北京RO7589655注射液III期临床试验-一项在A型血友病患者中比较NXT007与凝血因子VIII预防治疗作用的研究

登记号	CTR20263020	试验状态	进行中
申请人联系人	戴佳颖	首次公示信息日期	2026-08-07
申请人名称	F. Hoffmann-La Roche Ltd/ 罗氏（中国）投资有限公司/ Chugai Pharma Manufacturing Co., Ltd.

登记号	CTR20263020
相关登记号	CTR20262338
药物名称	RO7589655注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	A型血友病
试验专业题目	一项在不存在抑制物的A型血友病患者中比较NXT007预防治疗与凝血因子VIII预防治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的III期多中心、随机、开放性研究
试验通俗题目	一项在A型血友病患者中比较NXT007与凝血因子VIII预防治疗作用的研究
试验方案编号	WO45886	方案最新版本号	第1版
版本日期:	2025-08-12	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["F. Hoffmann-La Roche Ltd"],["罗氏（中国）投资有限公司"],["Chugai Pharma Manufacturing Co., Ltd."]]
联系人姓名	戴佳颖	联系人座机	010-65623860	联系人手机号
联系人Email	jiaying.dai@roche.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区金和东路20号院正大中心南塔9层	联系人邮编	100020

主要目的：基于主要终点的优效性评估，评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性 关键次要目的： 基于次要有效性终点，评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性 基于健康相关生活质量（通过CATCH问卷评估）（成人版的治疗负担范畴），评价接受NXT007预防治疗的受试者与接受FVIII预防治疗的受试者相比的生活质量差异 评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性 通过使用CATCH问卷（成人版和青少年版）评价接受NXT007预防治疗的受试者与接受FVIII预防治疗的受试者相比的生活质量差异 通过使用治疗给药满意度问卷（TASQ-SC和TASQ-IV）评价受试者对SC和IV治疗给药的满意度 评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的安全性 描述NXT007的药代动力学特征 评价NXT007的免疫原性

试验分类	其他     其他说明:安全性和有效性；药代动力学/药效动力学试验	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	12岁(最小年龄)至 120岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["已签署知情同意书"],["适当时签署同意书（未成年人表示同意参与研究），取决于受试者年龄、单个研究中心和国家标准。"],["经研究者评估，能够并愿意遵守方案的所有要求，包括整个治疗期间填写电子BMQ和其他PRO问卷（见表7）、参加计划访视、遵循治疗计划、完成实验室检查和研究期间的其他研究程序"],["如果随机分配至FVIII预防治疗组，应同意遵守当地FVIII预防治疗处方信息和与主治医生商定的给药方案（根据表3），且研究者认为无擅自过度使用FVIII史"],["签署知情同意书时年龄≥12岁"],["筛选时体重≥40 kg"],["诊断为不存在FVIII抑制物的重度（FVIII:C<1 IU/dL）或中度（FVIII:C≥1 IU/dL至≤5 IU/dL）先天性HAn–重度HA受试者必须在筛选前接受FVIII预防治疗至少6个月。n–中度HA受试者必须在筛选前已接受FVIII预防治疗至少6个月，并且由于重度出血表型计划接受长期预防治疗。"],["筛选前3年内无记录的抑制物（即<0.6 BU/mL）、FVIII半衰期≥6小时或FVIII回收率>66%"],["有入组前12个月内的FVIII抑制物检测阴性（即<0.6 BU/mL）历史记录"],["对于之前成功完成免疫耐受诱导（ITI）的受试者：应在筛选前至少3年完成该治疗，并且此后无抑制物复发（永久性或暂时性）的证据nFVIII耐受定义为抑制物滴度<0.6 BU/mL（< 1.0 BU/mL仅适用于抑制物检测的历史灵敏度临界值为1.0 BU/mL的实验室）和FVIII体内回收率（IVR）>66%。"],["对于接受过F8基因治疗的潜在受试者：应在筛选前>5年接受该治疗；通过一期法和发色底物法分析测定的内源性FVIII水平≤5 IU/dL；已恢复FVIII预防治疗"],["有筛选前至少6个月内FVIII预防和按需治疗的详细内容以及出血事件发生次数和类型的记录"],["对于原有HIV检测阳性的潜在受试者：筛选时CD4计数≥200/μLn如果当地法规要求，则受试者必须在筛选时进行HIV检测。"],["肾功能符合要求，定义为：血清肌酐≤2.5 ×年龄校正的正常上限（ULN），以及经慢性肾病流行病学合作组公式计算的肾小球滤过率≥ 30 mL/min/1.73 m2"],["肝功能符合要求，定义为：总胆红素≤ 1.5 ×年龄校正的正常上限（ULN）（对于Gilbert综合征受试者，筛选时胆红素应<4 mg/dL或68.4 μmol/L），以及AST和ALT≤3×年龄校正的ULN；没有与肝硬化一致的临床体征或已知实验室/影像学证据。"],["筛选时血液学功能符合要求，定义为：血小板计数≥ 100,000个细胞/μL和血红蛋白≥11 g/dL（4.97 mmol/L）（因月经过多导致铁缺乏的月经期受试者除外）"],["同意遵守第5.4节所述的避孕要求"]]
排除标准	[["对任何本研究相关检查或其成分过敏或药物过敏，或存在研究者认为禁忌参加本研究的其他过敏情况"],["接受以下任何治疗：n–使用过用于治疗或降低血友病出血风险的试验性药物且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准）n–筛选前6个月内既往使用过艾美赛珠单抗或denecimig（Mim8）n–既往使用过marstacimab或concizumab且在末次给药后5个半衰期内n–既往使用过fitusiran（Qfitlia&reg;）且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准）n–在过去五年内接受过F8基因治疗或计划接受F8基因治疗n–在筛选前6个月内使用efanesoctocog alfa（Altuviiio&reg;）进行FVIII预防治疗n–目前正在使用或计划使用任何其他试验性药物n–筛选前30天或5个半衰期内（以较长者为准）使用过任何非血友病相关试验性药物（非血友病相关基因治疗除外，这种治疗无论距其给药后时间多久，均需排除）"],["在入组时使用或计划在研究期间使用全身性免疫调节剂（如干扰素或利妥昔单抗），但用于治疗HIV的抗逆转录病毒治疗除外"],["使用或计划使用超过避孕所需的雌激素剂量（例如，用于性别转换）"],["拒绝在紧急情况下接受血浆衍生的产品和/或血液制品输注支持"],["存在血友病假性肿瘤"],["研究期间计划进行手术（不包括非臼齿拔除、切开引流等小手术）"],["除HA外，存在其他可能提示低凝血病或高凝血病风险的病史或病症，包括：n–既往或当前接受血栓栓塞性疾病治疗（不包括既往导管相关性血栓形成且目前未进行抗血栓治疗的情况），或存在血栓栓塞性疾病的体征n–一级亲属（即父母或同胞兄弟姐妹）存在无诱因血栓栓塞性疾病家族史n–除先天性HA外的遗传性或获得性出血性疾病n–根据研究者的判断，存在TMA高风险（如，有TMA病史或家族史）n–目前可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如系统性红斑狼疮或其他全身性炎症性疾病等自身免疫性疾病）n–有血栓栓塞风险的心律失常类疾病（如房颤）"],["筛选前12个月内存在药物（非法和/或娱乐性药物或酒精）滥用"],["妨碍受试者安全参与和完成研究的任何严重医学状况或临床实验室检查异常"],["存在重度未受控制的高血压证据（如血压≥160/100 mm Hg[ISH 2级]；Unger et al. 2020）"],["认为过去或目前存在具有临床意义的ECG异常（如完全左束支阻滞、二度或三度房室阻滞）或ECG证据或既往心肌梗死临床史"],["有室性心律失常病史或室性心律失常的风险因素，例如结构性心脏病（例如，重度左心室收缩功能障碍、左心室肥厚）、冠状动脉心脏疾病（有症状或诊断性检查显示存在缺血）"],["处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或在要求采取避孕措施的时限内妊娠（请见第5.4节）。n–有生育能力的受试者在开始研究治疗前7天内的血清妊娠试验结果必须为阴性。"]]

试验药

[["中文通用名:RO7589655注射液 英文通用名:RO7589655Solutionforinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:43.5mg/0.29ml 用法用量:NXT007将通过自动注射器皮下给药，剂量基于受试者的体重。受试者将在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。 用药时程:用药时程：在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。"],["中文通用名:RO7589655注射液 英文通用名:RO7589655Solutionforinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:60mg/0.40ml 用法用量:NXT007将通过自动注射器皮下给药，剂量基于受试者的体重。受试者将在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。 用药时程:在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。"],["中文通用名:RO7589655注射液 英文通用名:RO7589655Solutionforinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:81mg/0.54ml 用法用量:NXT007将通过自动注射器皮下给药，剂量基于受试者的体重。受试者将在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。 用药时程:在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。"],["中文通用名:RO7589655注射液 英文通用名:RO7589655Solutionforinjection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:108mg/0.72ml 用法用量:NXT007将通过自动注射器皮下给药，剂量基于受试者的体重。受试者将在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。 用药时程:在第1个月第1天和第15天接受负荷剂量的NXT007皮下注射给药，此后将接受维持剂量每月一次SC给药。"]] 序号 名称 用法

对照药

暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["6个月主研究治疗期（从第1个月第1天至第7个月访视）内接受治疗的年化出血率（ABR）","6个月主研究治疗期（从第1个月第1天至第7个月访视）","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["主研究治疗期（从第1个月第1天至第7个月访视）内的以下出血的ABR：n–所有出血n–接受治疗的自发性出血n–接受治疗的关节出血","6个月主研究治疗期（从第1个月第1天至第7个月访视）","有效性指标"],["第7个月访视时的CATCH成人版治疗负担范畴评分","第7个月访视时","有效性指标"],["6个月主研究治疗期内接受治疗的靶关节出血的年化率（ABR）","6个月主研究治疗期内","有效性指标"],["6个月主研究治疗期内未发生接受治疗的出血的受试者比例","6个月主研究治疗期内","有效性指标"],["6个月主研究治疗期内使用凝血因子治疗出血时，每次出血接受的注射次数和剂量（按体重）","6个月主研究治疗期内","有效性指标"],["6个月主研究治疗期内剔除常规FVIII预防治疗和/或操作或手术前给予的FVIII后，每组的FVIII年化注射率和FVIII年消耗量","6个月主研究治疗期内","有效性指标"],["第7个月访视时的CATCH青少年版治疗负担范畴评分","第7个月访视时","有效性指标"],["心理负担、社交活动影响和娱乐活动影响范畴评分相对基线的变化","整个研究期间","有效性指标"],["指定时间点的身体影响范畴评分","第1个月访视时n第4个月访视时","有效性指标"],["不良事件发生率和严重程度，其中严重程度根据NCI CTCAE v5.0确定","开始研究治疗直至研究治疗末次给药后12个月","安全性指标"],["血栓栓塞事件和血栓性微血管病的发生率和严重程度","开始研究治疗直至研究治疗末次给药后12个月","安全性指标"],["注射部位反应的发生率和严重程度","研究药物给药期间或给药后24小时内","安全性指标"],["重度超敏反应、速发型过敏反应或类过敏反应的发生率","整个研究期间","安全性指标"],["指定时间点的NXT007血浆浓度","整个研究期间","安全性指标"],["基线时抗NXT007抗体（ADA）阳性率和研究期间ADA的发生率","整个研究期间","安全性指标"],["中和ADA的发生率","整个研究期间","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张晓辉	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-88326000	Email	fuhaixia_210@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西直门南大街11号
	邮编	100044	单位名称	北京大学人民医院

[["北京大学人民医院","张晓辉","中国","北京市","北京市"],["首都医科大学附属北京儿童医院","吴润晖","中国","北京市","北京市"],["华中科技大学同济医学院附属同济医院","胡群","中国","湖北省","武汉市"],["Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli","Davoli, Mauro","阿根廷","Santa Fe","Rosario"],["Hospital Rawson de San Juan","Arrieta, María","阿根廷","San Juan","San Juan"],["Arbesu Hematologia","Arbesu, Mario","阿根廷","Mendoza","Godoy Cruz"],["Universit？tsklinikum AKH Wien","Ay, Cihan","奥地利","Vienna","Wien"],["Hemocentro Da UNICAMP","Ozelo, Margareth","巴西","S？o Paulo","S？o Paulo"],["Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeir？o Preto","Correia Oliveira de Oliveira, Luciana","巴西","S？o Paulo","Ribeir？o Preto"],["McMaster University - Hamilton Health Sciences","Matino, Davide","加拿大","Ontario","Hamilton"],["Rigshospitalet","Funding, Eva","丹麦","Capital","K？benhavn ？"],["CHU de Lille - Institut C？ur Poumon","Susen, Sophie","法国","Nord","Lille"],["Hospices Civils de Lyon - Groupement Hospitalier Est","Dargaud, Yesim","法国","Bron","Bron"],["AP-HP - H？pital Bicêtre","d'Oiron, Roseline","法国","Val-de-Marne-Le Kremlin-Bicêtre","Val-de-Marne-Le Kremlin-Bicêtre"],["Vivantes - Klinikum Im Friedrichshain","Klamroth, Robert","德国","Berlin","Berlin"],["Medizinische Hochschule Hannover","Tiede, Andreas","德国","Niedersachsen","Hannover"],["Universit？tsklinikum Frankfurt","Miesbach, Wolfgang","德国","Hesse","Frankfurt am Main"],["Universit？tsklinikum Frankfurt","K？nigs, Christoph","德国","Hesse","Frankfurt am Main"],["Universit？tsklinikum Freiburg","Zieger, Barbara","德国","Baden-Württemberg-Freiburg","Baden-Württemberg-Freiburg"],["Universit？tsklinikum Bonn","Oldenburg, Johannes","德国","Nordrhein-Westfalen-Bonn","Nordrhein-Westfalen-Bonn"],["Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz","Nemes, László","匈牙利","Budapest","Budapest"],["Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I-Via Benevento 6","Santoro, Cristina","意大利","Lazio","Roma"],["IRCCS Istituto Clinico Humanitas","Mancuso, Maria","意大利","Lombardia","Rozzano"],["Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico","Peyvandi, Flora","意大利","Lombardia","Milano"],["Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi","Castaman, Giancarlo","意大利","Toscana","Firenze"],["Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II","Di Minno, Matteo","意大利","Campania","Napoli"],["Tokyo Medical University Hospital","Amano, Kagehiro","日本","Tokyo","Shinjuku-Ku"],["Nara Medical University Hospital","Nogami, Keiji","日本","Nara","Kashihara-Shi"],["Kyung Hee University Hospital at Gangdong","Park, Young Shil","韩国，大韩民国","Seoul","Seoul"],["Chonnam National University Hwasun Hospital","Baek, Hee-Jo","韩国，大韩民国","Jeollanam-do","Hwasun-gun"],["UMAE Hospital de Especialidades de La Raza","Garcia Chavez, Jaime","墨西哥","Mexico","Mexico"],["Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan (CEMDEICY S.C.P.)","Morales Adrian, Javier","墨西哥","Yucatán","Mérida"],["Universitair Medisch Centrum Utrecht","van Vulpen, Lize","荷兰","Utrecht","Utrecht"],["Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskiego 17","Mital, Andrzej","波兰","Pomorskie","Gdansk"],["Instytut Hematologii i Transfuzjologii","Windyga, Jerzy","波兰","Mazowieckie","Warszawa"],["Haemophilia Comprehensive Care Centre","Mahlangu, Johnny","南非","Gauteng","Parktown"],["Hospital Universitario La Paz","Jiménez Yuste, Victor","西班牙","Madrid","Madrid"],["Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General","Lopez Jaime, Francisco Jose","西班牙","Malaga","Malaga"],["Hospital Universitario Vall d'Hebron","Benitez-Hidalgo, Olga","西班牙","Valencia","Valencia"],["Hospital Universitario Virgen del Rocio","Nu？ez Vazquez, Ramiro Jose","西班牙","Zurich","Zurich"],["Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia","Bonanad, Santiago","西班牙","Bern","Bern"],["Universit？tsspital Zürich","Trinchero, Alice","瑞士","Zurich","Zurich"],["Inselspital - Universitaetsspital Bern","Kremer Hovinga, Johanna","瑞士","Bern","Bern"],["Tri-Service General Hospital","Chen, Yeu-Chin","中国台湾","Taipei","Taipei"],["Taichung Veterans General Hospital","Wang, Jiaan-Der","中国台湾","Taichung","Taichung"],["Ege Universitesi Tip Fakultesi","Kavakli, Ramazan","土耳其","Izmir","Bornova"],["Acibadem Adana Hastanesi","Antmen, Ali Bulent","土耳其","Adana","Adana"],["Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu","Koc Senol, Sayime Basak","土耳其","Istanbul","Istanbul"],["The Royal London Hospital","Raheja Makhija, Priyanka","英国","London","London"],["St Thomas' Hospital","Dolan, Gerard","英国","London","London"],["University Hospital of Wales","Obaji, Samya","英国","Cardiff","Cardiff"],["Churchill Hospital","Shapiro, Susan (Susie)","英国","Oxfordshire","Oxford"],["Great Ormond Street Hospital","Mathias, Mary","英国","Greater London","London"],["Ohio State University Hospital East","Gallastegui Crestani, Nicolas","美国","Ohio","Columbus"],["University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center","Warren, Beth","美国","Colorado","Aurora"],["Yale School of Medicine - Cedar Street","Recht, Michael","美国","Connecticut","New Haven"],["Tulane University Health Sciences Center","Janbain, Maissaa","美国","Louisiana","New Orleans"],["The Johns Hopkins Outpatient Center","Streiff, Michael","美国","Maryland","Baltimore"],["Aflac Cancer and Blood Disorders Center Arthur M. Blank Hospital","White, Michael","美国","Georgia","Atlanta"],["UNC Hospitals Outpatient Center at Eastowne","Ellsworth, Patrick","美国","North Carolina","Chapel Hill"],["University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd","Hancock, John","美国","Texas","Dallas"],["University Of Iowa Hospitals And Clinics","Staber, Janice","美国","Iowa","Iowa City"],["M Health Fairview - Pediatric Specialty Clinic-Discovery","Reding, Mark","美国","Minnesota","Minneapolis"],["Children's Hospital Los Angeles","Young, Guy","美国","California","Los Angeles"],["Icahn School of Medicine at Mount Sinai","Walsh, Christopher","美国","New York","New York"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["北京大学人民医院伦理审查委员会","同意","2026-07-27"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；