合肥人凝血因子ⅧIV期临床试验-观察人凝血因子Ⅷ单次用药治疗重型血友病A的安全性和药物在体内的变化过程

登记号	CTR20263719	试验状态	进行中
申请人联系人	高榕宏	首次公示信息日期	2026-09-24
申请人名称	华兰生物工程重庆有限公司

登记号	CTR20263719
相关登记号	暂无
药物名称	人凝血因子Ⅷ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSS2101028/CXSS2101029
适应症	本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治血友病A和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
试验专业题目	评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病A（因子Ⅷ缺乏症）患者中单次给药后安全性和药代动力学特征的单臂、开放、单中心临床试验
试验通俗题目	观察人凝血因子Ⅷ单次用药治疗重型血友病A的安全性和药物在体内的变化过程
试验方案编号	HL-FⅧ-PK	方案最新版本号	Ver1.0
版本日期:	2026-08-11	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["华兰生物工程重庆有限公司"]]
联系人姓名	高榕宏	联系人座机	023-72202900	联系人手机号
联系人Email	cqzc@hualan.com	联系人邮政地址	重庆市-重庆市-涪陵区鹤凤大道66号	联系人邮编	408100

1.主要目的 评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病A（FⅧ活性＜1%）患者中单次给药后的药代动力学特征，为本品的再注册提供依据。 2.次要目的 1）评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病A（FⅧ活性＜1%）患者中单次给药后的药效动力学特征； 2）评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病A（FⅧ活性＜1%）患者中单次给药后以及出血事件按需治疗后的安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时，年龄≥12周岁且≤65周岁的住院或门诊患者，性别不限；"],["临床诊断为先天性重型血友病A患者（筛选期研究中心FⅧ活性水平＜1%）；"],["选择经治疗患者（Previous Treated Patients, PTPs），PTPs定义为曾接受FⅧ治疗且给药暴露日（EDs）＞150天的患者，且在本试验PK用药前无活动性出血症状；"],["试验参与者或法定代理人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成试验，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；"],["所有具备生育能力的试验参与者都必须在进入筛选期后直至末次给药后3个月内采取有效的避孕措施、无生育计划；"],["能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人签署知情同意书（试验参与者和法定代理人均无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；≥12周岁且＜18周岁的试验参与者经其本人及代理人同意并自愿签署知情同意书，试验参与者和/或代理人无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。"]]
排除标准	[["已知对人凝血因子Ⅷ或所含辅料或其它人血制品过敏者；"],["试验参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（Bethesda测定法测定FⅧ抑制物滴度≥0.6 BU/mL）；"],["既往或目前有血栓病史或深静脉血栓形成的病史或体征（包括既往有动脉粥样硬化心血管病史、有短暂性脑缺血发作和中风病史）或经研究者评估属于血栓的高风险人群；"],["既往或目前有严重的心脏疾病：包括严重的先天性心脏病、NHYA分级Ⅲ级及以上的心功能不全、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等；"],["签署知情同意书前12个月内有脑血管病史者，如颅内出血等；发生过经研究者判断出血症状严重的患者（如喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）；"],["签署知情同意书前3年内或目前有恶性肿瘤疾病的患者；"],["确诊有除血友病A外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；"],["患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其他无行为能力或认知能力障碍者；"],["首次用药前使用过其他含凝血因子Ⅷ的产品（包括血浆来源、重组或冷沉淀等），且使用的间隔不足7个半衰期；"],["首次用药前1周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎药）或临床试验期间需要长期使用抗凝药物（如阿司匹林、非甾体类抗炎药、华法林等）或抗血小板治疗且不能停药的患者；"],["签署知情同意书前1个月内输注过全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者或计划试验期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；"],["签署知情同意书前1个月内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，或参加其他药物临床试验末次使用试验药物未满7个半衰期者；"],["签署知情同意书前3个月内施行过大手术（定义为危及生命、需要全麻、导致严重出血的手术、需要开放进入较大体腔、涉及肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术）或计划在试验期间进行手术者；"],["既往使用过治疗血友病A的基因治疗药物者；"],["首次用药前6个月内接受过艾美赛珠单抗治疗者；"],["乙肝表面抗原阳性（或核酸检测）、或丙肝抗体阳性（或核酸检测）、或HIV抗体（或核酸检测）阳性、或梅毒螺旋体血清学检查阳性；"],["筛选期实验室检查达到以下指标之一者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2×正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5×ULN，或血清肌酐≥1.5×ULN，或血小板计数<100×109/L，或空腹血糖＞11.1mmol/L，或血红蛋白＜60g/L；"],["使用药物仍无法控制的高血压患者（筛选期SBP≥160mmHg和/或DBP≥100mmHg）；"],["签署知情同意书前有流产或妊娠终止且不满3个月的女性；或孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）；"],["有吸毒史或药物滥用、或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8），或PK试验期间不能戒酒者；"],["其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。"]]

试验药	[["中文通用名:人凝血因子Ⅷ 英文通用名:HumanCoagulationFactorⅧ 商品名称:无","剂型:注射剂 规格:200IU/瓶 用法用量:用法：静脉输注用量：PK研究50IU/kg，按需治疗研究者确定剂量 用药时程:单次给药"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["单次给药后的人凝血因子Ⅷ药代动力学参数：最大血药浓度（Cmax）、达峰时间（Tmax）、消除半衰期（T1/2）、血药浓度-时间曲线下面积（AUC0-t及AUC0-∞）、清除率（CL）、增量回收率（IVR）、消除速率常数（λz）、表观分布容积（Vd）","PK用药前、PK用药结束n时、PK用药结束后15min、30min、1h、3h、6h、9h、24h、32h、48h","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["药效动力学指标：凝血指标（APTT）用药前后n变化、活性回收率","PK用药前及用药结束后n1h±5min；根据PK增量回收n率中位数计算","有效性指标"],["安全性指标：不良事件、生命体征、体格检n查、血常规、尿常规、血生化、凝血指标、n病毒标志物、病毒核酸、凝血因子Ⅷ抑制n物、妊娠试验（仅育龄期女性）和12导联心电图等","签署知情同意书至末次访视（Vlast：首次用药后7天±3天）","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	朱小玉	学位	/	职称	/
	电话	无	Email	无	邮政地址	安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号
	邮编	230001	单位名称	中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）

[["中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）","朱小玉","中国","安徽省","合肥市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会","修改后同意","2026-09-17"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 14 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；