20224月15日，百济神州宣布自主研发PD-1单抗百泽安^?(通用名:替雷利珠单抗注射液)正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌，在过去接受一线标准化疗后进展或不可耐受（ESCC）病人。随着新适应症的批准，百泽安^?在中国已经获得了八种适应症。另一种用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）国家药品监督管理局也获得了患者的新适应症（NMPA）受理，目前正在审查中。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一。根据世界卫生组织发布的2020年全球最新癌症负担数据，我国食管癌发病率居世界第一，每年新发病率约占世界53.7%，约占全球死亡病例数55.7%。与欧美国家以腺癌为主的病理特征不同，我国90%以上的患者是ESCC。晚期或转移性ESCC患者的预后通常不理想，五年生存率只有5%左右。食管癌作为四大中国特色肿瘤之一，长期面临预后差、治疗方案不足的挑战。

这一次，百泽安^?用于ESCC新适应症的批准是基于随机、开放、多中心的全球三期临床试验RATIONALE 302研究结果。本试验旨在评价百泽安的研究成果。^?比较研究人员选择的化疗方案，作为局部晚期或转移性ESCC患者二线治疗的有效性和安全性。RATIONALE 302研究包括来自亚洲、欧洲和北美的11个国家或地区的512例患者，其中亚洲患者404例（79%）。主要研究结束是意向治疗（ITT）人群的总生存期（OS）；关键次要终点是PD-L1高表达患者(定义为目测估计综合阳性评分 [vCPS] ≥10%）的OS，其他次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全。根据百济神州2021年美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021)上公布的数据显示，与化疗相比，百泽安?显示出突出的疗效和安全优势，兼具长寿（mOS=8.6月)和高缓解率（ORR=20.3%)降低高死亡风险（HR=0.7），且不限PD-L1表达，全人群受益。