杭州重组人生长激素注射液III期临床试验-重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的临床试验

登记号	CTR20180800	试验状态	已完成
申请人联系人	徐落成	首次公示信息日期	2018-07-03
申请人名称	长春金赛药业有限责任公司

登记号	CTR20180800
相关登记号	CTR20180805
药物名称	重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	重组人生长激素注射液治疗特发性矮小
试验专业题目	重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的Ⅲ期临床试验多中心、开放、随机、阴性对照、优效研究
试验通俗题目	重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的临床试验
试验方案编号	GenSci201804603/2.0/20181022	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2018-10-22	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	徐落成	联系人座机	0431-85190218	联系人手机号	13971452177
联系人Email	xuluocheng@gensci-china.com	联系人邮政地址	吉林省-长春市-高新区天河街72号	联系人邮编	130012

评价基因重组人生长激素注射液（赛增®）0.05mg/kg/天治疗ISS儿童52周的疗效和安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	4岁(最小年龄)至 10岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 提供由受试者和/或其监护人签署并注明签署日期的第一阶段临床研究知情同意书 2 受试者及其监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序 3 女孩4-9周岁；男孩4-10周岁 4 筛选期测量的身高≤同年龄、同性别正常儿童身高均值的-2.25SD 5 生长激素激发试验GH峰值 ≥ 10.0 ng/ml 6 青春期前（Tanner 分期I期）8) 既往未接受过rhGH治疗 7 受试者同意在整个研究期间遵守生活方式注意事项 8 既往未接受过rhGH治疗 9 骨龄≤实际年龄+6个月
排除标准	1 肝、肾功能不全者 2 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg和HBeAg均为阳性者 3 已知高度过敏体质、或对蛋白质类药物有过敏史、或对本研究试验药物及赋形剂过敏者 4 患有全身慢性疾病的患者； 5 已确诊的肿瘤患者，或既往肿瘤病史患者，或肿瘤高风险者 6 精神病患者 7 其他类型的生长发育异常 8 确诊糖尿病，或者连续两次空腹血糖≥6.1 mol/L 9 BMI≥22kg/m2者 10 先天骨骼发育异常，或脊柱侧弯≥15°（或中度以上），或跛行 11 3 个月内参加过除本研究之外其他任何临床试验且已用药或采用其他方式进行干预者 12 3个月内使用过其他可能影响生长激素治疗效果的药物治疗 13 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:重组人生长激素注射液 用法用量:注射液，规格：30IU/10mg/3ml/瓶，给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药，给药52周 2 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 3 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 4 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 5 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 6 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 7 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 8 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 9 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 10 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量为0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 11 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:给药52周 12 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinanthumangrowthhormoneinjection 商品名称:赛增 剂型:注射液 规格:30IU/10mg/3ml/瓶 用法用量:给药剂量0.05mg/kg/天，每天一次，皮下注射，每晚睡前给药 用药时程:52周

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 患者治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化 (△HT SDS) 52周结束时 有效性指标 2 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果 52周结束时 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 身高（HT）与基线相比的变化量 52周结束时 有效性指标 2 骨龄/实际年龄（BA/CA）及治疗前后BA/CA的变化 52周结束时 有效性指标 3 年生长速率（GV）与基线相比的变化量 52周结束时 有效性指标 4 治疗前后IGF-1 SDS的变化 52周结束时 有效性指标

1	姓名	傅君芬	学位	医学博士	职称	副主任、主任医师
	电话	13777457849	Email	fjf68@zju.edu.cn	邮政地址	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号
	邮编	310000	单位名称	浙江大学医学院附属儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	浙江大学医学院附属儿童医院	傅君芬	中国	浙江省	杭州市
2	中山大学附属第一医院	马华梅	中国	广东省	广州市
3	西安交通大学医学院第二附属医院	肖延风	中国	陕西省	西安市
4	郑州儿童医院	卫海燕	中国	河南省	郑州市
5	复旦大学附属儿科医院	罗飞宏	中国	上海市	上海市
6	南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）	龚海红	中国	江苏省	南京市
7	山西省儿童医院（山西省妇幼保健院）	张改秀	中国	山西省	太原市
8	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林省	长春市
9	苏州大学附属儿童医院	陈临琪	中国	江苏省	苏州市
10	南京市儿童医院	顾威	中国	江苏省	南京市
11	湖南省儿童医院	钟燕	中国	湖南省	长沙市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2018-05-03
2	浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2018-12-06

已完成

目标入组人数	国内: 480 ；
已入组人数	国内: 481 ；
实际入组总人数	国内: 481  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-07-10；
第一例受试者入组日期	国内：2018-07-13；
试验完成日期	国内：2021-04-13；