近日，Concert Pharmaceuticals（以下简称Concert）宣布，3期临床试验THRIVE-AA1获得了积极的顶部结果，该试验评估了其口服正在研究的药物CTP-成人中度至重度斑秃患者疗效543。根据新闻稿，在THRIVE-AA1研究中，CTP-543在8 mg和12 mg两种研究的剂量都达到了头皮毛发再生的主要终点和关键次要终点。头发再生具有统计意义，早在治疗第八周就可以观察到。

斑秃是一种自身免疫性疾病。原因是身体的免疫系统错误地攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发不完整或完全丢失。这种疾病可能影响患者的生命，男性和女性都可能发展。斑秃可导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。目前，美国FDA没有批准任何治疗斑秃的药物。

CTP-543是一种正在研究中的JAK1和JAK2口服选择性抑制剂，是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物具有不同的药代动力学特征。FDA已授予CTP-543突破性治疗，用于治疗中度至重度斑秃

▲接受CTP-543治疗病人的表现(图片来源：Concert公司官网）

THRIVE-AA1在706名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行了随机双盲、安慰剂对照临床试验。THRIVE-AA至少50%的头皮脱发是由斑秃引起的。根据脱发的严重程度评估工具（SALT）评分，100分意味着所有脱发，0分意味着没有脱发。所有参与研究的患者的平均基线SALT评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。这些患者被随机分配8 mg一天两次或12次mg每日两次的CTP-543或安慰剂治疗，共24周。THRIVE-AA1.完成24周治疗的患者有机会继续参与扩展研究进行评估CTP-543的长期安全性和有效性。

THRIVE-AA1.临床试验已达到主要目的地。与安慰剂组相比，接受8mg和12 mg剂量CTP-543治疗的患者头皮毛发再生得到改善。mg和12 mg剂量组中，SALT29分及以下的患者比例分别为29分.6%和41.在安慰剂组中，达到这一指标的患者比例仅为0%.8%。CTP-543两种剂量治疗组和安慰剂组的治疗差异具有统计意义（p＜0.0001）。

有了这些令人信服的三期研究数据，我们相信CTP-543有可能成为斑秃患者治疗长期被忽视的潜力。best-in-classConcert首席开发官James V. Cassella我们正在努力改变斑秃的治疗模式，并希望，医生说CTP-543能成为FDA首批批准的治疗方案之一。

参考资料：

1.CONCERT PHARMACEUTICALS REPORTS POSITIVE TOPLINE RESULTS FOR FIRST CTP-543 PHASE 3 CLINICAL TRIAL IN ALOPECIA AREATA. Retrieved May 23,2022,from https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/concert-pharmaceuticals-reports-positive-topline-results-first