上海RAG-01注射液I期临床试验-RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学及初步有效性研究

登记号	CTR20263151	试验状态	进行中
申请人联系人	张明雪	首次公示信息日期	2026-08-14
申请人名称	中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

登记号	CTR20263151
相关登记号	CTR20263149
药物名称	RAG-01注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）
试验专业题目	一项评估RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中安全性/耐受性、药代动力学、药效学及初步有效性的开放标签、多中心、I期临床研究
试验通俗题目	RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学及初步有效性研究
试验方案编号	RAG-01-01	方案最新版本号	中国版1.0
版本日期:	2026-06-04	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司"]]
联系人姓名	张明雪	联系人座机	0512-68121856	联系人手机号	15251729210
联系人Email	zhang.mingxue@ractigen.com	联系人邮政地址	江苏省-苏州市-苏州工业园区金谷路99号生物医药产业园三期B区项目1号楼401单元	联系人邮编	215000

主要目的：评估RAG-01在NMIBC患者中的安全性与耐受性，并确定最大耐受剂量和/或扩展阶段推荐剂量，以及II期推荐剂量。 次要目的：评估RAG-01的药代动力学（PK）与药效学（PD）特征，评估选定剂量下的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["能够理解本研究情况并已签署知情同意书；"],["≥18岁；"],["病理学确诊的NMIBC且为高级别移行细胞（尿路上皮）癌（若组织学显示为混合型肿瘤，须以移行细胞癌为主）；"],["预期生存期≥6个月；"],["美国东部肿瘤协作组体能状态（ECOG PS）评分≤1；"],["参与者必须为拒绝或经临床评估不适合接受根治性膀胱切除术。Part 1参与者须被确诊为卡介苗（BCG）治疗失败。Part 2参与者须被确诊为BCG无反应。"],["在研究治疗开始前28天内，参与者必须经膀胱镜检查确认无可切除病灶。"],["器官功能正常。"],["参与者必须能够耐受导尿操作；"],["具有生育能力的女性参与者及其配偶必须在签署ICF后至末次灌注后6个月内采取有效避孕措施（需采用非药物避孕措施）。"]]
排除标准	[["对RAG-01或其类似药物过敏者；"],["除经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）外，参与者接受过其他抗肿瘤治疗，且末次给药日期距签署ICF日期≤21天或5个半衰期（以较短者为准）；"],["有肌层浸润性、局部晚期、转移性和/或膀胱外膀胱癌（包括前列腺尿道）病史或证据；"],["在过去 3 年内有其他恶性肿瘤，除外已充分治疗的宫颈癌、皮肤基底细胞或鳞状细胞癌，或经手术治疗且治疗后前列腺特异性抗原（PSA）检测不到的前列腺腺癌；"],["存在以下疾病且未改善至CTCAE v5.0 ≤1级：na.未能控制的急性和慢性感染，如感染性肺炎、胆道感染、乙型肝炎病毒（HBV）感染和丙型肝炎病毒（HCV）感染；nb.呼吸困难；nc.急性和慢性肾损伤和炎症；nd.尿失禁；ne.尿频；nf.尿路阻塞（良性前列腺肥大除外）；"],["任何原因导致参与者无法憋尿至少90分钟；"],["纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级3级或4级；"],["冠心病相关症状且未改善至CTCAE v5.0 ≤1级，包括：心肌梗死、不稳定性心绞痛、充血性心力衰竭和心律失常；"],["QTc间期延长的参与者；"],["脑血管意外且未改善至CTCAE v5 ≤1级；"],["人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；活动性乙型肝炎或丙型肝炎。活动性HBV定义为HBsAg阳性且HBV DNA ≥ ULN，活动性HCV定义为HCV抗体阳性且HCV RNA ≥ ULN；"],["研究治疗期间妊娠或哺乳期女性；"],["经研究者判断，有严重或不稳定的中枢神经系统或精神病类疾病，可能影响其依从性或增加其作为研究参与者的风险；"],["其他可能影响参与者研究依从性的严重系统性疾病，例如，未控制的糖尿病、胃肠系统疾病和肾脏疾病；"],["经研究者判断，存在任何其他会使参与者面临不必要风险的情况，将不具备入组资格者。"]]

试验药	[["中文通用名:RAG-01注射液 英文通用名:RAG-01Injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:100mg/瓶 用法用量:膀胱内灌注 用药时程:约72周，按方案规定使用"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["Part1：1）不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和治疗期间出现的不良事件（TEAE）；2）剂量限制性毒性（DLT）的发生情况","根据方案及临床实际","安全性指标"],["Part2：完全缓解率（CRR）、无病生存率（DFR）","试验期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["血液PK参数及尿液PK参数","根据方案及临床实际","有效性指标+安全性指标"],["无病生存期（DFS）、完全缓解持续时间（DOR）、进展至MIBC的发生率和时间、至膀胱切除时间","根据方案及临床实际","有效性指标"],["Part 1阶段：完全缓解率（CRR）、无病生存率（DFR）、PD参数","根据方案及临床实际","有效性指标"],["Part 2阶段：不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和治疗期间出现的不良事件（TEAE）。","试验期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	叶定伟	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	86-21-64175590	Email	dwyeli@163.com	邮政地址	上海市-上海市-徐汇区东安路270号
	邮编	200032	单位名称	复旦大学附属肿瘤医院

[["复旦大学附属肿瘤医院","叶定伟","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["复旦大学附属肿瘤医院医学伦理委员会","同意","2026-08-05"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；