北京GC101腺相关病毒注射液其他临床试验-评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究

登记号	CTR20260891	试验状态	进行中
申请人联系人	余双庆	首次公示信息日期	2026-03-11
申请人名称	北京锦篮基因科技有限公司

登记号	CTR20260891
相关登记号	CTR20241841
药物名称	GC101腺相关病毒注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2300035
适应症	3型脊髓性肌萎缩症
试验专业题目	评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究
试验通俗题目	评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究
试验方案编号	JLJY-GC101-SMA-010-LTFU	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2025-07-18	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["北京锦篮基因科技有限公司"]]
联系人姓名	余双庆	联系人座机	010-87163498	联系人手机号	13681219716
联系人Email	yushuangqing@bj-genecradle.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室	联系人邮编	100176

评价JLJY-GC101-SMA-010研究中接受过GC101给药的3型SMA患者的长期安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["既往参加过JLJY-GC101-SMA-010研究且接受了GC101给药的所有受试者，允许既往退出的受试者参加长期随访研究。"],["受试者和/或受试者的监护人能够理解且愿意遵守方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。"]]
排除标准	[["无"]]

试验药	[["中文通用名:无需用药 英文通用名:无 商品名称:无","剂型:无 规格:无 用法用量:无 用药时程:无"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["安全性研究终点：给药后5年内不良事件发生率、免疫原性。n有效性研究终点：初始给药后第1.5、2、2.5、3、3.5、4、4.5、5年量表评分较基线的改变（详见方案）","初始给药后第1.5、2、2.5、3、3.5、4、4.5、5年","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	暂未填写此信息 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张在强	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13910838816	Email	ttyy0142011@126.com	邮政地址	北京市-北京市-丰台区南四环西路119号
	邮编	100070	单位名称	首都医科大学附属北京天坛医院

[["首都医科大学附属北京天坛医院","张在强","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学附属北京天坛医院","王雅洁","中国","北京市","北京市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会","修改后同意","2026-01-28"],["首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会","同意","2026-02-14"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 21 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；