天津注射用STSP-0601II期临床试验-注射用STSP-0601在血友病患者中的I/II期临床试验

登记号	CTR20211762	试验状态	进行中
申请人联系人	王艳丽	首次公示信息日期	2021-07-30
申请人名称	舒泰神（北京）生物制药股份有限公司

登记号	CTR20211762
相关登记号	CTR20191930
药物名称	注射用STSP-0601
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗
试验专业题目	多中心、开放、多次给药评价注射用STSP-0601在伴抑制物血友病患者中的安全性、耐受性及有效性的Ib/II期临床研究
试验通俗题目	注射用STSP-0601在血友病患者中的I/II期临床试验
试验方案编号	STSP-0601-02	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2021-11-02	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	王艳丽	联系人座机	010-67519614	联系人手机号
联系人Email	wangyanli@staidson.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京经济技术开发区经海二路36号	联系人邮编	100026

主要目的：探索和评价注射用STSP-0601多次给药用于伴抑制物血友病患者的安全性、耐受性及出血患者按需治疗的有效性。 次要目的：探索和评价注射用STSP-0601多次给药在伴抑制物血友病患者中的药效动力学和药代动力学特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 年龄18-65周岁，男性； 2 血友病A或B患者； 3 抑制物高滴度或具有高记忆反应的血友病患者：既往至少一次检测抑制物滴度> 5 BU/ml且入组时抑制物检测阳性； 4 能够建立适当的静脉通路； 5 受试者在试验期间和随访结束后3月内无生育计划，并同意采取适当的避孕措施，避免伴侣怀孕； 6 自愿参加并签署知情同意书。
排除标准	1 除血友病A和B以外的其他凝血障碍； 2 试验期间计划接受免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗，或停止免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗不足4周的血友病患者； 3 给药前7天内，接受抗凝或抗纤溶治疗，或在试验期间计划使用这些药物； 4 动静脉血栓、弥漫性血管内凝血、心肌梗塞、脑梗阻、血栓性微血管病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、肝硬化等疾病病史，研究者判断不宜入组者； 5 血小板减少症（PLT 6 肝脏疾病患者达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）≥正常值上限2倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限1.5倍）； 7 筛选前发生重度出血（致命或致残的出血发作，或中枢神经系统出血及消化道出血）； 8 筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注； 9 抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或已知HIV感染，且伴CD4计数 10 对制剂任何成分或其他蛋白类血液制品严重过敏者； 11 一个月内参加过其它新药临床试验者； 12 给药前7天内，使用促凝药物（如凝血酶原复合物、重组人凝血因子VIIa）； 13 研究者认为不适合参加本试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用STSP-0601 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射用无菌冻干粉末 规格:5U/瓶 用法用量:每支药物用2ml0.9%氯化钠注射液进行复溶，缓慢注射;低剂量组 用药时程:预防/按需给药 2 中文通用名:注射用STSP-0601 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射用无菌冻干粉末 规格:5U/瓶 用法用量:每支药物用2ml0.9%氯化钠注射液进行复溶，缓慢注射;高剂量组 用药时程:预防/按需给药
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 安全性指标：不良事件的发生率、种类、严重程度及转归等，体格检查、生命体征、实验室检查、ECG等异常且有临床意义的变化。 至首次给药后168h内。 安全性指标 2 有效止血率（所有出血事件）：根据疗效评估表进行判断，分级为良好或以上的评为有效。 每次出血发作后首次给药至给药结束后的24h内 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次给药后第4h/8h/24h临床缓解率（所有出血事件）：临床缓解定义：每次出血发作首次给药治疗后，患者有明显的疼痛缓解和/或出血体征改善。 首次给药的4h/8h/24h内 有效性指标

1	姓名	张磊	学位	博士	职称	副所院长
	电话	022-23909122	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
2	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
3	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
4	安徽省立医院	郑昌成	中国	安徽省	合肥市
5	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西省	南昌市
6	深圳市第二人民医院	杜新	中国	广东省	深圳市
7	石家庄市人民医院	潘志兰	中国	河北省	石家庄市
8	重庆医科大学附属第二医院	娄世锋	中国	重庆市	重庆市
9	南京大学医学院附属鼓楼医院	周荣富	中国	江苏省	南京市
10	苏北人民医院	孙梅	中国	江苏省	扬州市
11	海南省人民医院	林丽娥	中国	海南省	海口市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-07-07
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-12-01

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 42 ；
已入组人数	国内: 13 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-10-12；
第一例受试者入组日期	国内：2021-10-18；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；