北京依维莫司片IV期临床试验-结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤依维莫司研究

登记号	CTR20180830	试验状态	已完成
申请人联系人	诺华肿瘤医学热线	首次公示信息日期	2018-06-15
申请人名称	Novartis Pharma Schweiz AG/ Novartis Pharma Stein AG/ 北京诺华制药有限公司

登记号	CTR20180830
相关登记号	CTR20130845,,CTR20130846,,CTR20130847,,CTR20130849,,CTR20130850,,CTR20130851,,CTR20130852,,CTR201600
药物名称	依维莫司片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤
试验专业题目	在不需立即手术治疗的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤中国成人患者中的依维莫司安全性和有效性研究
试验通俗题目	结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤依维莫司研究
试验方案编号	CRAD001M2401；V02	方案最新版本号	V02
版本日期:	2019-12-06	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华肿瘤医学热线	联系人座机	400-8180600,800-9900016	联系人手机号
联系人Email	china.obumi@novartis.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层	联系人邮编	100004

评估飞尼妥®在中国TSC相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者中的安全性和有效性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 根据当地批准的说明书，有资格接受依维莫司治疗。 2 使用CT或MRI发现，至少存在一个最长直径≥3 cm的AML。 3 如果是有生育能力的女性，筛选时记录妊娠检查阴性。具有生育能力的女性（定义为所有生理上能够怀孕的女性）必须在服药期间和停药后8周内使用高效的避孕方法。 4 性活跃的男性在治疗期间服用药物时，在性交时必须使用避孕套，停药后8周也是如此。 5 在进行任何筛选程序前，必须获得根据当地指南的书面知情同意书。
排除标准	1 入选前6个月内出现AML相关的出血或栓塞。 2 动脉粥样硬化相关的心肌梗死、心绞痛或卒中病史。 3 肺功能受损。 4 乳糜腹水，足以影响膈肌功能或肺功能检查。 5 重大的血液学或肝脏异常、血清胆红素>2 倍正常上限、血红蛋白≤9 g/dL、血小板 6 孕妇或哺乳期妇女。 7 既往接受过mTOR抑制剂治疗（西罗莫司、坦西莫司、依维莫司）。 8 在研究治疗前2周不能停用CYP3A4强抑制剂或诱导剂的患者。 9 入选研究前30天内使用研究药物。 10 空腹血清胆固醇>300 mg/dL（或>7.75 mmol/L）和空腹甘油三酯水平>2.5 倍正常上限。 11 未控制的糖尿病。 12 已知的可能显著改变口服依维莫司吸收率的胃肠（GI）功能损害或胃肠道疾病。 13 已知的HIV血清阳性史。 14 肾功能不全：血清肌酐>1.5 倍正常上限。 15 有另一原发恶性肿瘤病史的患者，除非是非黑色素瘤性皮肤癌，以及宫颈、子宫或乳腺原位癌，且患者无疾病期≥3年。 16 任何重度和/或未控制的医学状况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:依维莫司片 用法用量:2.5mg或5mg依维莫司片剂，10mg每日一次，治疗48周 2 中文通用名:依维莫司片 用法用量:2.5mg或5mg依维莫司片剂，10mg每日一次，治疗48周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件、实验室异常的发生率 48周或中期分析时 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 AML缓解 48周或中期分析时 有效性指标 2 AML进展 48周或中期分析时 有效性指标 3 肾功能相对基线变化 48周或中期分析时 有效性指标 4 AML缓解 48周分析时 有效性指标 5 AML进展 48周分析时 有效性指标 6 肾功能相对基线变化 48周分析时 有效性指标

1	姓名	李汉忠	学位	医学学士	职称	主任医师
	电话	13901169107	Email	LHZ9107@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号
	邮编	100730	单位名称	北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京协和医院	李汉忠	中国	北京市	北京市
2	复旦大学附属肿瘤医院	叶定伟	中国	上海市	上海市
3	华中科技大学同济医学院附属同济医院	胡志全	中国	湖北省	武汉市
4	中国人民解放军总医院	张旭	中国	北京市	北京市
5	四川大学华西医院	魏鑫	中国	四川省	成都市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-04-24
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2018-06-05
3	中国人民解放军总医院	同意	2018-06-27
4	华中科技大学同济医学院附属同济医院	同意	2018-07-11
5	复旦大学附属肿瘤医院	同意	2018-08-28
6	中国人民解放军总医院医学伦理委员会	同意	2018-08-29
7	四川大学华西医院临床试验伦理委员会	同意	2018-09-18
8	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-04-09

已完成

目标入组人数	国内: 40 ；
已入组人数	国内: 40 ；
实际入组总人数	国内: 40  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-11-09；
第一例受试者入组日期	国内：2018-11-27；
试验完成日期	国内：2020-09-25；