作者：识林-实木

在人类遗传资源管理要求的背后，是我国不断发展的安全法规体系。

《人遗细则草案》兼顾前端和后端

前端审查更加科学合理：这体现在基于风险的分级监管理念上，回应了行业的实际痛点，提高了申报备案过程的可操作性和预期性，帮助企业降低合规风险；

后台监督更加规范和严格：一半提出要求，一半讨论检查和处理，形成合理有效的闭环监督。一旦实施了《人类遗产细则草案》，检查将正常化，过程将标准化。地方科委将发挥更重要的作用，以缓解执法人员短缺的现状。这也意味着，企业不仅要关注审批或备案，还要投入更多的资源，提高合规水平，应对更正常的检查趋势。

《人遗细则草案》vs现行，十二大亮点，有利有细，也有疑问

——值得期待的好处:

更多的注册临床试验可以适用于简化记录程序。临床试验样本不再强调医疗机构或医疗机构委托的试验，可由临床试验计划指定的国内单位进行样本检测和分析。

国合项目（许可类）的非重大变更可以更快实施。以前只有简化流程，人遗细则草案有非重大变更可以直接免除变更流程，只需报备说明。

明确了外国伦理豁免的路径。不再需要通过合作伙伴各自国家（地区）的伦理审查。如果全部研究内容在中国完成，伦理风险可控，可以申请豁免。

建立重大问题沟通机制。可与生物中心就重大问题进行沟通。

注册临床试验原则上不需要收集和批准。此前，重要遗传家庭、特定地区人类遗传资源和500多人需要收集和批准。《人类遗传细则草案》规定，重要遗传家庭、特定地区人类遗传资源和3000多例，明确区分高血压、糖尿病等常见多基因疾病人类遗传资源收集不在此列，相关药品和医疗器械临床研究许可证不在此列。

保存监管更加细致合理。符合保存许可申报的事项，无需单独申请采集许可。

提供或更可操作的人类遗传信息。人类遗传资源信息的范围可能集中在人类基因、基因组数据上。

——细化标准，更可操作，但也意味着要求更高，工作更多，检查更详细:

外国单位身份认定明确实际控制标准。

知识产权安排指引更加详细。

全生命周期监管 - 国合项目善后工作同等重要。

明确安全审查范围。

建立全面规范的监督检查制度。

——有待企业反馈，并关注意见稿的下一步趋势：

如何确定实际控制？表决权？重大经营决策否决权？任免董事权和重大人事权？

实施前一个月申报重大变更是否意味着审批期限也在一个月左右？具体时限能规定吗？

沟通前、中、后如何开展人遗相关问题？会不会有什么问题？CDE那种沟通管理办法？

提供基因、基因组信息时需要备案，具体的不需要备案是什么？

问答整理汇编

Q：是否需要报告研究人员发起的3000多人的研究，收集胸片或病理片？

A：即使是中国单位，如果超过规定，也必须申请审批。现行规定《管理条件》500人以上，《人遗细则草案》3000人以上。如果研究中有外国参与，还应考虑是否有国合审批要求。

Q：根据草案，我们认为以产品注册上市为目的的临床研究样本采集基本上不需要（不超过例数）进行审批。我们能这样理解吗？预计什么时候正式发布？

A：这是可以理解的。本课程提到，《人类遗产细则草案》的亮点之一是以药品和医疗器械注册上市为目的的临床样本采集，原则上不需要审批。但需要注意的是，这里所谓的样本采集是指普通样本。如果涉及重要遗传家庭或特定地区等特定样本采集，仍可能触发审批要求，因此需要注意样本本身的性质。

至于什么时候正式发布。目前还处于征求意见稿阶段。遗传办收集意见后，内部可能会有更多的讨论。在特殊情况下，甚至可能会有第二轮或更多的征求意见，具体时间仍难以估计。

Q：内资企业是否需要申报人遗进行细胞药物研究？

A：首先，我们需要根据《人类遗产细则草案》的要求作为中国单位，原则上不会被视为国家合作项目，但仍有几种情况可能触发申报要求，如：

——中国单位进行研究，但在此过程中受委托CRO或者第三方实验室，这些机构可能有外国参与，可能被视为外国单位。也就是说，中国单位聘请外国单位作为供应商或其他研究合作伙伴，导致其成为国合研究。

——另一个问题是采集样本的数量和特殊样本，如果超过规定的数量，就会触发采集申报的要求。

因此，中国单位当然不能免除所有申报要求。

Q：科技部发布的早期目录中的罕见疾病应报收集批准。现在有新的调整范围吗？只要涉及第三方实验室，行政审批而不是备案吗？

A：有两个问题：

首先，首先要注意的是，《人遗细则草案》是征求意见稿。因此，目前应按照现行有关罕见病采集审批的规定执行。虽然《人遗细则草案》没有明确提到罕见病，但在遗传家族中提到了非常常见的遗传病。其实很多罕见病都是遗传性的，所以不能排除罕见病会落入遗传家族的范围，所以不能做出新调整范围的结论。

其次，与上述问题类似，第三方实验室的身份仍需确定。无论是根据现行《实施条例》还是征求意见的《人类遗产细则草案》，第三方实验室是否触发审批或备案都需要根据项目的具体情况进行判断，不能一概而论。

Q：上市后，与外国合作伙伴交换的不良反应报告是否需要人遗备案？

A：首先，我们应该讨论对不良反应等信息的理解。如果是受试者在正常诊断、治疗或用药过程中产生的不良反应信息，根据不良反应报告的法律程序，我所知道的企业通常不会进行人类遗产记录程序。

然而，一些企业后会收集不良反应信息，做上市后的安全研究，成为研究项目，需要考虑按照国家合作项目处理，我也遇到了需要申报的实际案例。

Q：新细则在中国对外资企业进行CAR-T研究人员的临床影响是什么？

A：我认为《人遗细则草案》并没有实质性地改变当前的实际操作过程。我们了解到，很多人都知道，很多人都知道。CAR-T企业很可能会在中国采取行动VIE原因是细胞和基因治疗领域实际上限制了负面清单中的外商投资（见2021年12月国家发改委和商务部47、48号令，关于外商投资准入特别管理措施（负面清单））。

在传统VIE在结构下，有的企业直接按照外方单位申请审批，有的企业打算利用中方单位的身份。现在《人遗细则草案》已经公开明确VIE态度和尺度VIE企业需要重新评估国合项目申报的要求和可能性。

Q：高校与外企合作收集血样，不涉及样本出境。产出结果在中国申请专利等知识产权。科技部批准的案件不足500例吗？

A：假设这里是关于研究项目的，如果这个问题只涉及收集和审批，根据现行《条例》和《人类遗产细则草案》，不涉及不到500例特殊样本的通常不需要审批。但是，如果研究项目本身被定义为国家合作医疗项目，则需要考虑国家合作医疗的申报要求。

Q：从征求意见稿到正式稿的过渡期，市场上VIE公司是否涉及到外国单位的认定，这些公司是什么预案或计划应对措施？

A：其实，对VIE这些规定并不是《人类遗产细则草案》草案首次提出的。事实上，在过去遗传办公室的实际审查规模中，它也倾向于倾向于在过去遗传办公室的实际审查规模中VIE作为外国单位，当时没有明确的书面规定，所以很多都是外国单位管理的。VIE企业会有不同的理解。目前《人遗细则草案》已相当明确，VIE这个问题已经无法避免了。因此，，VIE首先，我们应该在遗传办公室进行身份识别，并披露我们的协议控制。遗传办公室将根据具体情况得出结论，并考虑身份识别结果对自身业务的影响。