诺华（Novartis）近日宣布其Kymriah（tisagenlecleucel）疗法在ELIANA关键临床试验的5年长期跟踪结果。ELIANA试验的目的是测试Kymriah复发性/难治性治疗B急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）儿童和年轻成人的疗效。Kymriah这是第一个被批准的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗。2022年，欧洲血液学协会公布了这项试验的结果（EHA）大会上。

ALL最明显的特征是淋巴前的染色体异常和体细胞（lymphoid precursor cells）改变内部分化和复制机制。在所有方面ALL75%的病人来自B细胞谱系。其中，在急性淋巴细胞白血病儿童中，98%以上的儿童经过一线治疗后会得到完全缓解（CR），但是有15%-20%的患者最终会出现复发的情况。这些复发/难治性B急性淋巴细胞白血病是一种极具侵袭性的癌症，患者通常没有良好的预后结果。

2017年，诺华率先推出了一个名称Kymriah的CAR-T治疗。这种疗法用于体外基因编辑的自体。T细胞，使其具有抗性CD嵌合抗原受体19蛋白。

在ELIANA试验当中以Kymriah治疗79名患者，其总生存率为5年（OS）为55%（95% CI：43-66)（EFS）42%CI：29-54)CI：病人出现72-90)缓解，包括完全缓解（CR）或在注射后3个月内完全缓解不完全血液学恢复。患者无复发生存率（RFS）495%CI：34-62），而中位RFS还没有到达。在这段长期跟踪期间，没有观察到新的或意外的不良反应。这些结果表明，对于这些以前只有有限的治疗选择的患者，Kymriah它显示了治疗这种疾病的潜在可能性。

因为B5年后细胞急性淋巴细胞白血病的复发非常罕见，因此这项研究数据对儿童、年轻成年患者及其家属非常重要，费城儿童医院（CHOP）的CAR-T治疗先驱之一Stephan Grupp医生说：自Kymriah在五年前获得批准之初，我们为这些患者提供了一低于10%的患者提供了一种改变生活的疗法。

参考资料：

[1] Novartis five-year Kymriah? data show durable remission and long-term survival maintained in children and young adults with advanced B-cell ALL. Retrieved June 13,2022 from https://finance.yahoo.com/news/novartis-five-kymriah-data-show-093000684.html

[2] Key statistics for acute lymphocytic leukemia (ALL). Retrieved June 13,2022 from https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html

[3] Terwilliger T,Abdul-Hay M.(2017) Acute lymphoblastic leukemia: a comprehensive review and 2017 update. Blood Cancer J. 2017;7(6):e577. DOI:10.1038/bcj.2017.53

[4] Locatelli,Franco et al. Blinatumomab in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: RIALTO expanded access study final analysis. Blood advances200000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000000100000000000000000000000000000000000000100000010000000000000000100000000000000010000000000000000000000000. DOI:10.1182/bloodadvances.2021005579

原标题：显示治愈潜力，诺华公布CAR-T5年长期跟踪结果治疗5年