武汉GenSci134注射液II期临床试验-GenSci134在特发性身材矮小患儿中单/多次给药、剂量探索的Ib/II期临床研究

登记号	CTR20260171	试验状态	进行中
申请人联系人	李金波	首次公示信息日期	2026-01-16
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20260171
相关登记号	暂无
药物名称	GenSci134注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	特发性身材矮小（ISS）
试验专业题目	GenSci134在特发性身材矮小患儿中多中心、随机、开放标签、阳性对照、单/多次给药、剂量探索的Ib/II期临床研究
试验通俗题目	GenSci134在特发性身材矮小患儿中单/多次给药、剂量探索的Ib/II期临床研究
试验方案编号	GenSci134-203	方案最新版本号	1.0版
版本日期:	2025-10-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["长春金赛药业有限责任公司"]]
联系人姓名	李金波	联系人座机	0431-85101626	联系人手机号
联系人Email	lijinbo@genscigroup.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-高新技术产业开发区越达路1718号	联系人邮编	130015

Ib期旨在评价GenSci134在特发性身材矮小（ISS）受试者中单次皮下注射给药的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性； II期旨在评价和比较不同剂量水平的GenSci134与诺泽®在ISS受试者中多次皮下注射给药的有效性、安全性和耐受性，同时评价GenSci134在ISS受试者中多次皮下注射给药后的PK特征、PD特征和免疫原性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["在进行任何研究相关活动前，必须获得受试者的监护人及受试者本人（如适用）的知情同意；"],["签署知情同意书（ICF）时，需满足以下条件：nIb期：n女孩：年龄≥3周岁且≤11周岁，乳房发育处于Tanner 1期，体重≥16kg；n男孩：年龄≥3周岁且≤12周岁，睾丸体积＜4 mL，体重≥16kg；nII期：n女孩：年龄≥3周岁且≤9周岁，乳房发育处于Tanner 1期；n男孩：年龄≥3周岁且≤10周岁，睾丸体积＜4 mL；"],["签署ICF时已被诊断为ISS，诊断依据至少包括如下：n● 身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值的-2 SD以下；n● GH激发试验证实GH峰值≥10.0 ng/mL；n● 出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因突变的证据；"],["筛选时BMI在同年龄、同性别正常儿童均值的±2 SD范围内（仅适用于II期）；"],["既往未接受过GH或IGF-1治疗；"],["具有筛选前6~18个月内测量的历史身高值（仅适用于II期）；"],["筛选时BA-CA≤1岁（仅适用于II期）。"]]
排除标准	[["筛选时患有疑似或已知可能影响生长的疾病，包括但不限于：na)tGHD；nb)tTurner 综合征；nc)tNoonan 综合征；nd)tLaron 综合征；ne)t其他染色体异常或基因突变导致的伴身材矮小的遗传综合征，包括但不限于Prader-Willi综合征、异常SHOX-1基因分析或GH受体缺失；nf)t小于胎龄儿；ng)t营养不良所导致的生长发育迟缓；nh)t甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓；ni)t其他明确病因导致的矮小；"],["骨骺闭合者（仅适用于II期）；"],["肝功能、肾功能或凝血功能异常；"],["目前或既往有肿瘤性疾病；或有恶性肿瘤家族史；"],["糖代谢异常者，或HbA1c≥5.7%，或确诊的糖尿病患者；"],["有心血管、肝脏、肾脏、消化道、呼吸系统、血液系统、神经系统、代谢障碍等明确病史，或有研究者认为不适合参加临床试验的其他疾病；"],["生命体征、体格检查、实验室检查、12导联心电图、胸片、腹部B超检查经研究者判断的除研究疾病以外的任何异常有临床意义者；"],["筛选期病毒血清学检测（HBsAg、Anti-HCV、Anti-HIV、Tp-Ab）中有任一项呈阳性者；"],["已知高度过敏体质或对生长激素类药物或本研究试验药物赋形剂过敏者；"],["参加试验期间计划合并使用可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗；"],["筛选前3个月内参加过其他药物临床试验者，或筛选时尚在药物的5个半衰期内；"],["在筛选前3个月内需要连续2周以上接受全身性皮质类固醇治疗的儿童（仅适用于II期）；"],["在筛选前12个月内需要连续4周以上吸入布地奈德，或吸入等效剂量的糖皮质激素治疗的儿童（仅适用于II期）；"],["在首次给药前3个月内接受过血液制品，或外周静脉通路不良，或身体状况无法耐受采血者；"],["在首次给药前14 天内或计划在研究期间接种任何疫苗者；"],["研究者判定受试者和/或其监护人可能不依从试验实施；"],["研究者认为不适合入选本研究的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:GenSci134注射液 英文通用名:GenSci134Injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1ml：10mg/1ml：100mg 用法用量:按方案规定使用； 用药时程:按方案规定使用；"],["中文通用名:GenSci134注射液 英文通用名:GenSci134Injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1ml：10mg/1ml：100mg 用法用量:按方案规定使用； 用药时程:按方案规定使用；"],["中文通用名:GenSci134注射液 英文通用名:GenSci134Injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:1ml：10mg/1ml：100mg 用法用量:按方案规定使用； 用药时程:按方案规定使用；"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:RecombinantHumanSomatropinInjection 商品名称:诺泽®，Norditropin","剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，0.05mg/kg/天； 用药时程:28天；"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["Ib期：TEAE 、生命体征、体格检查、实验室检查、12导联心电图、注射部位反应等","整个临床试验期间","安全性指标"],["II期：治疗后24周AHV","24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["Ib期：GenSci134的PK参数","D1至D29","有效性指标"],["Ib期：胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的水平（包括浓度和SDS）、和胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP-3）的水平及其相对基线变化","D1至D29","有效性指标"],["Ib期：抗药抗体（ADA）和/或中和抗体（NAb）（如适用）阳性发生率和发生时间","D1至D29","有效性指标+安全性指标"],["II期：各个评价时间点的身高标准差积分较基线的变化（ΔHT SDS）、AHV较基线的变化（△AHV）、BA/CA较基线的变化","基线至第24周","有效性指标"],["II期：TEAE、生命体征、体格检查、实验室检查、12导联心电图、注射部位反应等","整个临床试验期间","安全性指标"],["II期：GenSci134的药物浓度","基线至第24周","有效性指标"],["II期：IGF-1和IGFBP-3的水平及其相对基线变化","基线至第24周","有效性指标"],["II期：ADA和/或NAb（如适用）阳性发生率和发生时间","基线至第24周","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	罗小平	学位	医学博士	职称	研究员/副主任医师/主任医师
	电话	13387522645	Email	xpluo888@sina.com	邮政地址	湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

[["华中科技大学同济医学院附属同济医院","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["中山大学孙逸仙纪念医院","梁立阳","中国","广东省","广州市"],["浙江大学医学院附属第一医院","王春林","中国","浙江省","杭州市"],["浙江省人民医院","周琴","中国","浙江省","杭州市"],["安徽医科大学第二附属医院","刘德云","中国","安徽省","合肥市"],["安徽医科大学第二附属医院","胡伟","中国","安徽省","合肥市"],["山东省立医院","孙妍","中国","山东省","济南市"],["厦门大学附属第一医院","连群","中国","福建省","厦门市"],["新疆医科大学第一附属医院","米热古丽·买买提","中国","新疆维吾尔自治区","乌鲁木齐市"],["新疆医科大学第一附属医院","杨建华","中国","新疆维吾尔自治区","乌鲁木齐市"],["湖南省人民医院","徐璇","中国","湖南省","长沙市"],["湖南省人民医院","聂盛丹","中国","湖南省","长沙市"],["成都市妇女儿童中心医院","程昕然","中国","四川省","成都市"],["成都市妇女儿童中心医院","罗小丽","中国","四川省","成都市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","修改后同意","2025-11-26"],["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","同意","2025-12-11"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 128 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；