上海HCL001细胞注射液I期临床试验-HCL001细胞注射液治疗失代偿期肝硬化患者的安全性、耐受性和初步有效性的I/Ⅱ期临床试验

登记号	CTR20253647	试验状态	进行中
申请人联系人	鄢和新	首次公示信息日期	2025-09-10
申请人名称	上海慧存医疗科技有限公司

登记号	CTR20253647
相关登记号	暂无
药物名称	HCL001细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	失代偿期肝硬化
试验专业题目	评估HCL001细胞注射液治疗失代偿期肝硬化患者的安全性、耐受性和初步有效性的I/Ⅱ期临床试验
试验通俗题目	HCL001细胞注射液治疗失代偿期肝硬化患者的安全性、耐受性和初步有效性的I/Ⅱ期临床试验
试验方案编号	HI-HCL001CT-01	方案最新版本号	2.1
版本日期:	2025-08-20	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["上海慧存医疗科技有限公司"]]
联系人姓名	鄢和新	联系人座机	021-31010390	联系人手机号	15618056169
联系人Email	hexin.yan@celliver.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市浦东新区张江路1206号B幢M层	联系人邮编	201210

I期： 主要目的：评价HCL001细胞注射液在失代偿期肝硬化患者中的安全性和耐受性，并确定推荐2期剂量（RP2D） 次要目的：评价HCL001细胞注射液在失代偿期肝硬化患者中的初步有效性 Ⅱ期： 主要目的：评价HCL001细胞注射液在失代偿期肝硬化患者中的初步有效性 次要目的：评价HCL001细胞注射液在失代偿期肝硬化患者中的安全性 I/Ⅱ期： 探索性目的：探索HCL001细胞注射液治疗失代偿期肝硬化患者的肝脏组织学变化、肝脏情况改善（MRI、B超、肝脏及脾脏瞬时弹性成像）、天冬氨酸氨基转移酶与血小板比值指数（APRI）、肝纤四项、胃镜下曲张静脉严重程度、体液免疫功能、T淋巴细胞分型、炎症因子变化，以及PK、PD、免疫原性

试验分类	安全性	试验分期	I期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时年龄在≥18岁，性别不限"],["依据《肝硬化诊治指南（2019年版）》确诊为失代偿期肝硬化（包括乙肝肝硬化、丙肝肝硬化、酒精性肝硬化、自身免疫性肝硬化、代谢相关脂肪性肝硬化，其他少见病因的肝硬化由研究者判断是否适合纳入）"],["KPS评分≥60分"],["具备经肝固有动脉插管造影的安全血管通路"],["如为乙肝或丙肝肝硬化患者，筛查时病毒HBV-DNA≤50 IU/mL、HCV-RNA≤检测下限；酒精性肝硬化患者戒酒时间≥6个月"],["理解并遵守研究流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或法定监护人自愿签署"]]
排除标准	[["对HCL001细胞注射液及辅料中任何成份过敏者"],["Child-Pugh 评分≥13分（评分及分级标准见附录1）"],["门静脉海绵样变"],["血清总胆红素水平＞10倍正常值范围上限（ULN）"],["合并肝癌或其他恶性肿瘤者"],["不能合作或不愿意依从研究方案要求的患者"],["出血体质（如血友病）；或经升血小板等治疗后仍存在PLT＜40×10^9/L"],["给药前1周内使用过抗凝或抗血小板类药物"],["给药前3个月内发生3级及以上肝性脑病患者（肝性脑病分级见附录2）"],["既往接受经颈静脉肝内门体静脉分流术（TIPS）治疗或在研究期间需进行/计划进行TIPs治疗"],["合并静脉血栓病史者，包括门静脉血栓（PVT）2级及以上者（门静脉血栓分级见附录9），经研究者判定不适合参加本试验"],["2） 心肺脑肾等重要脏器严重功能障碍：n？t肺部疾病史：严重肺气肿、肺动脉栓塞等明显影响肺功能的肺部疾病；n？t既往有严重的心脏病病史，符合以下条件之一：1)失代偿性心功能不全（纽约心脏病协会[NYHA] III- IV 级）；2)给药前6个月内有不稳定性心绞痛；n？t慢性肾脏病（CKD）4～5期"],["经治但不能有效控制的糖尿病：糖化血红蛋白（HbA1c）≥8%或空腹血糖≥10mmol/L"],["妊娠期或哺乳期女性，或不能和不愿意按照研究者的指导在研究期间及研究结束后6个月采取研究者认可的避孕措施者"],["筛选前3个月内或正在参加其他干预性临床试验，或既往接受过干细胞治疗者"],["人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性"],["筛选时2周内存在活动性感染（定义为需要使用静脉抗生素治疗的、腹部以外的感染）且经研究者判定不适合参加本试验"],["3级/大量腹水（参考肝硬化腹水分级标准）且合并腹腔感染[定义为1.腹水培养阳性；或2.腹水多形核白细胞（PMN）计数≥250×10^9/L]，且经研究者判定不适合参加本试验"],["既往有药物滥用史或精神类疾病病史者"],["研究者认为任何不适合进入试验的其他因素，如存在可能干扰研究开展、可能额外增加受试者的风险，或者研究者认为可能会妨碍受试者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作、手术或者临床实验室检查异常。"]]

试验药

[["中文通用名:HCL001细胞注射液 英文通用名:HCL001cellinjection 商品名称:NA","剂型:注射液 规格:1.0×10^7个/mL，8mL/袋 用法用量:1.0×10^6cells/kg；根据体重计算剂量后经肝固有动脉输注 用药时程:单次给药"],["中文通用名:HCL001细胞注射液 英文通用名:HCL001cellinjection 商品名称:NA","剂型:注射液 规格:1.0×10^7个/mL，8mL/袋 用法用量:2.0×10^6cells/kg；根据体重计算剂量后经肝固有动脉输注 用药时程:单次给药"],["中文通用名:HCL001细胞注射液 英文通用名:HCL001cellinjection 商品名称:NA","剂型:注射液 规格:1.0×10^7个/mL，8mL/袋 用法用量:4.0×10^6cells/kg；根据体重计算剂量后经肝固有动脉输注 用药时程:单次给药"]] 序号 名称 用法

对照药

暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["剂量限制性毒性（DLT）；DLT观察期内治疗相关不良事件的发生种类、发生率。","I期给药后28天nI期给药后48周","安全性指标"],["给药后48周时，Child-Pugh评分较基线的变化","Ⅱ期给药后48周时","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["研究期间治疗相关不良事件的发生种类、发生率","I/Ⅱ期给药后48周","安全性指标"],["给药后第12周、24周及48周时，Child-Pugh评分较基线的变化；","I期给药后第12周、24周及48周","有效性指标"],["给药后第12周、24周及48周时，MELD评分较基线的变化","I/Ⅱ期给药后第12周、24周及48周","有效性指标"],["给药后第12周、24周及48周时，ALT、AST、TBA、TBIL、DBIL、TP、ALB、GLB、Hb、白细胞、PLT等指标较基线变化情况","I/Ⅱ期给药后第12周、24周及48周","有效性指标"],["给药后第12周、24周及48周时，凝血因子（维生素K依赖因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ）、APTT、PT、INR、FIB较基线变化情况；","I/Ⅱ期给药后第12周、24周及48周","有效性指标"],["给药后第24周、48周HVPG较基线的变化","I/Ⅱ期给药后第24周及48周","有效性指标"],["给药后第12周、24周及第48周ICG较基线变化情况（肝脏储备功能定量分析系统检测病人对注入体内的吲哚菁绿（ICG）的15min滞留率评价肝脏储备功能、有效肝脏血流量）；","I/Ⅱ期给药后第12周、24周及48周","有效性指标"],["给药后至第48周内失代偿期肝硬化相关每种并发症的发生率（并发症的诊断和严重程度评估符合相关指南）；","I/Ⅱ期给药后48周","有效性指标"],["给药后至第48周内肝衰竭发生率","I/Ⅱ期给药后48周","有效性指标"],["给药后至第48周内无肝移植生存率","I/Ⅱ期给药后48周","有效性指标"],["给药后第12周、24周时，Child-Pugh评分较基线的变化","Ⅱ期给药后第12周、24周","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	夏强	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13661889035	Email	Xiaqiang@medmail.com.cn	邮政地址	上海市-上海市-东方路1630号
	邮编	200127	单位名称	上海交通大学医学院附属仁济医院

[["上海交通大学医学院附属仁济医院","夏强","中国","上海市","上海市"],["南方医科大学南方医院","陈金军","中国","广东省","广州市"],["南方医科大学南方医院","许重远","中国","广东省","广州市"],["中国人民解放军海军军医大学第三附属医院","刘辉","中国","上海市","上海市"],["中国人民解放军海军军医大学第三附属医院","鲍蕾蕾","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海交通大学医学院附属仁济医院伦理委员会","修改后同意","2025-08-15"],["上海交通大学医学院附属仁济医院伦理委员会","同意","2025-09-01"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；