北京重组人血小板生成素注射液其他临床试验-特比澳在ITP患儿中安全性和PK/PD研究（第一阶段）

登记号	CTR20190892	试验状态	已完成
申请人联系人	佟刚	首次公示信息日期	2019-05-30
申请人名称	沈阳三生制药有限责任公司

登记号	CTR20190892
相关登记号	暂无
药物名称	重组人血小板生成素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	慢性原发性免疫性血小板减少症
试验专业题目	特比澳在儿童或青少年的慢性ITP中安全性、有效性和药代动力学的多中心、随机、 双盲、安慰剂对照研究
试验通俗题目	特比澳在ITP患儿中安全性和PK/PD研究（第一阶段）
试验方案编号	SYSS-rhTPO-ITP-III-105 ; V 2.2	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	佟刚	联系人座机	024-25386000	联系人手机号	暂无
联系人Email	tonggang@3sbio.com	联系人邮政地址	中国沈阳经济技术开发区十号路1甲3号	联系人邮编	100101

第一阶段评价特比澳注射液在持续性或慢性ITP或一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的6至17岁ITP患儿中的安全性和耐受性。 第二阶段评价特比澳注射液在一线用药治疗无效或脾切除治疗无效或有效后复发的6至17岁慢性ITP患儿中的疗效。

试验分类	安全性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄6-11岁、12-17岁（含6岁、11岁、12岁、17岁），男女不限； 2 符合ITP的下列标准： ①t经腹部超声（即肝胆胰脾超声）检查显示脾脏不肿大（仅限未切除脾脏患者）； ②t髂骨骨髓检查巨核细胞数增多或正常，有成熟障碍； ③t有皮肤出血点、瘀斑和（或）黏膜、脏器出血等临床表现； ④t除外各种继发性血小板减少症（如低增生性白血病、以血小板减少为首发表现的血液学异常的再生障碍性贫血、遗传性血小板减少症、继发于其他免疫性疾病，以及感染和药物因素引起的血小板减少症）； 3 第一部分（Part 1）：临床诊断为持续性或慢性ITP（即病程≥3个月），或采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）≤50×109/L，血细胞形态无异常； 第二部分（Part 2）：临床诊断为慢性ITP（即病程超过12个月），且采用常规剂量激素或丙种球蛋白等一线用药治疗后无效（包括初始治疗无效、或有效后复发而再度治疗无效）或脾切除治疗无效或有效后复发；至少两次血常规检测仅血小板计数（PLT）为20×109/L-50×109/L之间（含边界值），血细胞形态无异常； 4 患者自愿及其父母或监护人愿意配合治疗和访视，接受随访： a.若患者
排除标准	1 筛选前既往1年内有血栓病史的患者； 2 研究者判断存在严重出血症状或严重出血倾向的患者； 3 筛选前3个月内接受过其他ITP二线治疗（如：地塞米松、利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱）的患者； 4 筛选前3个月内接受过化疗、抗凝血药物或者其他有可能影响血小板的治疗； 5 在以往的治疗过程中出现过败血症、弥散性血管内凝血，或已知可加重血小板减少症的任何其它病情的患者； 6 患有肝疾病或肝损伤的患者（ALT或AST超过正常值上限的2倍）； 7 严重肾功能损伤或肾衰竭的患者（血肌酐大于正常值上限的1.5倍）； 8 患有严重的心律失常（如室性心动过速，频发室上性心动过速，心房颤动，心房扑动等）或心功能不全（NYHA心功能分级 II 级或以上）的患者； 9 经研究者判断患有严重内分泌代谢性疾病、系统性免疫性疾病、呼吸系统疾病，不适合参加本次试验的患者； 10 已知对研究药物中一种或多种成分或同类药物过敏或过敏体质的患者； 11 筛选前1个月内应用过TPO或TPO类似药物（如：雷米斯汀，艾曲波帕，海曲波帕等）； 12 妊娠、哺乳期女性及计划怀孕的患者； 13 全身有未控制的感染者，如结核等； 14 乙肝活动期的患者，丙肝抗体、梅毒螺旋体特异性抗体检测阳性者及HIV抗体初筛检测阳性者； 15 筛选前3个月内参加过其他临床试验的患者（非干预性研究，及仅签署知情同意书未接受实际治疗的患者除外）； 16 研究者认为患者不宜参加本试验的任何其他情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:重组人血小板生成素注射液（仅供临床试验使用） 用法用量:（第一阶段）剂型：注射剂规格：7500U/1mL;15000U/1mL，每瓶1mL；给药途径：皮下注射给药频次：每日一次剂量：300U/kg用药时程：≤14天
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:第一阶段无 用法用量:第一阶段无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第一阶段：n安全性指标：不良事件发生率、生命体征、实验室检查（包括血常规、尿常规、便常规、血生化和凝血功能，血小板计数除外）、心电图检查 第一阶段：≤45天 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第一阶段：总体有效率 第一阶段：≤45天 有效性指标 2 第一阶段：PK参数 第一阶段：≤15天 有效性指标 3 第一阶段：血小板相比基线值的变化 第一阶段：≤15天 有效性指标 4 第一阶段：血小板达标率 第一阶段：≤15天 有效性指标 5 第一阶段：KIT评分与基线期的差值 第一阶段：≤15天 有效性指标 6 第一阶段：ITP-BAT评价出血受试者例数百分比 第一阶段：≤15天 有效性指标+安全性指标 7 第一阶段：抗rhTPO抗体及中和性抗体的发生率 第一阶段：≤45天 有效性指标+安全性指标

1	姓名	吴润晖，博士	学位	暂无	职称	主任医师、副教授
	电话	13911383480	Email	runhuiwu@hotmail.com	邮政地址	北京市西城区南礼士路56号
	邮编	100045	单位名称	首都医科大学附属北京儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
2	华中科技大学同济医学院附属协和医院	吴小艳	中国	湖北	武汉
3	山西省儿童医院（山西省妇幼保健院）	王晓欢	中国	山西	太原
4	郑州大学附属儿童医院	刘炜	中国	河南	郑州
5	青岛大学附属医院	孙立荣	中国	山东	青岛
6	山东大学齐鲁医院	鞠秀丽	中国	山东	济南
7	首都儿科研究所附属儿童医院	师晓东	中国	北京	北京
8	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江	杭州
9	中山大学附属第一医院	罗学群	中国	广东	广州
10	首都医科大学附属北京儿童医院	赵立波	中国	北京	北京

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2019-04-23
2	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2019-07-29
3	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2019-10-31

已完成

目标入组人数	国内: 12（第一阶段） ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 12  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-07-10；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2019-11-08；