天津静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法）III期临床试验-静注人免疫球蛋白治疗原发免疫性血小板减少症

登记号	CTR20200030	试验状态	已完成
申请人联系人	陈金龙	首次公示信息日期	2020-02-04
申请人名称	成都蓉生药业有限责任公司

登记号	CTR20200030
相关登记号	无
药物名称	静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发免疫性血小板减少症
试验专业题目	静注人免疫球蛋白治疗原发免疫性血小板减少症患者有效性和安全性的开放、多中心临床研究
试验通俗题目	静注人免疫球蛋白治疗原发免疫性血小板减少症
试验方案编号	RS-CXJB-01；V2.1	方案最新版本号	V2.2
版本日期:	2020-01-10	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	陈金龙	联系人座机	028-84418152	联系人手机号	13982154115
联系人Email	chenjinlong1@sinopharm.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-四川省成都市高新区起步园科园南路7号	联系人邮编	610041

主要目的： 评价静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法）治疗原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia，ITP）患者的有效性。 次要目的： 评价静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法）治疗原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia，ITP）患者的安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄18-65周岁（含18、65周岁），性别不限 2 临床确诊为原发免疫性血小板减少症，确诊至签署知情同意书时病程超过3个月 3 截至基线期，使用固定剂量激素持续两周或以上的患者或至少两周内未使用过激素的患者 4 血小板计数＜30×109/L 5 能够理解本研究的程序和方法，愿意签署知情同意书并严格遵守临床研究方案完成本研究 6 受试者同意在试验期间和末次用药后3个月内采取有效的避孕措施
排除标准	1 难治性ITP患者（根据《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识（2016年版）》） 2 已知或怀疑对人免疫球蛋白、类固醇激素过敏或有严重不良反应，或过敏体质者 3 在入组前3个月内接受过利妥昔单抗治疗者 4 基线期前4周内接受过免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺、长春新碱、霉酚酸酯、达那唑等，糖皮质激素除外）、TPO或其他明确有提高血小板计数作用药物（如TPO受体激动剂（艾曲波帕、罗米司亭等）、IL-11、升血小板胶囊、维血宁等）的治疗者 5 基线期前30天内输过血或使用过包括人免疫球蛋白在内血制品的患者 6 试验期内计划输血或者血制品的患者 7 入组后仍需使用抗生素进行治疗的急性细菌性，或急性病毒性感染 8 无法控制的高血压 (SBP＞160mmHg和/或DBP＞100mmHg)者 9 血红蛋白＜6g/dL者 10 严重的肝、肾疾病，或肝肾功能检查异常（ALT或AST＞正常值上限2倍，或总胆红素>正常值上限1.5倍，或Cr＞正常值上限1.5倍，符合其中一项即排除）者 11 选择性IgA缺乏病史者 12 乙肝表面抗原、丙肝抗体、梅毒抗体或HIV抗体任一检查阳性者 13 脾切除患者或计划行脾切除术者 14 既往使用免疫球蛋白治疗无效者 15 合并免疫性溶血性贫血或既往存在任何动脉/静脉血栓病史（包括脑卒中、短暂性脑缺血发作、心肌梗死、深静脉血栓或肺栓塞等）者 16 有药物滥用或药物依赖倾向，有精神障碍病史或精神异常有自杀倾向者 17 妊娠、哺乳期妇女 18 近1个月内参加过其它临床试验者 19 研究者判断患者易因病情不稳定影响依从性，或因其他原因研究者判断不宜参与本试验者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法） 用法用量:注射液；规格5g/瓶（10%，50ml）；静脉滴注；每日1g/kg，连续输注2日；开始滴注速度为0.01~0.02ml/(kg*min)，持续15分钟后若无不良反应，可逐渐加快速度，最快滴注速度不得超过0.08ml/(kg*min)
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 开始用药后7天内受试者的治疗总有效率。 用药后7天内 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 开始用药后7天内血小板计数（PLT）达到50×109/L以上者的百分比 用药后7天内 有效性指标 2 开始用药后7天内PLT首次达到50×109/L的时间（天数） 用药后7天内 有效性指标 3 开始用药后7天内PLT达到100×109/L以上者的百分比 用药后7天内 有效性指标 4 开始用药后7天内PLT首次达到100×109/L的时间（天数） 用药后7天内 有效性指标 5 开始用药后14天、21天、28天患者的总有效率（%） 开始用药后14天、21天、28天 有效性指标 6 开始用药后7天内及第14天、21天、28天患者的出血评分 开始用药后7天内及第14天、21天、28天 有效性指标 7 受试者研究期间出现的症状、心电图检查、生命体征（血压、脉搏、呼吸、体温）；受试者实验室检查结果异常；血液传播相关感染性标志物的安全性观察；不良事件发生情况 用药后3个月内 安全性指标

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13502118379	Email	zlpumc@hotmail.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津	天津
2	杭州市第一人民医院	钱申贤	中国	浙江	杭州
3	济南市中心医院	陈昀	中国	山东	济南
4	广州医科大学附属第二医院	刘凌	中国	广东	广州
5	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南	郑州
6	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西	南昌
7	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南	昆明
8	绍兴市人民医院	傅佳萍	中国	浙江	绍兴
9	上海市同仁医院	刘立根	中国	上海	上海
10	山东省日照市人民医院	杨恩芹	中国	山东	日照
11	临沂市中心医院	接贵涛	中国	山东	临沂
12	河北医科大学第二医院	张敬宇	中国	河北	石家庄
13	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
14	苏北人民医院	顾健	中国	江苏	扬州
15	华中科技大学同济医学院附属协和医院	梅恒	中国	湖北	武汉
16	兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃	兰州
17	合肥市第二人民医院	孔凡良	中国	安徽	合肥

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-11-10
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-05-28

已完成

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 72 ；
实际入组总人数	国内: 72  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-04-29；
第一例受试者入组日期	国内：2020-04-29；
试验完成日期	国内：2021-06-15；