5月28日，CDE官方网站显示，驯鹿生物提交了两份伊基伦赛注射液临床试验申请，并被接受。根据驯鹿生物学新闻稿，伊基伦赛是一个完整的来源BCMA嵌合抗原受体（CAR）自体T细胞注射剂(研发代码)CT103A），本次申报的临床试验适应症是视神经脊髓炎谱系疾病的抗体介导。

这是第一次在中国提交CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床试验申请也是世界上第一个CAR-T临床试验申请治疗神经脊髓炎谱系疾病。

公开资料显示，CT103A它是一种由驯鹿生物和信达生物联合开发的靶向生物BCMA的CAR-T创新候选产品。以慢病毒为基因载体的候选产品转化为自体感染T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜，4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。CT103A已获得CDE用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的突破性治疗品种。2022年2月，美国FDA授予CT103A治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的孤儿药资格。

本次，CT103A提交的临床试验申请是针对一种新的适应症——视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。视神经脊髓炎（NMO）中枢神经系统急性或亚急性炎性脱髓鞘疾病，是神经系统特发性炎症性疾病。NMOSD它存在于血清中NMO-IgG视神经脊髓炎和视神经脊髓炎相关疾病是抗体的标志。

新适应症的应用是基于伊基伦赛注射液研究人员的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究组的受试者是难治性视神经脊髓炎谱系疾病患者，他们使用免疫抑制剂治疗至少一年，但症状控制不佳。本研究的主要目的是观察伊基伦赛注射液的治疗NMOSD受试者的安全性和耐受性，以及初步疗效和药代动力学（Pharmacokinetics，PK）、药物动力学（Pharmacodynamics，PD）相关指标。截至2022年3月20日，12名受试者接受了伊基伦赛注射液回输，其中00人.5×106 CAR-T细胞/kg剂量组3例受试者，爬坡阶段和扩展阶段1例.0×106 CAR-T细胞/kg3个剂量组和6个受试者分别接受了伊基伦赛注射液CAR-T细胞回输。

研究数据初步显示0.5×106 CAR-T细胞/kg与1.0×106 CAR-T细胞/kg伊基仑赛注射液用于治疗传统疗法控制不佳NMOSD受试者表现出更可靠的安全性，所有CRS（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征)都是1-2级，没有观察到ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome,免疫作用细胞相关神经系统综合征)。在有效性方面，50%的受试者改善了视力，67%的受试者改善了行走能力，75%的受试者改善了直肠膀胱功能。

参考资料来源：医药观澜、美通社