天津纳基奥仑赛注射液I期临床试验-纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的 自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的 多中心、开放、单臂I期临床试验

登记号	CTR20253663	试验状态	进行中
申请人联系人	于俊印	首次公示信息日期	2025-09-09
申请人名称	广东合源生物医药有限公司/ 合源生物科技（天津）有限公司

登记号	CTR20253663
相关登记号	暂无
药物名称	纳基奥仑赛注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CXSL2500030
适应症	自身免疫性溶血性贫血
试验专业题目	纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的 自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的 多中心、开放、单臂I期临床试验
试验通俗题目	纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的 自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的 多中心、开放、单臂I期临床试验
试验方案编号	HY001106	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2025-04-22	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["广东合源生物医药有限公司"],["合源生物科技（天津）有限公司"]]
联系人姓名	于俊印	联系人座机	022-23710088	联系人手机号
联系人Email	yujunyin@juventas.cn	联系人邮政地址	天津市-天津市-西青区海泰产业园区盛友科技园4号楼一楼	联系人邮编	300000

主要目的： ？ 评价纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的安全性和耐受性。 ？ 确定纳基奥仑赛在至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血受试者中的Ⅱ期推荐剂量（RP2D）。 次要目的： ？ 评价纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的有效性。 ？ 评价纳基奥仑赛注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["入选患者或其法定代理人自愿签署知情同意书"],["筛选时年龄18？75岁（包括18岁和75岁），性别不限"],["参照《中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023 年版）》和《Evans 综合征诊断和治疗中国专家共识（2024年版）》诊断标准确诊为AIHA或Evans，血红蛋白低于100g/L，并存在与贫血相关的症状"],["育龄期妇女在试验筛选期的血妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输纳基奥仑赛注射液至少2年内使用有效的避孕方法。"],["具有合适的器官功能，需符合以下标准"],["东部肿瘤协作组织（ECOG）体能状态评分为 0-2"]]
排除标准	[["既往诊断明确的淋巴系统增殖性肿瘤"],["由药物或感染引起的继发性AIHA"],["怀孕或哺乳"],["既往接受过器官或造血干细胞移植"],["筛选前6月内有新发血栓形成或器官梗死病史"],["被诊断为结缔组织病的活跃期6)t被诊断为结缔组织病的活跃期"],["患有遗传性溶血性疾病或其它获得性溶血性疾病"],["合并活动性感染"],["乙肝表面抗原（HBsAg）和/或乙肝e抗原（HBeAg）阳性；乙肝e抗体（HBe-Ab）和/或乙肝核心抗体（HBc-Ab）阳性，且HBV-DNA拷贝数大于可测量下限；丙型肝炎（HCV）抗体阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒（TP）检测阳性者"],["筛选前4周内接受过经研究者评估为不适合入组的重大手术"],["11)t筛选前五年内曾有或现患有其他恶性肿瘤，转移或死亡风险可忽略不计且可治愈的肿瘤除外"],["12)t合适的心脏功能"],["筛选前6周内接种过活疫苗"],["在单采前30天内或试验药品的5个半衰期内（以时间较长者为准）参加其他试验性研究"],["具有癫痫病史或其他活动性中枢神经系统疾病者"],["已知对试验中所用制剂成分有超敏反应者"],["既往接受过CAR-T细胞治疗"],["研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况"]]

试验药	[["中文通用名:纳基奥仑赛注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA","剂型:注射液 规格:20mL/袋 用法用量:A-1剂量组：0.25×10^6CAR-T活细胞/kg体重A组（起始剂量）：0.5×10^6CAR-T活细胞/kg体重B组：1.0×10^6CAR-T活细胞/kg体重C组：1.5×10^6CAR-T活细胞/kg体重 用药时程:复苏后1小时内"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["剂量限制性毒性（DLT）和Ⅱ期推荐剂量（RP2D）","D28","有效性指标+安全性指标"],["安全性评估","回输后M24","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["总体缓解率（ORR）","回输后3个月内","有效性指标"],["实验室指标较基线的变化","回输后M24","有效性指标+安全性指标"],["获得应答反应的时间（TTR）","回输后M24","有效性指标"],["无复发缓解时间","回输后M24","有效性指标"],["FACIT疲劳指数、SF-36评分","回输后M24","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	施均	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23608326	Email	shijun@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-中国医学科学院血液病医院
	邮编	300000	单位名称	中国医学科学院血液病医院

[["中国医学科学院血液病医院","施均","中国","天津市","天津市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会","同意","2025-06-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；