今天，百时美施贵宝（BMS）公司宣布公司宣布first-in-class心肌球蛋白别构抑制剂Camzyos（mavacamten）获得美国FDA批准用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人病人。根据纽约心脏协会的功能等级（NYHA）评级为II-III等级。新闻稿指出，这是，这是新闻稿指出的，这是，这是，FDA第一批心肌球蛋白别构可逆抑制剂，靶向oHCM病理生理学。这种新药也被用用。Evaluate被列为今年有望获批的潜在重磅疗法之一。

oHCM它是一种慢性进行性疾病，能使心壁增厚，使心脏难以正常扩张，充满血液，导致各种衰弱症状和心功能障碍。这种疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。oHCM最常见的原因是肌节心肌蛋白突变。在肌节。oHCM在患者中，血液从心脏流出左心室（LVOT）增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房颤、中风、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新的治疗方法来治疗患者。

Mavacamten是一种创新的口服选择性心肌球蛋白别构调节剂，靶向性oHCM潜在的病理生理学有望减少患者心脏过度收缩的症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten能降低心壁应激的生物标志物，降低过度的心肌收缩力，降低心壁应激的生物标志物LVOT梯度和增加舒张顺应性。FDA已授予mavacamten突破性疗法。联拓生物有权在中国和其他亚洲开发和商业化这种疗法。它也计划在中国纳入突破性治疗品种。

这个批准是基于关键的三期临床试验EXPLORER-HCM的结果，mavacamten实现本研究的主要终点和关键次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten治疗提高了患者的运动能力变化，以及纽约心脏协会的功能水平（NYHA）的改善。

根据近日公布的长期扩展试验结果，mavacamten经过48周和84周的治疗，仍为患者提供临床意义的心血管指标改善。

参考资料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Camzyos? (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III ObstructiveHypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms. Retrieved April 28,2022,from https://news.bms.com/news/details/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Camzyos-mavacamten-for-the-Treatment-of-Adults-With-Symptomatic-New-York-Heart-Association-Class-II-III-ObstructiveHypertrophic-Cardiomyopathy-HCM-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx