310月10日，赛诺菲（Sanofi）和Sobi联合宣布，双方共同开发的长期血友病A疗法efanesoctocog alfa（BIVV001）治疗12岁以上严重血友病A患者的关键三期临床试验取得了积极的顶线结果。本研究已达到主要终点，每周接受一次efanesoctocog alfa严重血友病的预防性治疗A患者表现出临床出血减少。与此同时，与之前接受的凝血因子相比，VIII（FVIII）与预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效。

血友病A是由于编码FVIII基因突变，导致基因突变，FVIII遗传性疾病的缺失。目前常见的血友病A治疗方法是定期输注FVIII，但患者通常需要每周接受3-4次FVIII输注给他们的生活带来了极大的不便。

天然FVIII血液中的半衰期只有12小时左右，因为在血液中，它与血管性血友病因子有关（von Willebrand factor ，VWF）结合形成复合体。VWF与FVIII虽然结合有所改善FVIII稳定性在血液中，但VWF降解本身的速度也是FVIII血液中的滞留时间设置上限，因为当血液中的滞留时间设置上限时VWF当它被降解时，与它结合的FVIII也同时降解。

BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片段连接，形成的复合体不会与血液中的自然复合体连接VWF结合起来，从而突破VWF设定的半衰期上限。其目的是使血友病。A接受一次注射后，患者可在一周的大部分时间内获得接近正常的注射FVIII因子活性水平。

这一开放标签，非随机三期临床试验159名12岁以上严重血友病A在病人中展开。他们以前接受过凝血因子。VIII替代疗法。试验结果显示，每周接受一次efanesoctocog alfa预防性治疗患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71。在安全方面，efanesoctocog alfa耐受性好，未发现凝血因子VIII抑制出现。治疗中最常见的不良事件是头痛、关节痛、跌倒和背痛。

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