北京注射用伊米苷酶IV期临床试验-评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究

登记号	CTR20202132	试验状态	进行中
申请人联系人	赛诺菲	首次公示信息日期	2020-11-06
申请人名称	赛诺菲（中国）投资有限公司/ Genzyme Europe B.V./ Genzyme Ireland Ltd.

登记号	CTR20202132
相关登记号	暂无
药物名称	注射用伊米苷酶
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	戈谢病
试验专业题目	一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究
试验通俗题目	评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究
试验方案编号	LPS16031	方案最新版本号	修订的临床试验方案 01
版本日期:	2020-06-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266666	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

主要目的： 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效 评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征 次要目的 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响 进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 能够提供已签署的知情同意 2 受试者被诊断为III型GD 3 受试者有神经系统表现 4 受试者年龄大于2岁 5 筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN
排除标准	1 主要先天性异常 2 与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛） 3 既往接受过ERT治疗 4 身体状况无法耐受定期治疗或随访访视 5 妊娠或哺乳期女性 6 受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究 7 受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变 8 在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月 9 研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险 10 研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况 11 对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用伊米苷酶 英文通用名:ImigluceraseforInjection 商品名称:思而赞 剂型:冻干品 规格:60U/kg 用法用量:静脉输注，每两周一次 用药时程:12个月
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 英文通用名:无 商品名称:无 剂型:无 规格:无 用法用量:单臂试验没有对照药 用药时程:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血液学：血红蛋白的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标 2 血液学：血小板计数的平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标 3 不良事件 基线与12个月结束之间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 脾脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标 2 肝脏体积平均变化 基线与12个月结束之间 有效性指标 3 将评估1年内骨骼受累情况（骨痛的频率、持续时间和严重程度以及骨危象次数的变化） 基线与12个月结束之间 有效性指标 4 生活质量 基线与3个月末、6个月末、9个月末和12个月末的平均变化 有效性指标

1	姓名	邱正庆	学位	硕士	职称	主任医师，教授
	电话	13371628442	Email	Zhengqingqiu33@aliyun.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	邱正庆	中国	北京市	北京市
2	中山大学附属第一医院	罗学群	中国	广东省	广州市
3	郑州大学第一附属医院	刘玉峰	中国	河南省	郑州市
4	四川大学华西医院	朱焕玲	中国	四川省	成都市
5	广州妇女儿童医疗中心	刘丽	中国	广东省	广州市
6	南京市儿童医院	方拥军	中国	江苏省	南京市
7	首都儿科研究所附属儿童医院	刘嵘	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2020-07-22
2	北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-08-25
3	北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-09-22

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 12 ；
已入组人数	国内: 2 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-03-02；
第一例受试者入组日期	国内：2021-03-30；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；