编译李汤姆

5月6日，美国FDA正式宣布撤销百时美施贵宝注射注射用Istodax（romidepsin，外周使用罗米地辛T细胞淋巴瘤（PTCL）批准适应症。同时，由于梯瓦。505(b)(2)抗癌药物验证试验失败，FDA药品申请资格也被撤销。

虽然加速申请被拒绝，但百时美施贵宝Istodax仍被批准用于治疗至少一次全身治疗的患者的皮肤T细胞淋巴瘤。

值得注意的是，去年8月，百时美施贵宝曾在一验证中III在期临床试验中错过无进展生存期的主要终点后，宣布从美国市场撤回Istodax外周治疗T细胞淋巴瘤的适应症。

罗米地辛是一种去乙酰化酶抑制剂（HDACi），是一种表观遗传疗法，属于组蛋白去乙酰化酶抑制剂抗癌药物，由组蛋白去乙酰化酶抑制剂组成Clegene(新基)公司研发。2009年和2011年分别被录用。FDA已批准至少一次系统治疗的皮肤T细胞淋巴瘤及外周T细胞淋巴瘤患者。

在FDA在加速批准的药物中，肿瘤药物一直是主力军，由于试验失败，大量药物申请被迫或自愿撤回。

20212月，阿斯利康Imfinzi治疗膀胱癌的适应症是美国的FDA撤回；

20213月和7月，默克Keytruda美国治疗小细胞肺癌和胃癌的适应症FDA撤回；

20216月，百时美施贵宝Opdivo美国治疗小细胞肺癌和肝癌的适应症FDA撤回；

20213月和8月，罗氏Tecentriq美国治疗膀胱癌和乳腺癌的适应症FDA撤回；

2021年10月，Agenus旗下balstilimab治疗宫颈癌的适应症是美国的FDA撤回；

今年年初，吉利德Zydelig两种淋巴瘤适应症也被撤回。

至于结果的原因，这些药物最初都获得了FDA加快认可，但最终因验证性试验失败而驳回申请，甚至阿尔茨海默病药物Aduhelm自获批之日起就备受争议。加速批准是美国的加速批准。FDA用于加快治疗严重疾病，与现有药物相比具有显著优势的药物上市，使患者尽快接受治疗。然而，美国卫生和医学界目前正在美国FDA加快批准过程表示强烈质疑。

加速批准后，制药公司仍需进行临床研究，以确认预期的临床效益。如果验证试验没有显示该药物的临床效益，FDA药物将从市场上移除。部分药物上市后临床验证实验进展缓慢，或被证明无效。在许多情况下，FDA药品撤回决定时间长（Istodax加快批准撤回需要十年时间)，最终导致患者接受无效治疗，支付方也造成了巨大的财务损失。

越来越多的失败案例表明，美国FDA有必要对加速批准过程进行更大的改革，如增加验证试验的完成期，或改变药物进入加速批准过程的条件。

参考来源：Over 10 years later,FDA officially pulls a BMS accelerated approval,and a Teva copycat falls with it