如何解决软组织肉瘤治疗的困境？新疗法前景可期
发布时间： 2022-04-06 19:48:27
软组织肉瘤是最常见的肉瘤，每年约有13万例新病例。肿瘤的早期症状并不明显，但恶性程度很高，是一个隐藏的杀手。
软组织肉瘤可发生在脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或皮肤深层组织等软组织中，占成人恶性肿瘤的1%。
但在儿童中所占比例高达10%常见的实体肿瘤之一。
软组织肉瘤种类复杂，有50~100亚型，更常见的有横纹肌肉瘤、滑膜肉瘤、尤文图斯肉瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤等，它们可以出现在身体的任何地方，最常见的部位是四肢，其次是胸部和腹部，然后是头部和颈部。
目前，对于软组织肉瘤，主要的临床治疗方法是手术或放疗/化疗，治疗选择非常有限。此外，复发和转移的风险很高。这类患者的主要治疗方案是化疗，但疗效普遍较差，急需更好的治疗。
近日，美国FDA授予Veyonda孤儿药称号是软组织肉瘤患者的潜在治疗选择。
Veyonda活性成分是Idronoxil，它是一种具有肿瘤毒性和免疫肿瘤学双重作用的分子，具有独特的抗炎特性。该药物已被证明可以直接杀死癌细胞，并与人类免疫系统一起消除肿瘤。
Idronoxil能阻断炎症细胞因子的产生，而这些细胞因子会引起极端的炎症反应和脓毒性休克。
目前Veyonda各种癌症的临床试验正在与免疫疗法、化疗和放疗相结合。
正在进行的一期临床试验（CEP-2），旨在研究Veyonda联合阿霉素是转移性软组织肉瘤患者的一线治疗方案。
预计约30名患者将被招募到开放标签、剂量增加和扩大的治疗方案中。
已有证据表明，Veyonda可改善肉瘤患者化疗后的整体不良反应。
该试验在多中心一期CEP-1在试验的基础上进行的，基于试验的基础Veyonda联合化疗的积极结果。