杭州注射用SLN12140II期临床试验-一项评估SLN12140在补体抑制剂初治成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的II期临床研究

登记号	CTR20255252	试验状态	进行中
申请人联系人	曾蕾	首次公示信息日期	2026-01-04
申请人名称	领诺（上海）医药科技有限公司

登记号	CTR20255252
相关登记号	暂无
药物名称	注射用SLN12140
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	补体参与介导的溶血性疾病
试验专业题目	一项评估SLN12140在补体抑制剂初治成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的II期临床研究
试验通俗题目	一项评估SLN12140在补体抑制剂初治成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的II期临床研究
试验方案编号	LIN2102-CN201	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2025.10.30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["领诺（上海）医药科技有限公司"]]
联系人姓名	曾蕾	联系人座机	021-50339852	联系人手机号
联系人Email	lei.zeng@linnopharma.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-蔡伦路720路2号楼503、504室	联系人邮编	201203

主要目的：评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的初步有效性 次要目的：评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的其他有效性指标、评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的安全性及耐受性、评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的药代动力学（PK）特征、评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的药效动力学（PD）特征、评估PNH受试者接受SLN12140皮下注射后的免疫原性 探索性目的：在数据允许的情况下，初步建立SLN12140的群体药代动力学（Pop-PK）模型，获取群体PK参数，同时初步探索可能影响个体PK参数的协变量和暴露-效应（E-R）关系

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["充分了解本试验的目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并在任何研究程序开始前自愿签署知情同意书。"],["可以和研究者进行良好的沟通，并且理解和遵守本项研究的各项要求。"],["18周岁≤年龄≤80周岁（签署知情同意书时），体重指数（BMI）≥18.0 kg/m2，男女不限。"],["研究者依据阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）中的PNH诊断标准确诊为PNH的受试者，且筛选前6个月内，高灵敏度流式细胞术检测外周血中CD55或CD59阴性中性粒细胞或红细胞>10%。"],["在筛选期开始研究治疗前通过研究中心评估证实平均血红蛋白水平< 10 g/dL：na.t对于筛选期间未接受红细胞输注的受试者，需至少检测两次血红蛋白（平均值< 10 g/dL），间隔2-4周。或nb.t在首次筛选访视时血红蛋白< 10 g/dL，在筛选期间因PNH导致的贫血接受红细胞输注治疗的受试者，可符合资格。"],["筛选期间至少2次（间隔2-4周）研究中心检测显示LDH > 1.5 × ULN。"],["受试者既往未接受过任何补体抑制剂治疗。"],["受试者愿意在试验药物首次给药前至少14天接受4价脑膜炎球菌疫苗、肺炎链球菌疫苗接种。若在试验药物首次给药前3年内接种过4价脑膜炎球菌疫苗可不重复接种，5年内接种过肺炎链球菌疫苗可不重复接种。如受试者处于PNH活动期，经研究者判断安全的前提下可不限制疫苗接种和试验药物首次给药的时间间隔，若在试验药物首次给药前14天内接种者，则需给予抗生素预防脑膜炎球菌、肺炎链球菌感染至疫苗接种后14天。"],["任何有生育能力的男性和女性受试者同意在整个试验期间以及末次研究给药后6个月内使用年失败率< 1%的避孕方法（年失败率< 1%的避孕方法包括双侧输卵管结扎、男性绝育术、正确的使用可抑制排卵的激素避孕药、释放激素的宫内避孕器和含铜的宫内避孕器或避孕套）避孕。必须同意在研究期间和末次研究给药后6个月内避免捐献精子或卵子。"]]
排除标准	[["已知对试验制剂所含任何成分具有超敏反应、过敏或速发过敏反应史，包括对人、人源化或鼠源化单克隆抗体具有超敏反应或已知对产品任何成分具有超敏反应。"],["既往使用过任何补体抑制剂。"],["既往有骨髓或者造血干细胞移植史。"],["PNH合并骨髓衰竭的患者。"],["筛选前6个月内至试验药物首次给药前有脑膜炎奈瑟氏菌感染史。"],["已知或疑似患有免疫缺陷疾病。"],["已知或疑似患有遗传性补体缺陷疾病。"],["试验药物首次给药前14天内发生活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。"],["试验药物首次给药前7天内出现发热（≥38 ℃）。"],["试验药物首次给药前1个月内接种减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。"],["筛选前5年内至试验药物首次给药前有恶性肿瘤史，以下两种情况允许入组：既往接受过出于治愈目的的治疗，在试验药物首次给药前>5年未接受治疗，且疾病处于缓解状态的任何恶性肿瘤患者；在试验药物首次给药前的任何时间，皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或宫颈原位癌已被治愈且无复发证据。"],["筛选前3个月内或在试验用药品的5个半衰期内（以时间较长者为准）参与其他临床试验者。"],["存在可能干扰研究实施、可能对受试者造成额外风险，或者研究者认为阻碍受试者安全参加并完成本研究的并发疾病、手术史、或异常临床实验室检查结果。"],["既往有任何经研究者判断的临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、免疫性、肺部或类风湿疾病的病史，经研究者判断不适合参加本研究。"],["筛选前≤6个月内行脾切除术。"],["既往患有或筛选时持续存在冷球蛋白血症。"],["病毒学检查满足以下任何一条：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性（乙型肝炎病毒HBV-DNA低于检测下限允许入组）；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性（HCV-RNA低于检测下限允许入组）；梅毒抗体（TPAb）阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性。"],["妊娠期或哺乳期妇女。"],["筛选前6个月内有酗酒（平均每周饮用≥14个单位的酒精，1单位≈啤酒360 mL，或白酒45 mL，或葡萄酒150 mL）或滥用药物的证据，研究者认为会干扰受试者对研究的理解或完成研究。"],["研究者认为有不适合参加试验的其他因素者。"]]

试验药	[["中文通用名:注射用SLN12140 英文通用名:SLN12140forInjection 商品名称:NA","剂型:冻干粉 规格:100mg/瓶 用法用量:队列1：100mgQW、300mgQW、200mgQW队列2：200mgQW、600mgQ4W 用药时程:核心治疗期12周及延长给药期52周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["核心治疗期12周期间，乳酸脱氢酶（LDH）较基线减少60%及以上或LDH低于正常上限（ULN）的受试者比例。","12周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["LDH较基线变化的百分比","试验全程","有效性指标"],["达到溶血控制（LDH≤1.5×ULN）的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["血红蛋白（Hb）水平较基线的变化","试验全程","有效性指标"],["Hb较基线升高≥2g/dL且避免输血的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["Hb≥12 g/dL且避免输血的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["避免输血的受试者比例；","试验全程","有效性指标"],["突破性溶血（BTH）发生率；","试验全程","有效性指标"],["不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度；","试验全程","安全性指标"],["实验室检查（包括血常规、血生化、尿常规等）、12导联心电图、生命体征、体格检查等较基线的变化。","试验全程","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	佟红艳	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13958122357	Email	hongyantong@aliyun.com	邮政地址	浙江省-杭州市-浙江省杭州市上城区城站路58号
	邮编	310006	单位名称	浙江大学医学院附属第一医院

[["浙江大学医学院附属第一医院","佟红艳","中国","浙江省","杭州市"],["中国医学科学院血液病医院","张凤奎","中国","天津市","天津市"],["广州市第一人民医院","王顺清","中国","广东省","广州市"],["福建医科大学附属协和医院","林艳娟","中国","福建省","福州市"],["中南大学湘雅医院","徐雅婧、聂玲","中国","湖南省","长沙市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["浙江大学医学院附属第一医院","同意","2025-11-20"],["中国医学科学院血液病医院","同意","2025-12-02"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 10 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；