上海TQ-B3234胶囊III期临床试验-评估TQ-B3234胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不能手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者有效性与安全性的随机、双盲、平行对照、多中心III期临床试验

登记号	CTR20260433	试验状态	进行中
申请人联系人	戴峻	首次公示信息日期	2026-02-05
申请人名称	正大天晴药业集团股份有限公司/ 首药控股(北京)股份有限公司

登记号	CTR20260433
相关登记号	暂无
药物名称	TQ-B3234胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	伴有症状、不可手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤
试验专业题目	评估TQ-B3234胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不能手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者有效性与安全性的随机、双盲、平行对照、多中心III期临床试验
试验通俗题目	评估TQ-B3234胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不能手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者有效性与安全性的随机、双盲、平行对照、多中心III期临床试验
试验方案编号	TQ-B3234-III-01	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2025-12-03	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["正大天晴药业集团股份有限公司"],["首药控股(北京)股份有限公司"]]
联系人姓名	戴峻	联系人座机	025-69927807	联系人手机号
联系人Email	daijun@cttq.com	联系人邮政地址	江苏省-南京市-江宁区福英路1099号	联系人邮编	211000

主要目的：第24周期结束时，通过独立影像审评委员会（IRC）评估的 ORR 证明 TQ-B3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤受试者的有效性； 次要目的：通过第 24 周期结束时ORR、DOR、DCR、PFS、TTP、TTR 等评估 TQB3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤受试者的有效性 ；评价 TQ-B3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的肿瘤变化情况；评价 TQ-B3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤受试者的症状改善 ；评价 TQ-B3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤受试者的安全性； 评价 TQ-B3234 胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不可手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤受试者的药代动力学（PK）特征 。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	交叉设计
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；"],["年龄≥18岁（以签署知情同意书日期计算）；"],["诊断为伴有症状、不可手术的NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）并且依据研究者判断需要全身治疗的有症状的患者；"],["至少在一个维度上长度≥3厘米的可测量病灶；"],["参与者必须填写疼痛日记（PAINS-pNF）， 在筛选期间 7 天中有至少 4 天填写了疼痛日记（PAINS-pNF）记录慢性靶向神经性疼痛的评分；存在疼痛症状者，疼痛症状需在至少 2 周内保持稳定。此外，在研究入组前 28 天内，针对慢性神经性疼痛药物使用情况没有出现显著变化；"],["ECOG评分0~1分；"],["试验室检查符合方案标准；"],["育龄期女性应同意在研究期间和研究结束后6个月内必须采用有效的避孕措施，在研究入组前的7天内血清或尿妊娠试验阴性；男性应同意在研究期间和研究期结束后6个月内必须采用有效的避孕措施。"]]
排除标准	[["已确诊或怀疑为恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤（MPNST）（低级别胶质瘤，不需要全身治疗或放射治疗的视神经胶质瘤除外），必要时需经组织学确认；"],["首次用药前5年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤；"],["具有影响口服药物的多种因素（比如无法吞咽、慢性腹泻、肠梗阻和重大肠切除术等）；"],["既往抗肿瘤治疗的不良反应未能恢复至 NCI CTCAE v6.0 级评分≤1 级，除外2级脱发、2级外周神经毒性、2级贫血、非临床显著性和无症状性实验室异常、经激素替代治疗稳定的甲状腺功能减退等经研究者判断无安全风险的毒性；"],["首次用药前4周内接受过重大外科治疗、明显创伤性损伤或预期研究治疗期间拟接受重大手术者，或存在长期未治愈的伤口或骨折；"],["首次给药前6个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外（包括短暂性脑缺血发作）、深静脉血栓及肺栓塞者或其它任何严重血栓栓塞的病史（植入式静脉输液港或导管源性血栓形成，或浅表静脉血栓形成不被视为“严重” 血栓栓塞）；"],["活动性病毒型肝炎且控制不佳者；"],["需要治疗的活动性梅毒感染者；"],["存在活动性肺结核、特发性肺纤维化病史、机化性肺炎、药物诱导的肺炎、需要治疗的放射性肺炎或有临床症状的活动性肺炎；"],["具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者；"],["准备进行或既往接受过异体骨髓移植或实体器官移植者；"],["有肝性脑病史；"],["既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查，如眼压＞21mmHg等；"],["不能接受MRI检查和/或存在MRI检查的禁忌症；"],["患有重大心血管疾病；"],["活动性或未能控制的严重感染；"],["肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者；"],["有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病；"],["既往存在癫痫病史者；"],["肿瘤相关症状与治疗；"],["已知对研究药物辅料成分过敏；"],["首次用药前4周内参加且使用过其他治疗PN的临床试验药物者；"],["怀孕或哺乳的受试者；"],["经研究者的判断，存在严重危害受试者安全或影响受试者完成研究的情况。"]]

试验药	[["中文通用名:TQ-B3234胶囊 英文通用名:TQ-B3234Capsule 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:10mg 用法用量:口服 用药时程:10mgQD，28天为一个治疗周期，共36周期"],["中文通用名:TQ-B3234胶囊 英文通用名:TQ-B3234Capsule 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:50mg 用法用量:口服 用药时程:50mgQD，28天为一个治疗周期，共36周期"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:TQ-B3234安慰剂 英文通用名:TQ-B3234placebo 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:0mg(10mg用) 用法用量:口服 用药时程:0mg(10mg用)QD，28天为一个治疗周期，共18周期"],["中文通用名:TQ-B3234安慰剂 英文通用名:TQ-B3234placebo 商品名称:NA","剂型:胶囊 规格:0mg(50mg用) 用法用量:口服 用药时程:0mg(50mg用)QD，28天为一个治疗周期，共18周期"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["IRC评估的客观缓解率（ORR）","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["研究者评估的ORR","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的DOR","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的DCR","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的PFS","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的TTP","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的TTR","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["IRC/研究者评估的肿瘤变化情况","自受试者入组至第24周期结束时","有效性指标"],["患者自评结果（PRO）","自受试者入组至第24周期结束时","安全性指标"],["不良事件的发生率和严重程度","自受试者入组至第24周期结束时","安全性指标"],["药代动力学特征","C1D1给药前、给药后2h；C1D28给药前、给药后2h；C2D28、C3D28、C6D28给药前","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	李青峰	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-53315108	Email	dr.liqingfeng@shsmu.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-黄浦区制造局路639号
	邮编	200011	单位名称	上海交通大学医学院附属第九人民医院

[["上海交通大学医学院附属第九人民医院","李青峰","中国","上海市","上海市"],["首都医科大学附属北京天坛医院","王博","中国","北京市","北京市"],["中国医学科学院北京协和医院","龙笑","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学宣武医院","林庆堂","中国","北京市","北京市"],["北京大学第三医院","王丽平","中国","北京市","北京市"],["四川大学华西医院（四川省国际医院）","张艳阁","中国","四川省","成都市"],["天津市肿瘤医院（天津医科大学肿瘤医院）","杨吉龙","中国","天津市","天津市"],["四川省人民医院","吴娅秋","中国","四川省","成都市"],["南方医科大学皮肤病医院","林志淼","中国","广东省","广州市"],["中山大学肿瘤防治中心（中山大学附属肿瘤医院、中山大学肿瘤研究所）","陈忠平","中国","广东省","广州市"],["河北医科大学第二医院","李艳玲","中国","河北省","石家庄市"],["中国人民解放军空军军医大学第一附属医院","宋保强","中国","陕西省","西安市"],["甘肃省肿瘤医院","李晶","中国","甘肃省","兰州市"],["浙江省人民医院","吴朔帆","中国","浙江省","杭州市"],["武汉大学人民医院","江珊","中国","湖北省","武汉市"],["湖南省儿童医院","吴丽文","中国","湖南省","长沙市"],["福建医科大学附属第一医院","林元相","中国","福建省","福州市"],["贵州省人民医院","郑德义","中国","贵州省","贵阳市"],["昆明医科大学第一附属医院","汤諹","中国","云南省","昆明市"],["中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院","张家平","中国","重庆市","重庆市"],["广西壮族自治区肿瘤防治研究所（广西壮族自治区肿瘤医院、广西医科大学附属肿瘤医院、广西壮族自治区癌症中心）","莫立根","中国","广西壮族自治区","南宁市"],["河南科技大学第二附属医院","姚莹","中国","河南省","郑州市"],["安徽医科大学第一附属医院","孙倍成","中国","安徽省","合肥市"],["山东大学齐鲁医院","倪石磊、张爱军","中国","山东省","济南市"],["山西省肿瘤医院","卫江华","中国","山西省","太原市"],["中国医科大学附属第一医院","高兴华","中国","辽宁省","沈阳市"],["南京鼓楼医院","朱泽章","中国","江苏省","南京市"],["郑州大学第一附属医院","李广帅","中国","河南省","郑州市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海交通大学医学院附属第九人民医院新药和医疗器械临床试验伦理审查专委会","同意","2026-01-21"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 177 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；