今日，Amylyx Pharmaceuticals该公司宣布，加拿大监管机构已批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是该创新疗法首次获得全球监管机构的批准。

提到ALS，读者可能听说过曾经在社交媒体上流行的冰桶挑战，引发了人们的注意ALS(又称渐冻人病)关注。著名物理学家霍金教授漫长的岁月里与他在一起ALS勇敢地战斗。患有这种疾病的患者的大脑和脊椎运动神经元将继续死亡，导致肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽和呼吸。Amylyx报告指出，近一半的报告ALS病人将在确诊后2年内死亡。

虽然ALS早在150多年前就被发现，但其病因尚未完全澄清。基因突变与约10%的患者有关，环境因素也被认为起着重要作用。研究表明，多个信号通道最终导致内部质网和线粒体功能异常。线粒体是细胞的能量中心，而内部质网是生产各种蛋白质的工厂。这两种细胞器的异常会导致蛋白质折叠错误、能量代谢异常等问题，导致神经细胞死亡。

▲内质网和线粒体功能异常导致多条通路死亡(图片来源:Amylyx公司官网）

Amylyx公司的Albrioza（曾用名AMX0035)起源于两名大学生约书亚·科恩（Joshua Cohen）和贾斯汀·克莱（Justin Klee）在大学宿舍里，先生的想法。他们的想法是通过改善内线粒体和内质网的健康状况来延缓神经细胞的死亡。Albrioza苯丁酸钠含有两种成分-苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可以减少非折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致细胞死亡。牛磺酸二醇是一种Bax蛋白质抑制剂。改善细胞内线粒体和内质网的健康状况。Amylyx公司成立之初，两位联合创始人只有21岁和22岁。

▲Albrioza（AMX0035)作用机制(图片来源:Amylyx公司官网）

Albrioza批准是以名为基础的CENTAUR2期临床试验包括137项ALS病人。试验结果表明，使用名称为ALSFRS-R评估患者症状的量表，接受Albrioza患者平均得分改善2.32点。这项研究已在著名医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表。

▲Albrioza显着改善ALSFRS-R评分(图片来源：Amylyx公司官网）

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