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更新时间：   2025-03-27

武汉口服用苯丁酸甘油酯IV期临床试验-GPB治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究

武汉华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系开展的口服用苯丁酸甘油酯IV期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。 服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。
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登记号 CTR20251147 试验状态 进行中
申请人联系人 高晓辉 首次公示信息日期 2025-03-27
申请人名称 Immedica Pharma AB/ 浙江医学科技开发有限公司/ Unimedic AB
一、题目和背景信息
登记号 CTR20251147
相关登记号 暂无
药物名称 口服用苯丁酸甘油酯  
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。 服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。
试验专业题目 一项苯丁酸甘油酯治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
试验通俗题目 GPB治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
试验方案编号 WH002A401 方案最新版本号 1.1
版本日期: 2024-11-11 方案是否为联合用药 否
二、申请人信息
申请人名称 [["Immedica Pharma AB"],["浙江医学科技开发有限公司"],["Unimedic AB"]]
联系人姓名 高晓辉 联系人座机 010-59670968 联系人手机号 18612323607
联系人Email gxh3581@winhealth.hk 联系人邮政地址 北京市-北京市-朝阳区东三环路嘉盛中心2007 联系人邮编 100027
三、临床试验信息
1、试验目的
评估苯丁酸甘油酯（GPB）口服液对于中国尿素循环障碍（UCD）儿童患者的有效性和安全性。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 IV期 设计类型 单臂试验
随机化 随机化 盲法 开放 试验范围 国内试验
3、受试者信息
年龄 0岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者 无
入选标准 [["年龄0-18岁，男性或女性；"],["法定代理人和/或受试者同意遵循试验治疗方案、饮食管理和访视计划，自愿签署知情同意书；"],["以下亚型UCD患者：氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征；"],["计划使用且既往3个月（含3个月）未使用过苯丁酸甘油酯患者；"],["具有生育能力的男性和育龄期女性（有月经）同意从签署知情同意书开始至研究药物末次给药后1个月内采取有效避孕措施；如禁欲、避孕套、宫内节育器、双重屏障法（例如避孕套加避孕隔膜）等。育龄期女性在首次研究药物给药前≤7天内的妊娠检测结果必须为阴性。"]]
排除标准 [["对研究药物的任一活性成分（包括苯丁酸（PBA）、苯乙酸（PAA）和苯乙酰谷氨酰胺（PAGN））过敏；"],["首次给药前24小时内使用任何已知显著影响肾脏清除率（如丙磺舒）或增加蛋白质分解代谢（如皮质类固醇）的药物或已知增加血氨水平的其他药物（如丙戊酸盐）；"],["入组后同时需要使用其他氮清除剂，如：苯丁酸钠、苯甲酸钠；"],["妊娠期或哺乳期女性；"],["研究者认为会影响患者参加研究依从性和安全性的其他原因。"]]
4、试验分组
试验药 [["中文通用名:口服用苯丁酸甘油酯
英文通用名:GlycerolPhenylbutyrateOralLiquid
商品名称:NA","剂型:口服溶液剂
规格:25ml
用法用量:推荐每日总剂量需根据体表面积计算，范围为4.5ml/m2/d至11.2ml/m2/d，随餐服用。对于2岁以下的患者，每次剂量向上保留至最近的0.1ml，对于2岁及以上的患者，每次剂量应向上保留至最近的0.5ml。
用药时程:5年"]]
序号 名称 用法
对照药 暂未填写此信息
序号 名称 用法
5、终点指标
主要终点指标及评价时间 [["平均血氨浓度","入组后第3个月","有效性指标"]]
序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间 [["平均血氨浓度","基线、第1个月、第6个月、后每6个月（1-5年）","有效性指标"]]
序号 指标 评价时间 终点指标选择
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 罗小平 学位 医学博士 职称 主任医师
电话 13387522645 Email xpluo@tjh.tjmu.edu.cn 邮政地址 湖北省-武汉市-解放大道1095号
邮编 430030 单位名称 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系
2、各参加机构信息
[["华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["上海交通大学医学院附属新华医院","邱文娟","中国","上海市","上海市"],["广州市妇女儿童医疗中心","刘丽","中国","广东省","广州市"],["北京大学第一医院","杨艳玲","中国","北京市","北京市"]]
序号 机构名称 主要研究者 国家 省（州） 城市
五、伦理委员会信息
[["华中科技大学药物临床试验伦理委员会","同意","2025-01-22"]]
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中（尚未招募）
2、试验人数
目标入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数 国内: 登记人暂未填写该信息；
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
第一例受试者入组日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
试验完成日期 国内：登记人暂未填写该信息；    
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