北京氯苯唑酸软胶囊IV期临床试验-一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究

登记号	CTR20210283	试验状态	进行中
申请人联系人	陈诗恒	首次公示信息日期	2021-02-18
申请人名称	---/ 辉瑞投资有限公司

登记号	CTR20210283
相关登记号	暂无
药物名称	氯苯唑酸软胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
试验专业题目	一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
试验通俗题目	一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
试验方案编号	B3461077	方案最新版本号	方案修正案1
版本日期:	2021-03-26	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2
联系人姓名	陈诗恒	联系人座机	010-85167182	联系人手机号	13787281796
联系人Email	shiheng.chen@pfizer.com	联系人邮政地址	广东省-广州市-越秀区捷泰广场16楼	联系人邮编	510180

描述在临床实践中氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的安全性特征。 描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。 描述中国ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的PD（药效动力学）。 描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。 描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性和女性受试者，筛选访视时年龄大于或等于 18 岁。 2 研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。 3 有关男性（第10.4.1节）和女性（第10.4.2节）受试者的生育标准，请参阅附录 4 受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为：na. 变异型 ATTR-CM n存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）；n超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；n活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。nb.野生型 ATTR-CMn不存在变异 TTR 基因型；n超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；n活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定 为TTR 前体蛋白 5 能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。
排除标准	1 其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究干预给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。 2 既往接受肝脏和/或心脏移植的受试者。 3 有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。 4 在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:氯苯唑酸软胶囊 英文通用名:TafamidisSoftCapsules 商品名称:VyndamaxTM维万心TM 剂型:软胶囊 规格:61mg 用法用量:每日一次口服 用药时程:12个月
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗中出现的不良事件的发生率 研究结束 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 预定访视时 6-MWT、NT- 研究结束 有效性指标 2 第 1 天基线（给药前）、第 1、6 和 12 个月（或提前停止研究）时 TTR 稳定化和 TTR 浓度 研究结束 有效性指标 3 第 1 天、第 6、12 个月（或提前停止研究）时堪萨斯城心肌病患者生活质量问卷总分、EQ-5D-5L 指数评分和EQ-5D视觉模拟尺评分、健康调查12条简表（SF-12）评分 研究结束 有效性指标 4 PK：第 1 、6 和 12 个月（或提前停止研究）时的氯苯唑酸血浆浓度 研究结束 有效性指标

1	姓名	张抒扬	学位	医学博士	职称	教授
	电话	13811183799	Email	Shuyangzhang103@163.com	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园1号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	张抒扬	中国	北京市	北京市
2	四川大学华西医院	张庆	中国	四川省	成都市
3	大连医科大学附属第一医院	刘莹	中国	辽宁省	大连市
4	中南大学湘雅医院	余再新	中国	湖南省	长沙市
5	华中科技大学同济医学院附属同济医院	严江涛	中国	湖北省	武汉市
6	中南大学湘雅二医院	彭道泉	中国	湖南省	长沙市
7	中国医学科学院阜外医院	王东	中国	北京市	北京市
8	北京大学第一医院	马为	中国	北京市	北京市
9	浙江大学医学院附属第二医院	王建安	中国	浙江省	杭州市
10	上海交通大学医学院附属仁济医院	姜萌	中国	上海市	上海市
11	江苏省人民医院	徐东杰	中国	江苏省	南京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2020-12-28
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2021-05-13

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 53 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-07-22；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；