哈尔滨藿苓生肌颗粒II期临床试验-评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性

登记号	CTR20200929	试验状态	主动终止
申请人联系人	单磊	首次公示信息日期	2020-06-08
申请人名称	上海中医药大学

登记号	CTR20200929
相关登记号	CTR20192373,
药物名称	藿苓生肌颗粒
药物类型	中药/天然药物
临床申请受理号	CXZL1600012
适应症	肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）
试验专业题目	评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）有效性和安全性的多中心、开放、单臂、Ⅱa期临床试验
试验通俗题目	评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性
试验方案编号	Z-HLSJ-GR-2019-KCYY-01;1.0	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2020-04-10	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	单磊	联系人座机	0757-86772251	联系人手机号	18689265525
联系人Email	shanleicn@126.com	联系人邮政地址	广东省-佛山市-南海区桂平中路65号鸿晖都市产业新城1栋10楼1006	联系人邮编	528200

初步评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）的有效性和安全性，为后续临床试验设计提供数据支持。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	20岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊ALS、临床很可能患ALS或临床很可能患ALS－实验室支持）； 2 改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2分； 3 用力肺活量占预计值百分比（FVC%）至少80%； 4 病程在3年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）； 5 符合中医痿病肝肾亏损证辨证标准； 6 知情同意时年龄20~75岁（包括20及75岁），性别不限； 7 自愿参加本项临床试验，知情同意并签署知情同意书。
排除标准	1 合并其它与ALS症状相似，影响药物疗效评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征、帕金森病和痴呆等； 2 研究期间因吞咽功能障碍，而拒绝鼻饲管进食食物及药物者； 3 ALS发病后有脊柱手术史者； 4 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者； 5 伴有其他神经系统疾病或严重心、肺、造血系统或内分泌系统等原发性疾病及精神病患者； 6 怀疑或确有酒精、药物滥用史者； 7 妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）研究期间有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者； 8 已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者； 9 筛选前3个月内参加过其他临床试验者； 10 研究者认为不适宜参加本临床试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:藿苓生肌颗粒 用法用量:颗粒剂，20g/袋，每次1袋，每日2次，口服；每日2次为早餐与晚餐各服用1次。用药周期为48周。 2 中文通用名:利鲁唑片;RiluzoleTablets;力如太 用法用量:片剂，50mg/片，每次1片，每日2次，口服；每日2次为早餐与晚餐各服用1次。利鲁唑片须在餐前1小时或餐后2小时服用。如漏服一次，按原计划服用下一片。用药周期为48周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FVC%； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 2 ALSFRS-R评分； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 3 改良Norris评分； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 4 ALSAQ40评分； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 5 肌电图运动单位数目估（MUNE）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天 有效性指标 6 握力和捏力； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 7 中医证候疗效； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 8 终点事件（死亡；全天候呼吸支持；气管切开；FVC%≤50%且PaCO2 (血气) ≥45mmHg）发生率和发生时间。 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 有效性指标 9 不良事件； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 10 生命体征（血压、心率、呼吸、体温）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 11 体格检查； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 12 血常规（WBC、NEUT、RBC、Hb、MCV、Ret%、PLT）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 13 尿常规（WBC、RBC、PRO、GLU）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 14 肝功能（ALT、AST、ALP、Tbil、GGT）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 15 肾功能（Scr、尿微量白蛋白、尿NAG酶、BUN/Urea）； 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标 16 十二导联心电图。 入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周 安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	李虹霖	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	0451-53628834	Email	hljjdb8@163.com	邮政地址	黑龙江省-哈尔滨市-南岗区果戈里大街411号
	邮编	150001	单位名称	黑龙江中医药大学附属第二医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	黑龙江中医药大学附属第二医院	李虹霖	中国	黑龙江	哈尔滨

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	黑龙江中医药大学附属第二医院伦理委员会	同意	2020-04-29

主动终止

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 0 ；
实际入组总人数	国内: 0  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-06-12；
第一例受试者入组日期	国内：NA；
试验完成日期	国内：2020-12-16；