Allogene Therapeutics日前宣布用于治疗复发性/难治性B细胞淋巴瘤（LBCL）同种异体AlloCAR-T疗法——ALL-501A获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）识别。再生医学先进疗法的识别将加速包括细胞疗法在内的有前途产品的开发和批准过程。

大B细胞淋巴瘤包括复发性/难治性弥漫性B细胞淋巴瘤（DLBCL）、变异滤泡淋巴瘤（tRL）、边缘区淋巴瘤（tMZL）、原发纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、第3B级滤泡性淋巴瘤（FL3B）。其中弥漫性较大B细胞淋巴瘤是最常见的，每年平均每10万人中有50人.6人被诊断为弥漫性B平均每10万人中有10个细胞淋巴瘤.这种癌症会导致人死亡。

ALL-501A它是一种基因工程改造和靶向工程改造CD19的AlloCAR-T产品。ALLO-501A通过TALEN破坏基因编辑技术TRAC与CD52减少移植物抗宿主疾病的基因（GvHD）风险。ALL-501A基因工程改造也允许患者使用ALLO-辅助治疗647。ALLO-647是一种抗CD52单克隆抗体可以帮助患者清除选择性和暂时性的宿主淋巴细胞，从而在患者体内建立更有利的淋巴细胞ALL-501A免疫环境的细胞生长。

2021年12月，美国血液学会（ASH）年会发表的研究结果表明，在ALPHA在试验中发现，ALLO-501A治疗可以针对那些从未接受过的人CAR-T对于接受治疗的患者，除了批准的自体外，还提供一个CAR-T另一种安全、疗效持久的治疗方法。

研究数据显示ALLO-501A与一致和可控的安全性有关。在测试中没有发现限制毒性的剂量（DLT）、移植物抗宿主疾病和神经毒性综合征与3级免疫效应细胞相关（ICANS）或3级以上细胞因子释放综合征（CRS）相关的安全问题。此外，他们以前从未接受过CAR-T疗法的大B在细胞淋巴瘤患者中，胞淋巴瘤患者中，完全缓解（CR）患者后来没有观察到复发，其中最长的完全缓解持续了15个月以上。所有参赛者都接受这种现货类型ALLO-501A从入组到开始治疗的中位数时间仅为2天，反映了患者快速治疗的潜力。

“对ALLO-501A识别强调患者接受更快、可靠和大量的现货CAR-T需要治疗产品Allogene研发执行副总裁兼首席医学官Rafael Amado医生说:那些有资格接受自我接受的人CAR-T治疗患者通常面临治疗开始的延迟和制造失败，这增加了他们的疾病恶化和疾病并发症的风险。我们期待着开始ALLO-501A治疗的关键实验，将这一潜在的创新产品更快地提供给患者。

参考资料：

[1] Allogene Therapeutics Announces the FDA Granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation to ALLO-501A for Large B Cell Lymphoma. Retrieved June 8,2022,from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-fda-granted-regenerative

[2] ALPHA2 Study: ALLO-501A Allogeneic CAR T in LBCL,Updated Results Continue to Show Encouraging Safety and Efficacy with Consolidation Dosing. Retrieved June 8,2022,from https://ashpublications.org/blood/article/138/Supplement 1/649/479927/ALPHA2-Study-ALLO-501A-Allogeneic-CAR-T-in-LBCL

[3] Cancer Stat Facts: NHL- Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL). Retrieved June 8,2022,from https://seer.cancer.gov/statfacts/html/dlbcl.html

原标题：获FDA再生医学先进疗法的认定，现货型CAR-T治疗将启动关键临床试验