ultomiris每8周给药一次。治疗方法。gMG方面，Ultomiris覆盖范围较广，包括一些症状较轻的患者。

值得注意的是，Ultomiris新适应症的扩张一直在路上，但并非都取得了成功。2021年8月，Ultomiris成人肌萎缩侧索硬化（ALS）的CHAMPION-ALS 3期研究未能在预先指定的中期分析中达到主要终点。根据独立数据监控委员会的建议，该研究已提前终止。这也是阿斯利康在2021年7月完成的Alexion收购后的第一次挫折。

目前，Ultomiris视神经脊髓炎谱系障碍经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），这是Soliris一种已经批准的适应症。预计今年上半年测试结果，今年下半年提交监管申请。

参考来源：

1、AstraZeneca's Ultomiris scores its 3rd FDA approval,setting up market clash with argenx

2、AstraZeneca's Alexion Scores Third FDA Approval For Ultomiris