苏州SR604注射液II期临床试验-评价SR604注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的Ⅱ期临床试验

登记号	CTR20254811	试验状态	进行中
申请人联系人	李雯俊	首次公示信息日期	2025-12-04
申请人名称	上海莱士血液制品股份有限公司

登记号	CTR20254811
相关登记号	暂无
药物名称	SR604注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	本品拟用于血管性血友病患者出血发作的预防治疗
试验专业题目	评价SR604注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的多剂量、随机、多中心Ⅱ期临床试验
试验通俗题目	评价SR604注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的Ⅱ期临床试验
试验方案编号	LS-SR604-VWD-Ⅱ01	方案最新版本号	Ver1.0
版本日期:	2025-11-05	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["上海莱士血液制品股份有限公司"]]
联系人姓名	李雯俊	联系人座机	021-22130888-563	联系人手机号	15921816267
联系人Email	liwj@raas-corp.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-奉贤区望园路2009号	联系人邮编	201401

评价SR604注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征

试验分类	其他     其他说明:有效性、安全性、药代动力学	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时，18周岁≤年龄≤65周岁，性别不限；"],["筛选时，可以提供诊断证据明确诊断为血管性血友病（VWD）且VWD分型明确的患者；"],["筛选前6个月内新发出血事件次数≥4次；"],["首次用药前无活动性出血症状；"],["受试者或公正见证人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人签署知情同意书。"]]
排除标准	[["已知对试验药物制剂及其任何成分有超敏反应史的患者；"],["皮下注射不耐受或存在其它影响给药和安全性评估的局部皮肤异常或皮肤病；"],["筛选期达到以下指标之一者：n①t血红蛋白<60g/L；n②t血小板计数<80×109/L；n③t肝肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2.5倍正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5倍ULN；或血肌酐（Cr）≥1.5倍ULN者；n④t抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；"],["患有除血管性血友病以外的其他任何出血性疾病[血友病A或B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、获得性von Willebrand 综合征（acquired von Willebrand disease，AVWS）、血小板型VWD、遗传性血小板病等]；或除血管性血友病以外其他疾病导致的凝血指标明显异常者（如血小板疾病、维生素K缺乏症等）；"],["患有蛋白C缺乏症、蛋白S缺乏症；"],["签署知情同意书前或目前有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；"],["筛选前2年内因VWD导致严重出血如颅内出血、食管静脉曲张出血等；"],["患有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（QTc间期>500 ms，通过Fridericia公式校正），无法控制的高血压（收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg）等；"],["因妇科器质性病变的疾病（如子宫肌瘤、子宫内膜异位症和子宫腺肌症等）导致月经异常的女性患者；"],["既往或目前患有严重威胁生命的恶性肿瘤疾病，终末期肝脏疾病的患者；"],["首次用药前1周内使用过DDAVP或血源性含VWF的FⅧ浓缩制剂、血源性/重组VWF制剂、抗纤溶药物治疗；"],["首次给药前1周内使用过抗血栓形成药；"],["首次用药前2周内接受新鲜血液/血浆或冷沉淀治疗者；"],["首次用药前1个月内接受过或计划在试验期间疫苗接种；"],["首次用药前1个月内进行了外科大手术（大手术定义为三级和四级手术），或计划在研究期间接受手术者；"],["首次用药前1个月内入组过其他临床试验的患者；"],["有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过5年，折合乙醇量≥40g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；"],["患有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；"],["在整个试验期至用药后3个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套等）者；"],["存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者认为不适合参与临床试验的患者（如患者无法从临床试验中获益）；"],["研究者认为患者依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者。"]]

试验药	[["中文通用名:SR604注射液 英文通用名:SR604Injection 商品名称:NA","剂型:注射液 规格:30mg/瓶(1mL) 用法用量:用法：缓慢皮下注射给药，以受试者舒适为宜。用量：0.2mg/kg或0.4mg/kg，根据患者的体重和入选的剂量组别计算给药量，给药量（mg）=剂量（mg/kg）×体重（kg）； 用药时程:每4周、6周或8周给药1次，连续给药不超过48周。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["治疗24周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的总年化出血率","首次用药至出组访视","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["治疗24周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的自发性年化出血率","首次用药至出组访视","有效性指标"],["治疗24周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的创伤性年化出血率","首次用药至出组访视","有效性指标"],["治疗24周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），各出血部位的经治疗的总年化出血率、自发性年化出血率和创伤性年化出血率","首次用药至出组访视","有效性指标"],["治疗24周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），总年化出血率","首次用药至出组访视","有效性指标"],["AE/SAE/AESI的发生率；与药物相关的AE/SAE/AESI的发生率；抗药抗体（ADA）、中和抗体患者数和发生率","首次用药至出组访视","安全性指标"],["首次给药PK参数：nTmax、Cmax、AUC0-t等。","首次用药至出组访视","有效性指标+安全性指标"],["多次给药PK参数：nTmax,ss、Cmax,ss、AUC0-t、CLss/F、Cmin,ss、Cav,ss、AUC0-τ,ss及稳态波动系数（DF）等。","首次用药至出组访视","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	韩悦	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13901551669	Email	hanyuesz@163.com	邮政地址	江苏省-苏州市-姑苏区十梓街188号
	邮编	215000	单位名称	苏州大学附属第一医院

[["苏州大学附属第一医院","韩悦","中国","江苏省","苏州市"],["广西医科大学第一附属医院","程鹏","中国","广西壮族自治区","南宁市"],["河南省肿瘤医院","周虎","中国","河南省","郑州市"],["华北理工大学附属医院","闫振宇","中国","河北省","唐山市"],["济南市中心医院","陈昀","中国","山东省","济南市"],["山西医科大学第二医院","郑转珍","中国","山西省","太原市"],["中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）","童娟","中国","安徽省","合肥市"],["中国医学科学院血液病医院","薛峰","中国","天津市","天津市"],["中南大学湘雅医院","彭捷","中国","湖南省","长沙市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["苏州大学附属第一医院医学伦理委员会","同意","2025-11-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；