北京Fitusiran注射液III期临床试验-一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究

登记号	CTR20261519	试验状态	进行中
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2026-04-20
申请人名称	Sanofi-Aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG

登记号	CTR20261519
相关登记号	暂无
药物名称	Fitusiran注射液
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病
试验专业题目	一项在有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的开放标签、平行组、III 期、双臂研究
试验通俗题目	一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究
试验方案编号	EFC17905	方案最新版本号	临床试验方案
版本日期:	2025-05-22	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["Sanofi-Aventis Recherche & Développement"],["赛诺菲（中国）投资有限公司"],["Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG"]]
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	010-65634716	联系人手机号
联系人Email	contact-us.cn@sanofi.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国路112号	联系人邮编	100022

主要目的：评价 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和标准治疗（SOC）期间的治疗效果。 次要目的：表征 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和 SOC 期的以下特征：治疗自发性出血事件的频率；治疗关节出血事件的频率。表征两组在 fitusiran 治疗期间治疗出血事件的频率。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对健康相关生活质量（HRQoL）结局的影响。表征两组中 fitusiran 的安全性。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对关节健康结局的影响。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	1岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	[["入组时，参与者必须年满 1 岁至未满 12 岁。"],["经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据证实患有重度 A 型或 B 型血友病（FVIII＜1% 或 FIX≤2%）的参与者。"],["参与者必须满足以下定义的有抑制物或无抑制物状态：n有抑制物：n要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 BPA 进行预防或按需使用 BPA 治疗任何出血事件，并满足以下改良的Nijmegen Bethesda分析法检测结果标准之一：n-筛选时抑制物滴度≥0.6 BU/mL，或n-筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且病历证据表明连续两次滴度≥0.6 BU/mL，或n-筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，有 1 个抑制物滴度≥0.6 BU/mL 的病历证据，以及记忆性应答、重度变态反应（例如速发过敏反应）或肾病综合征病史n无抑制物：n要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 CFC 进行预防或按需使用 CFC 治疗任何出血事件，并满足以下各项标准：n-筛选时改良的Nijmegen Bethesda分析法抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且n-筛选前至少 3 个月内未使用 BPA 治疗出血事件"],["参与者必须具备研究者确定的充足外周静脉通路，以进行方案要求的抽血。"],["男性：除当地法规要求外，本研究无避孕要求。"],["能够按照方案所述提供已签署的知情同意书，包括遵循 ICF 和本方案中列出的要求和限制。必须获得父母／法定监护人（以下简称“看护者”）签署的书面知情同意书，以及参与者签署的书面或口头同意（根据当地和国家要求）。"]]
排除标准	[["除 A 型血友病或 B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，如血管性血友病、其他凝血因子缺乏症或血小板疾病。"],["存在具有临床意义的肝脏疾病。"],["抗磷脂抗体综合征史。"],["动脉或静脉血栓栓塞史，与静脉留置通路不相关。"],["研究者认为将会导致参与者在第 1 天不适宜用药或可能干扰参与者的研究依从性、参与者的安全性和／或参与者参与完成研究治疗期的任何情形。"],["有多种药物过敏史或寡核苷酸或 GalNAc 过敏反应史。"],["过去 12 个月内有导致住院和／或全身性抗凝治疗的静脉通路并发症（如感染、血栓形成）病史的中央或外周留置导管的参与者。"],["在筛选时，预计需要在研究期间进行手术或计划在研究期间进行手术。"],["筛选前 14 天内完成外科手术，或目前正在接受额外的 CFC 或 BPA 输注，用于术后止血。"],["对 SC 注射不耐受的病史。"],["目前正在参加 ITI 治疗。"],["筛选前 6 个月内使用艾美赛珠单抗（舒友立乐®）或任何非凝血因子出血管理治疗。"],["既往基因治疗。"],["当前或未来参加另一项计划在本研究期间进行涉及非 fitusiran 研究产品或研究性器械的临床研究。"],["筛选时中心实验室测定的 AT 活性＜60%。"],["由中心实验室确定的存在任何一种共存的血栓性疾病。"],["丙型肝炎病毒抗体阳性。"],["存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。"],["存在急性或慢性乙型肝炎感染。"],["血小板计数≤100,000/μL。"],["筛选时存在急性感染。"],["已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，分化簇（CD）4 计数＜400 个细胞/μL。"],["肾小球滤过率估计值≤45 mL/min/1.73 m2（使用 Schwartz 公式）。"]]

试验药	[["中文通用名:NA 英文通用名:Fitusiran 商品名称:Qfitlia","剂型:PBS注射液 规格:参考试验方案中所注明的规格 用法用量:按试验方案中的剂量方案，皮下注射。 用药时程:fitusiran初治组（未接受过fitusiran治疗的患者）最长为160周，对于转入组（从其他试验转入的患者）最长为60周。"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["Fitusiran 主要疗效期和 SOC 期的年化治疗出血率（ABR）","第 85 天至第 421 天, 第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["Fitusiran 主要疗效期和 SOC 期的年化自发性出血率（AsBR）","第 85 天至第 421 天, 第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["Fitusiran 主要疗效期和 SOC 期的年化关节出血率（AjBR）","第 85 天至第 421 天, 第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["Fitusiran 初治参与者在 fitusiran 治疗期的 ABR","第1天至第1121天","有效性指标"],["转入参与者在 fitusiran 治疗期的 ABR","第1天至第421天","有效性指标"],["通过 PROMIS 父母代理人简表 v1.0 - 身体活动 4a（≥5 岁）测量的身体活动变化","第 1 天至第 421 天，第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["通过 PROMIS 数字评估量表 v1.0 - 父母代理人疼痛严重程度 1a（≥5 岁）测量的疼痛严重程度变化","第 1 天至第 421 天，第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["通过 EQ-5D-Y-3L 代理人版本 1（≥4岁）测量的 HRQoL 变化","第 1 天至第 421 天，第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["不良事件（AE）的发生率、严重程度、严重性和相关性","签署知情同意书日期(第-228天至第-169天)至最后一次AT随访(第1121天+约24周)","安全性指标"],["通过血友病关节健康评分评估的总评分和领域评分的变化","第 1 天至第 421 天，第 -24 周至第 -1 天","有效性指标"],["根据 ISTH 标准，第 421 天靶关节消退","第421天","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	吴润晖	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13370115037	Email	wurunhuigcp@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

[["首都医科大学附属北京儿童医院","吴润晖","中国","北京市","北京市"],["华中科技大学同济医学院附属同济医院","胡群","中国","湖北省","武汉市"],["Queen Fabiola Children's University Hospital (Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola)","Phu Quoc Le","BELGIUM","Brussels","Brussels"],["Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo","Paula VILLACA","BRAZIL","Sao Paulo","Sao Paulo"],["Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine","Natalie Mathews","CANADA","Montreal","Montreal"],["Sahyadri Hospital","Shashikant Apte","INDIA","Pune","Pune"],["K.J. Somaiya Hospital","Priyashree MUKHERJEE","INDIA","Mumbai","Mumbai"],["Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico","Flora Peyvandi","ITALY","Milano","Milano"],["Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi","Giancarlo Castaman","ITALY","Firenze","Firenze"],["Istituto Clinico Humanitas","Maria Elisa Mancuso","ITALY","Rozzano","Rozzano"],["Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wroclawiu","Elzbieta LATOS-GRAZYNSKA","POLAND","Wroclaw","Wroclaw"],["Spitalul clinic de urgenta pentru copii Sf. Maria","Ingrith MIRON","ROMANIA","Iasi","Iasi"],["Spitalul Clinic de Urgena pentru Copii Louis Turcanu","Christina Emilia URSU","ROMANIA","Timisoara","Timisoara"],["Hospital Sant Joan de Deu","Ruben BERRUECO","SPAIN","Esplugues de Llobregat","Esplugues de Llobregat"],["Hospital Universitario La Paz","María Teresa álvarez-Román","SPAIN","Madrid","Madrid"],["Hospital Universitario Miguel Servet","Nuria Fernandez Mosteirin","SPAIN","Zaragoza","Zaragoza"],["Istanbul University Capa Campus","Sayime Koc Senol","TURKIYE","Istanbul","Istanbul"],["Ege Universitesi Tip Fakultesi","Ramazan Kavakli","TURKIYE","Izmir","Izmir"],["Cure 4 The Kids Foundation","Aimee FOORD","UNITED STATES","Las Vegas","Las Vegas"],["Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center","Aimee FOORD","UNITED STATES","HACKENSACK","HACKENSACK"],["The Center for Inherited Blood Disorders","Vanessa Salinas","UNITED STATES","Orange","Orange"],["The Luskin Orthopaedic Institute for Children","Doris QUON","UNITED STATES","Los Angeles","Los Angeles"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会","同意","2025-11-11"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 4 ； 国际: 85 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 11 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-12-18；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2026-02-17；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；