杭州NAIII期临床试验-一项在患有杂合子型家族性高胆固醇血症的儿童受试者中进行的Enlicitide Decanoate 的II/III期研究

登记号	CTR20254984	试验状态	进行中
申请人联系人	王思敏	首次公示信息日期	2025-12-15
申请人名称	不适用/ 默沙东研发（中国）有限公司

登记号	CTR20254984
相关登记号	暂无
药物名称	NA
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	儿童杂合子型家族性高胆固醇血症
试验专业题目	一项在患有杂合子型家族性高胆固醇血症的儿童受试者中评价Enlicitide Decanoate的安全性、有效性和药代动力学的无缝操作II/III期研究
试验通俗题目	一项在患有杂合子型家族性高胆固醇血症的儿童受试者中进行的Enlicitide Decanoate 的II/III期研究
试验方案编号	029	方案最新版本号	00
版本日期:	2025-02-28	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["不适用"],["默沙东研发（中国）有限公司"]]
联系人姓名	王思敏	联系人座机	021-22112243	联系人手机号	18061651656
联系人Email	simin.wang@msd.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-徐汇区虹桥路183号徐家汇中心三期A座42F	联系人邮编	200233

评价Enlicitide(MK-0616)的药代动力学，安全性和耐受性，以及与安慰剂相比的有效性

试验分类	其他     其他说明:安全性,有效性和药代动力学	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	6岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["根据当地认可的诊断法则或通过基因检测结果，可能或明确诊断为杂合子型高胆固醇血症"],["空腹低密度脂蛋白胆固醇值≥130 mg/dL（3.37 mmol/L）"],["接受优化的他汀±非他汀类药物降脂治疗；或有2种不同他汀类药物不耐受或受试者或其法律上接受的代理人拒绝他汀类药物治，且接受非他汀类药物降脂治疗"],["筛选前以稳定剂量接受所有背景降脂治疗至少30天，且参与A部分或B部分期间未计划改变药物种类或剂量"]]
排除标准	[["有基于基因或临床标准的纯合子型高胆固醇血症病史，或已知有复合或双重杂合子型FH病史"],["有肾病综合征病史"],["有任何具有临床意义的吸收不良类疾病"],["既往或正在接受前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型抑制剂、血管形成素样蛋白抑制剂或微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂治疗未经过充分洗脱，或计划接受此类治疗"]]

试验药	[["中文通用名:NA 英文通用名:MK-0616 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:20mg 用法用量:每日一次，一次一片 用药时程:取决于所在研究部分"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:NA 英文通用名:安慰剂 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:0mg 用法用量:每日一次，一次一片 用药时程:取决于所在研究部分"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["血浆峰浓度","在指定时间点","有效性指标"],["0至24小时浓度-时间曲线下面积","在指定时间点","有效性指标"],["低密度脂蛋白胆固醇较基线的百分比变化","基线至第24周","安全性指标"],["不良事件 ，因不良事件而终止研究干预","至末次给药后56天","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["载脂蛋白B较基线的百分比变化","基线至第24周","有效性指标"],["载脂蛋白B较基线的百分比变化","基线至第24周","有效性指标"],["脂蛋白（a）较基线的百分比变化","基线至第24周","有效性指标"],["低密度脂蛋白胆固醇达到预设目标值的受试者比例","第24周","有效性指标"],["平均颈动脉内膜中层厚度变化","基线至第24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	傅君芬	学位	博士	职称	主任医师
	电话	0571-88873013	Email	fjf68@zju.edu.cn	邮政地址	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号
	邮编	310051	单位名称	浙江大学医学院附属儿童医院

[["浙江大学医学院附属儿童医院","傅君芬","中国","浙江省","杭州市"],["复旦大学附属儿科医院","罗飞宏","中国","上海市","上海市"],["首都儿科研究所附属儿童医院","曹冰燕","中国","北京市","北京市"],["广东省人民医院","黎励文","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学附属北京安贞医院","蔺洁","中国","北京市","北京市"],["上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心","王秀敏","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["浙江大学医学院附属儿童医院","同意","2025-09-03"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 16 ； 国际: 153 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；