转自 | 医药观澜

每年的6月15日是重症肌无力护理日。随着第九个重症肌无力护理日的到来，然后鼎医药宣布了一个好消息，这个好消息是由它引入的FcRn拮抗剂efgartigimod博鳌乐城国际医疗旅游试验区（以下简称乐城试验区）已成功登陆。然后鼎医学新闻稿称，这是中国近30年来重症肌无力药物的新突破。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致虚弱和肌无力，可能危及生命。超过85%的患者在发病后18个月内发展为全身性重症肌无力，导致面部表情、言语、吞咽和活动极度疲劳和困难。

Efgartigimod是argenx公司开发的靶向新生儿Fc受体（FcRn）为了减少致病性免疫球蛋白，正在研究抗体片段G（IgG）抗体并阻断IgG循环。FcRn全身都有广泛的表达，在阻止IgG抗体在降解过程中起着核心作用。Efgartigimod可与FcRn通过阻断结合FcRn可降低IgG抗体表达水平，然后治疗各种已知的疾病IgG自身免疫性疾病是由抗体驱动引起的。2021年1月，再次鼎医药宣布将共计1月.获得75亿美元的合作支付efgartigimod独家开发和商业化在大中华区的权利。

2021年12月，efgartigimod获得美国FDA批准上市治疗抗乙酰胆碱受体阳性全身重症肌无力（gMG）成人病人。这些病人占全部gMG大约85%的病人。argenx公司曾在新闻稿中指出，efgartigimod是FDA批准的首个FcRn拮抗剂。

在一项名为ADAPT在全球3期临床试验中，随机、双盲、含安慰剂对照组，efgartigimod达到了主要的研究目的地。接受其治疗的抗乙酰胆碱受体阳性全身重症肌无力患者68%得到缓解，安慰剂组值为30%（p