上海UGX202注射液II期临床试验-一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验

登记号	CTR20263322	试验状态	进行中
申请人联系人	傅旭东	首次公示信息日期	2026-08-27
申请人名称	苏州星明优健生物技术有限公司

登记号	CTR20263322
相关登记号	暂无
药物名称	UGX202注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	视网膜色素变性（RP）
试验专业题目	一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验
试验通俗题目	一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验
试验方案编号	UGX202-S101	方案最新版本号	V1.2
版本日期:	2026-07-07	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["苏州星明优健生物技术有限公司"]]
联系人姓名	傅旭东	联系人座机	021-33670870	联系人手机号
联系人Email	fuxudong@u-genex.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-盛荣路367号2号楼4楼	联系人邮编	201203

1.在晚期RP患者中，评估单次玻璃体腔注射基因治疗药物UGX202的安全性和耐受性。 2.评估单次玻璃体腔注射UGX202治疗晚期RP患者的初步疗效。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["本人或法定代理人自愿签署知情同意书（ICF）"],["签署ICF时，试验参与者年龄≥18周岁"],["确诊为非综合征性RP者"],["视力：研究眼最佳矫正视力（BCVA）＜0.05，或ETDRS检测≤19个字母数"],["OCT检查显示黄斑区有相对保留的神经节细胞复合体和视网膜神经纤维层，由研究者评估是否可以入组者"],["瞳孔能够充分散大，以便进行全面的眼科检查和测试者"],["受试者必须同意从入组开始至研究治疗末次给药后至少 1 年内采取有效的避孕措施。有效的避孕措施包括： a. 完全禁欲（如果是其首选的常规生活方式） b. 宫内节育c. 双侧输卵管结扎 d. 伴侣已行输精管切除术并确认无精子 e.双重屏障法（男用避孕套联合宫颈帽、阴道隔膜、或杀精剂配合使用的避孕海绵）"],["研究眼等效球镜度数介于-6D和+6D之间（包括临界值）者"],["确认保留视觉体验记忆，例如能够完成画圆、画三角形、画正方形等任务者"]]
排除标准	[["任意眼既往接受过任何基因治疗者"],["试验参与者筛选前90天内接受过其他干预性临床试验"],["试验参与者存在研究者认为可影响视觉功能评估的研究眼疾病或全身疾病，如黄斑变性、视网膜脱离、视网膜动/静脉阻塞、青光眼或影响视功能的中枢神经系统病变"],["研究眼存在干扰视力和其他眼部评估的眼科检查异常，如影响到眼底观察的屈光介质混浊等（经研究者确认，可纳入RP伴有不严重影响视力的白内障试验参与者；既往接受过白内障摘除术的试验参与者须术后1个月以上方可入组）"],["存在影响安全性评估的眼部疾病/异常情况，如活动性眼部感染、慢性葡萄膜炎和3个月内眼部外伤者"],["存在扩瞳禁忌，如前房角狭窄等者"],["研究眼既往玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术者"],["研究眼筛选前3个月内接受过重大手术或内眼手术（经研究者确定）"],["试验参与者5年内患有全身恶性肿瘤/眼部肿瘤病史"],["试验参与者存在经研究者评估控制较差且对试验安全性观察存在影响的全身疾病"],["任何免疫反应功能障碍，包括免疫缺陷、正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法者"],["妊娠期或哺乳期试验参与者"],["不愿或无法依从本研究方案的试验参与者"],["人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、梅毒螺旋抗体阳性、活动性乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]阳性和/或乙型肝炎核心抗体[HBcAb]阳性且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸[HBV DNA]阳性）、活动性丙型肝炎（丙型肝炎病毒抗[HCV Ab]阳性且丙型肝炎病毒核糖核酸[HCV RNA]阳性）"],["对UGX202或其辅料成分过敏者"],["对糖皮质类激素过敏，或无法耐受糖皮质激素方案，或有治疗禁忌的活动性并发感染的试验参与者"],["经研究者评估，试验参与者存在对试验安全性和/或有效性评估造成影响的精神类疾病病史或倾向"],["研究者认为具有其他任何不宜参与此项研究因素的试验参与者"]]

试验药	[["中文通用名:UGX202注射液 英文通用名:UGX202Injection 商品名称:NA","剂型:眼用制剂（眼内注射溶液） 规格:5.0E+12vg/mL，0.10mL/瓶 用法用量:玻璃体腔注射UGX2021.2E+11vg/眼 用药时程:单词给药"],["中文通用名:UGX202注射液 英文通用名:UGX202Injection 商品名称:NA","剂型:眼用制剂（眼内注射溶液） 规格:5.0E+12vg/mL，0.10mL/瓶 用法用量:玻璃体腔注射UGX2023.5E+11vg/眼 用药时程:单词给药"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["UGX202注射液治疗后至第52周，眼部及非眼部：不良事件（AE）、治疗期间不良事件（TEAE）、与试验药物相关的AE（TRAE）、与研究操作相关的AE、严重不良事件（SAE）、与试验药物相关的SAE（TRSAE）、与研究操作相关的SAE的发生率等。","试验期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["治疗后各访视点研究眼的BCVA较基线的变化，BCVA使用弗莱堡视力测试（FrACT）检测方法及早期糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）检测方法分别进行评估","试验期间","有效性指标"],["治疗后第12周、第24周、第36周、第52周，试验参与者低视力生活质量问卷（CLVQOL）评分较基线的变化","试验期间","有效性指标"],["治疗后第52周研究眼视觉诱发电位（VEP）、视网膜电图（ERG）的波形分析较基线的变化","试验期间","有效性指标"],["治疗后各访视点研究眼视野较基线的变化","试验期间","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	陆肇曾	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-52888190	Email	luzc@shmu.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

[["复旦大学附属华山医院","陆肇曾","中国","上海市","上海市"],["复旦大学附属华山医院","张菁","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["复旦大学附属华山医院伦理审查委员会","同意","2026-07-15"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 39 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；