最近，施维雅（Servier）公司宣布口服1型异柠檬酸脱氢酶（IDH1）抑制剂艾伏尼布与化疗联用，一线治疗携带IDH1急性髓系白血病突变（AML）《新英格兰医学杂志》患者三期临床试验结果（NEJM）上面的发布。试验已达到主要终点，包括总生存期（OS）所有关键的次要终点。新闻稿指出，这些结果是为了携带。IDH1突变的初治AML病人是一个重大进展。

AML它是一种进展迅速的血液和骨髓癌，是影响成人最常见的急性白血病。大多数人都患有急性白血病。AML患者最终会复发、复发或难治性AML预后不良。患者五年生存率约为5年。29.5%。此外，约6%~10%AML病例中存在IDH1突变。

艾伏尼布起源Agios公司开发，目前已被美国批准作为单药疗法携带IDH1突变的复发或难治性AML成人病人，以及年龄≥75强化诱导化疗不能用于年龄或并发症，携带强化诱导化疗IDH1突变的初治AML成人病人。最近，它也被批准用于治疗携带携带IDH1胆管癌患者的突变治疗。中国基石药业有权在大中华区开发这种靶向治疗。今年2月在中国获批治疗复发性或难治性急性髓系白血病。

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AGILE本研究是一项全球、多中心、随机双盲、安慰剂对照三期临床试验，旨在评估艾伏尼布和阿扎胞苷（azacitidine )IDH1突变的初治AML成人病人的疗效和安全性。

研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂治疗相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗可以改善无事件生存期（EFS）和OS。

艾伏尼布联合阿扎胞苷组患者EFS具有显著统计意义的改进[HR=0.33，95% CI 0.16，0.69；单侧P=0.0011]。

艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗也显著改善了患者OS（HR=0.44，95% CI 0.27，0.73；单侧P=0.0005），艾伏尼布组合疗法组OS为24.0几个月后，安慰剂与阿扎胞苷组合作为7.9个月。

艾伏尼布和阿扎胞苷的完全缓解（CR）率为47.2%（n=34/72CR率为14.9%（n=11/74）（P