北京VSA012注射液II期临床试验-评估VSA012注射液在中国活动性狼疮肾炎患者、原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性的多中心、开放设计的II期临床研究

登记号	CTR20260041	试验状态	进行中
申请人联系人	原雪	首次公示信息日期	2026-01-07
申请人名称	维亚臻生物技术（苏州）有限公司

登记号	CTR20260041
相关登记号	CTR20244961,CTR20250648
药物名称	VSA012注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	活动性狼疮肾炎患者、原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者的治疗
试验专业题目	评估VSA012注射液在中国活动性狼疮肾炎患者、原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性的多中心、开放设计的II期临床研究
试验通俗题目	评估VSA012注射液在中国活动性狼疮肾炎患者、原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性的多中心、开放设计的II期临床研究
试验方案编号	VSA012-2001	方案最新版本号	V0.2
版本日期:	2025-11-04	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["维亚臻生物技术（苏州）有限公司"]]
联系人姓名	原雪	联系人座机	021-61075030	联系人手机号
联系人Email	xue.yuan@visirna.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区南京西路1788号2501室	联系人邮编	200040

主要目的： 评价VSA012在中国补体相关性肾病受试者中的有效性； 评价VSA012在中国补体相关性肾病受试者中的安全性和耐受性。 次要目的： 评价VSA012在中国补体相关性肾病受试者中的药代动力学（PK）特征； 评价VSA012在中国补体相关性肾病受试者中的药效学（PD）特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["自愿参加本临床研究，理解并遵循研究程序并自愿签署ICF"],["体重指数（BMI）在18.0-35.0 kg/m2（含临界值），男女不限，年龄在18-75周岁（含临界值）"],["估计肾小球滤过率（eGFR）≥ 30 mL/min/1.73 m2"],["首次给药前接受稳定剂量的支持性治疗至少12周，预期在研究期间不做调整"],["愿意在首次给药前至少14天接受4价脑膜炎球菌疫苗、肺炎链球菌疫苗接种"],["有生育能力的女性在筛选期和首次给药前7天内的妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性受试者同意在整个研究期间以及末次研究给药后12个月内使用高效的避孕方法"],["根据2012年系统性红斑狼疮国际临床协作组（SLICC）分类标准诊断为系统性红斑狼疮（SLE）(活动性LN受试者)"],["筛选时，抗核抗体（ANA）检测结果呈阳性(活动性LN受试者)"],["筛选前6个月内根据2018年国际肾脏学会（ISN）/肾脏病理学会（RPS）标准通过肾脏组织活检证实为III型或IV型活动性肾小球肾炎（或合并V型特征）或单纯性V型膜性LN(活动性LN受试者)"],["筛选时存在活动性肾脏疾病的证据，提示患者需要接受皮质激素联合MMF/MPS治疗。活动性肾脏疾病定义如下：血尿试纸检测呈阳性（与月经或尿路感染无关）；蛋白尿（筛选时和首次给药前确认）；筛选时：首次晨尿或24h-UPCR≥0.7g/g（单纯V型LN 24h-UPE ≥3.5g/24h）；基线期：在首次给药之前10天的基线期内，两个不同日期的24h-UPCR检测平均值≥0.7g/g（单纯V型LN者，24h-UPE检测均值≥3.5g/24h）(活动性LN受试者)"],["首次给药前接受稳定剂量的抗疟药（如羟氯喹）治疗至少4周（除非有禁忌症）(活动性LN受试者)"],["可纳入狼疮肾炎首次发作或复发的患者(活动性LN受试者)"],["经肾活检确诊为原发性IgA肾病，可提供筛选前10年内或筛选期间肾脏活检报告(原发性IgAN受试者)"],["筛选时首次晨尿或24h-UPCR≥0.75g/g，或24h-UPE≥0.75g/24h。基线期两次24h-UPCR检测平均值也符合此标准(原发性IgAN受试者)"],["若首次给药前已接受稳定剂量的羟氯喹至少12周，并预期在研究期间不做调整（除非由于毒性），则允许使用羟氯喹(原发性IgAN受试者)"],["筛选前2年内进行肾活检病理检查并明确诊断为C3肾小球病或IC-MPGN，且伴有肾小球内C3沉积(C3G或IC-MPGN受试者)"],["对于C3G，筛选时血清C3降低(C3G或IC-MPGN受试者)"],["筛选时首次晨尿或24h-UPCR≥0.7g/g，或24h-UPE≥1.0g/24h。基线期两次24h-UPCR检测平均值也符合此标准(C3G或IC-MPGN受试者)"],["接受全身性皮质类固醇或麦考酚酸及其衍生物（MMF/MPA）的受试者必须在筛选前接受稳定剂量治疗至少12周，并预期在研究期间保持稳定。全身性皮质类固醇剂量必须≤20mg/天泼尼松或等效药物(C3G或IC-MPGN受试者)"]]
排除标准	[["对VSA012有过敏史"],["筛选前3个月内使用任何补体抑制剂或处于其5个半衰期内"],["筛选前18个月内使用过任何靶向小干扰RNA（siRNA）分子，或筛选前6个月内使用过反义寡核苷酸分子"],["6个月内接受过生物制剂"],["经研究者评估为快速进展性肾小球肾炎"],["肾组织活检发现间质纤维化/肾小管萎缩（IF/TA）或肾小球硬化超过50%"],["表现为肾病综合征的患者"],["所有接受移植的患者"],["首次给药前存在以下感染情况"],["既往有接受过脾切除术"],["既往有怀疑/确诊为遗传性补体缺乏"],["既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染史"],["合并稳定药物治疗不可控制的疾病"],["白细胞（WBC）计数<2.0×10^3/μL，或中性粒细胞计数< 1.0×10^3/μL；谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP）、γ-谷氨酰转移酶（GGT），任一项超过3×正常值上限（ULN）；总胆红素> 1.5×ULN；乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且乙肝脱氧核糖核酸（DNA）阳性；丙肝病毒抗体（HCV-Ab）阳性；人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）阳性；梅毒螺旋体抗体阳性"],["经研究者评估，受试者合并其他先天性或获得性免疫疾病，其病情或治疗可能影响检查或试验结果"],["既往发生过可能影响试验药物在肝脏代谢的疾病"],["筛选前1个月内接种过任何类型的疫苗，或计划在参与本研究过程中接种任何减毒活疫苗"],["筛选前1年内有药物滥用史、酗酒史"],["筛选前5年内有恶性肿瘤史，以下除外：皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、皮肤鳞状上皮细胞癌经治疗已经得到根治和治愈"],["患有已知的可能影响试验依从性的精神疾病或障碍"],["筛选前3个月内参加过其他临床研究，或仍处于其他临床试验药物的5个消除半衰期内"],["研究者判断不适于参与此研究的其他情况"],["研究者认定既往对MMF/MPS治疗不应答的受试者(活动性LN受试者)"],["筛选前1个月内接受过环磷酰胺诱导治疗；筛选前1个月内接受过钙调神经磷脂酶抑制剂治疗(活动性LN受试者)"],["受试者正在接受全身性皮质激素（> 5mg/天的泼尼松或等效治疗）治疗SLE或LN以外的疾病(活动性LN受试者)"],["受试者正在接受全身性皮质激素治疗SLE或LN，如果在首次给药前4周内平均剂量超过30 mg/天的泼尼松（或等效治疗），则将其排除(活动性LN受试者)"],["首次给药前2周内接受总剂量超过1000 mg等效剂量的静脉甲泼尼龙冲击治疗（累积剂量）(活动性LN受试者)"],["筛选前4周内使用静脉免疫球蛋白治疗(活动性LN受试者)"],["筛选前4周内使用消胆胺或其他可能干扰MMF肝肠循环的药物(活动性LN受试者)"],["具有中枢神经系统（CNS）狼疮的证据(活动性LN受试者)"],["筛选前12周内接受过非生物制剂免疫抑制治疗（原发性IgAN受试者）"],["继发性IgA肾病（原发性IgAN受试者）"],["筛选时肾脏活检报告提示肾小球新月体≥ 50%（原发性IgAN受试者）"],["筛选前24周内进行过扁桃体切除术（原发性IgAN受试者）"],["筛选前12周内接受过除MMF/MPS以外的其他非生物制剂免疫抑制治疗（C3G或IC-MPGN受试者）"],["筛选时肾脏活检报告提示肾小球新月体≥ 50%（C3G或IC-MPGN受试者）"],["继发性C3疾病（C3G或IC-MPGN受试者）"]]

试验药	[["中文通用名:VSA012注射液 英文通用名:VSA012injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:120mg/1ml 用法用量:每3个月一次皮下注射 用药时程:治疗期为1年（12个月），包括5次给药（第1天、第1个月、第3个月、第6个月和第9个月）。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["24h-UPCR相对基线变化","12个月","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["24h-UACR相对基线变化","12个月","有效性指标"],["24h-UPE相对基线变化","12个月","有效性指标"],["随机尿UPCR相对基线变化","12个月","有效性指标"],["随机尿UACR相对基线变化","12个月","有效性指标"],["血清肌酐相对基线变化","12个月","有效性指标"],["eGFR相对基线变化","12个月","有效性指标"],["补体C3和补体C4相对基线的变化","12个月","有效性指标"],["治疗失败的受试者比例","12个月","有效性指标"],["LN受试者评估肾脏缓解率","12个月","有效性指标"],["安全性和耐受性（AE，体格检查、生命体征、实验室检查、12-导联心电图等）","12个月","安全性指标"],["血浆PK：n首次给药和多次给药：Cmax、Tmax、Tlast及Clast、AUC0-last；n尿液PK： nAe0-24、fe0-24和CLr","12个月","有效性指标+安全性指标"],["CFB及CAP活性较基线变化","12个月","有效性指标"],["ADA","12个月","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	赵明辉	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-83572211	Email	mhzhao@bjmu.edu.cn	邮政地址	北京市-北京市-北中国北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

[["北京大学第一医院","赵明辉/张宏/吕继成/谭颖","中国","北京市","北京市"],["广东省人民医院","徐丽霞","中国","广东省","广州市"],["贵州医科大学附属医院","严瑞","中国","贵州省","贵阳市"],["南昌大学第二附属医院","徐承云","中国","江西省","南昌市"],["上海市第一人民医院","范秋灵","中国","上海市","上海市"],["深圳市人民医院","马华林","中国","广东省","深圳市"],["无锡市人民医院","刘晓斌","中国","江苏省","无锡市"],["广西壮族自治区人民医院","熊礼佳","中国","广西壮族自治区","南宁市"],["贵州省人民医院","查艳","中国","贵州省","贵阳市"],["山东省立医院","王荣","中国","山东省","济南市"],["武汉大学人民医院","梁伟","中国","湖北省","武汉市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会","同意","2025-10-23"],["北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会","同意","2025-12-03"],["北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会","同意","2025-12-17"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 45 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；