中老年人的白色噩梦！AML有望迎来新的利器
发布时间： 2022-05-13 10:37:11
急性髓系白血病（AML）成人血液系统是一种常见的恶性肿瘤，发病率随年龄增长而增加，整体预后较差。
随着人口老龄化，中国AML发病率也逐年上升。AML它主要发生在65岁以上的中老年人身上。这种疾病进展迅速。它是最具侵袭性和最难治疗的血癌之一。它被称为中老年人的噩梦。如果不及时治疗，通常会在几周或几个月内死亡，生存率很低。
特别是复发或难治性AML病人一直缺乏有效的治疗方案。
近日，FDA口服髓激酶组抑制剂HM43239用于治疗和携带的快速通道识别FLT3复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。
HM43239它是一种高效的基因型小分子抑制剂，由多种激酶组成，激酶作用于髓系恶性肿瘤。
此前于2018年被FDA授予孤儿药治疗资格AML患者。
众所周知，它在肿瘤增殖、治疗耐药性和分化方面发挥了作用，该制剂对肿瘤增殖、治疗耐药性和分化有关FLT3、耐受D835和酪氨酸激酶(F691)结构域突变具有高度的活性。
体内小鼠异种移植模型表明，HM43239可能比目前使用的要好AML其他激酶抑制剂具有更强的抗肿瘤活性和更好的耐受性，并与其他激酶抑制剂相比DNMT、BCL-2抑制剂协同作用。
目前正在进行的人体1/2期开放标签、多中心和第一次临床试验旨在测试HM43239复发或难治性AML患者的安全性、耐受性和功效。
临床试验由剂量增加和剂量扩大两部分组成。
研究的主要目的是评估安全性和耐受性，并确定第二阶段的推荐剂量。第二个终点包括最佳缓解率、缓解持续时间、无事件生存期、总生存期和累积复发率。
34名称复发或难治性AML试验中包括病人。这些病人接受的HM43239剂量从20mg到160mg不等。
数据显示：在一组中携带FLT3在突变患者中，给药剂量为80mg时,37.5%的病人产生持续复合完全缓解。
在80mg剂量下，FLT3突变和FLT3复合野生病患者CR率为25%。
在120mg在剂量下，一名在一个周期内未能治疗的患者HM43239部分反应在治疗后成功实现。
这种药物在安全性方面也有很好的表现。
临床试验表明：HM43239不同类型的复发或难治性AML患者具有完全缓解作用，且口服药物耐受性好。
介绍了好医友，快速通道识别展示HM43239在填补AML患者未满足需求的潜力。预计这种新药将尽快获得批准，以便复发和难治AML患者提供新的治疗选择。
参考资料：
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-hm43239-for-r-r-flt3-aml
haoeyou.com/zhongliu_aizheng/baixuebing/20220512/7126.html