上海SIR9900片II期临床试验-SIR9900VEXAS研究

登记号	CTR20261190	试验状态	进行中
申请人联系人	崔利娜	首次公示信息日期	2026-03-30
申请人名称	维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司

登记号	CTR20261190
相关登记号	暂无
药物名称	SIR9900片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	成人VEXAS（空泡，E1酶，X连锁，自身炎 症，体细胞）综合征
试验专业题目	一项旨在评估SIR9900在VEXAS综合征患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究（SIVEX）
试验通俗题目	SIR9900VEXAS研究
试验方案编号	SIR9900-GLB-202	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2026-01-09	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司"]]
联系人姓名	崔利娜	联系人座机	010-80765868-0	联系人手机号
联系人Email	lina.cui@sironax.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-生命科学园医科路9号院2号楼九层、十层	联系人邮编	102206

本研究分为A、B两部分，A部分主要目的为评价两种剂量水平的SIR9900（20 mg和30 mg）相较于安慰剂在VEXAS综合征参与者中的安全性、耐受性和活性，以便为B部分研究选择最佳剂量。B部分主要目的是与安慰剂对照，评价SIR9900（从A部分选择的剂量）对VEXAS综合征参与者中的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["参与者应理解并愿意遵守研究程序，自愿参加研究，并能够提供书面知情同意。"],["参与者在签署知情同意书（ICF）时必须为年满18岁的男性或女性。"],["参与者必须有文件证明，在UBA1突变的蛋氨酸-41（M41）位点或邻近的剪接位点突变（c.118-1, c.118-2）位置存在致病性突变。"],["参与者必须有当前或入组前6个月内明确记录的、既往VEXAS综合征累及以下至少1个器官系统的证据：皮肤、血管系统、眼部、眶周、泌尿生殖系统。"],["参与者将针对VEXAS综合征接受持续的GC治疗（入组前至少10天，泼尼松或泼尼松龙的稳定剂量为15-45 mg/天）。"],["参与者的Karnofsky功能状态评分必须≥50%（50分）。"],["参与者必须有足够的器官功能。"]]
排除标准	[["在过去6个月内，因VEXAS综合征发作而入住重症监护室超过一次。"],["在入组前90天内接受过≥9单位的强化红细胞（RBC）输注。"],["已知伴有需要抗肿瘤治疗或allo-HSCT的MDS，或根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R）已知为高风险或极高风险的MDS；不符合这些标准的MDS患者可以入组。"],["入组前6个月内暴露于HMA，或在任何时间暴露于超过4个周期的HMA。"],["入组前在方案定义的时间范围内暴露于非GC抗炎疗法或血液学支持疗法"],["入组前28天内暴露于抗血小板治疗，但低剂量阿司匹林（≤100 mg/天）除外。"],["入组前60天内发生动脉或静脉血栓或栓塞事件，包括深静脉血栓形成、肺栓塞和脑血管意外（包括短暂性脑缺血发作）。"],["入组时患有需要全身性抗微生物治疗的急性、活动性感染。预防性抗生素或用于非急性疾病的慢性抗生素治疗除外。"]]

试验药	[["中文通用名:SIR9900片 英文通用名:SIR9900tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:口服，每日一次，20mg/30mg 用药时程:最长约48周"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:SIR9900安慰剂片 英文通用名:PlaceboSIR9900tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:NA 用法用量:口服，每日1次 用药时程:最长约48周"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["A部分剂量范围研究：治疗期间出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）和具有临床意义的实验室异常的发生率和严重程度","治疗期间","安全性指标"],["A部分剂量范围研究：因无法将GC减量至≤10 mg/天、在OCR前提前终止或发生方案定义的发作而被定义为早期治疗失败的参与者比例","治疗期间","有效性指标+安全性指标"],["B部分：截至第24周末达到OCR的参与者比例","第24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["累积GC剂量","试验期间","有效性指标+安全性指标"],["达到每个最佳应答类别的参与者比例","试验期间","有效性指标"],["GC剂量≤10 mg/天的无发作天数","试验期间","有效性指标+安全性指标"],["根据修订的IWG标准，在基线血红蛋白<10 g/dL的参与者中，任何时间点的红系改善（HI-E）；","试验期间","有效性指标+安全性指标"],["根据修订的IWG标准，在基线血小板计数<100 × 109/L的参与者中，任何时间点的血小板改善（HI-P）","试验期间","有效性指标+安全性指标"],["PROMIS疲劳4a简明调查问卷nPROMIS身体机能4a简明调查问卷","试验期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	叶霜	学位	医学博士	职称	主任药师
	电话	15801706421	Email	Yeshuang@renji.com	邮政地址	上海市-上海市-浦东新区浦建路160号
	邮编	200127	单位名称	上海交通大学医学院附属仁济医院

[["上海交通大学医学院附属仁济医院","叶霜","中国","上海市","上海市"],["上海交通大学医学院附属仁济医院","扶琼","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海交通大学医学院附属仁济医院医学伦理委员会","同意","2026-03-02"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 10 ； 国际: 110 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；