广州人骨髓间充质干细胞注射液II期临床试验-一项评价人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱb期临床试验

登记号	CTR20263802	试验状态	进行中
申请人联系人	陈媛	首次公示信息日期	2026-10-09
申请人名称	九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司

登记号	CTR20263802
相关登记号	CTR20233275
药物名称	人骨髓间充质干细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	自身免疫性肺泡蛋白沉积症
试验专业题目	一项评价人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱb期临床试验
试验通俗题目	一项评价人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱb期临床试验
试验方案编号	MKMSC-CT-201	方案最新版本号	V1.3
版本日期:	2026-08-28	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司"]]
联系人姓名	陈媛	联系人座机	010-64654791	联系人手机号
联系人Email	ychen@jztmaker.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-大兴区永旺西路26号院	联系人邮编	100021

评价hBMMSC注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["年龄≥18周岁的男性或女性；"],["经影像学、支气管肺泡灌洗（BAL）细胞学或肺组织活检[经支气管肺活检（TBLB）或经支气管冷冻肺活检（TBCB）或外科肺活检]确诊为肺泡蛋白沉积症（PAP），且血清抗GM-CSF抗体阳性的患者；"],["室内吸入空气条件下，静息时动脉氧分压（PaO2）50mmHg以上；且 PaO2≤70 mmHg或经吸氧浓度校正后的氧合指数≤333 mmHg；或合并咳嗽、咳痰和劳力性呼吸困难等症状者，PaO2<75 mmHg或经吸氧浓度校正后的氧合指数≤357 mmHg；"],["至少2次评估，间隔≥2个月，提示疾病未出现自发明显改善，即[A-a]DO？改善＜10 mmHg且DLCO %pred改善＜10%；如仅满足其中一项，应由研究者结合症状、氧疗需求、影像学和既往治疗情况综合判定疾病处于稳定未缓解或进展状态，并记录判定依据。"],["具有生育能力的参与者须接受有效的医学避孕措施（无论男性或女性参与者，至末次研究给药后一年）；"],["自愿签署知情同意书"]]
排除标准	[["1. 被诊断为遗传性、继发性或其它类型的PAP患者；"],["2. 筛选前3个月内接受过全肺灌洗（WLL）、粒细胞-巨噬细胞刺激因子（GM-CSF）治疗的患者；"],["3. 筛选前3个月接受过其他临床研究的治疗；"],["4. 筛选前1年参加了其他干细胞临床研究；"],["5. 患有炎症性或自身免疫性疾病，且需合并使用免疫抑制剂的患者（如使用泼尼松龙＞10 mg/天）；"],["6. 患有需要使用全身性抗生素、抗真菌或抗病毒药物的传染病史、活动性感染（病毒、细菌、真菌或分枝杆菌）或其他可能会影响试验中的疗效评价的疾病；"],["7. 既往恶性肿瘤病史；"],["8. 已知对研究药物的任何成分有过敏性反应；"],["9. 研究者判断不适合参加本项试验的参与者，或研究者认为可能存在增加参与者风险或干扰临床试验的任何情况；"],["10. 妊娠期或哺乳期女性患者，有怀孕计划或在试验结束后3个月内有生育意愿的女性或男性参与者。"]]

试验药	[["中文通用名:人骨髓间充质干细胞注射液 英文通用名:humanBoneMarrowMesenchymalStemCellInjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:5mL/支 用法用量:2.0×10^6细胞/kg（参与者体重） 用药时程:2次给药,间隔2周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:乳酸钠林格氏液 英文通用名:LRS 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:500ml/瓶 用法用量:2ml/kg（参与者体重） 用药时程:2次给药，间隔2周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["hBMMSC注射液相比安慰剂对肺泡-动脉氧分压差（[A-a]DO2）较基线的变化差异。","24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["hBMMSC注射液相比安慰剂对患者肺部一氧化碳弥散能力（DLCO）（%预计值）的疗效差异","治疗后24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液相比安慰剂对PaO2、氧合指数、疾病严重程度（DSS）的疗效差异；","治疗后24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液组对比安慰剂组患者氧疗需求差异；","治疗后24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液相比安慰剂对患者6分钟步行试验（6MWT）、心肺运动试验（CPET）的疗效差异","治疗后12周、24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液相比安慰剂对患者用力肺活量（FVC）、第一秒用力呼气容积（FEV1）的疗效差异","治疗后4周、24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液组和安慰剂组的患者肺部影像学病灶改变差异；","治疗后24周、48周","有效性指标"],["7）t研究期间内试验组和安慰剂组疾病进展到接受了WLL的患者比例差异以及WLL时间间隔差异；","研究期间","有效性指标"],["hBMMSC注射液相比安慰剂对患者改良版英国医学研究委员会呼吸困难问卷（mMRC）、圣乔治呼吸系统问卷（SGRQ）的疗效差异","治疗后4周、24周、48周","有效性指标"],["hBMMSC注射液组相比安慰剂组的安全性[根据报告的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、药物不良反应（ADR）、重要不良事件及因不良事件退出情况进行评价]","24周、48周","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	李时悦	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13902233925	Email	lishiyue@188.cm	邮政地址	广东省-广州市-荔湾区大坦沙桥中中路
	邮编	521140	单位名称	广州医科大学附属第一医院

[["广州医科大学附属第一医院","李时悦","中国","广东省","广州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会","同意","2026-09-24"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 70 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；