上海GA001注射液I期临床试验-GA001注射液治疗视网膜色素变性患者的I期研究

登记号	CTR20262482	试验状态	进行中
申请人联系人	王晗	首次公示信息日期	2026-06-26
申请人名称	健达九州（北京）生物科技有限公司

登记号	CTR20262482
相关登记号	暂无
药物名称	GA001注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	视网膜色素变性
试验专业题目	一项评价GA001注射液在视网膜色素变性患者中的安全性、耐受性和有效性的I期临床研究
试验通俗题目	GA001注射液治疗视网膜色素变性患者的I期研究
试验方案编号	GA001-2025-01	方案最新版本号	1.2
版本日期:	2026-05-20	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["健达九州（北京）生物科技有限公司"]]
联系人姓名	王晗	联系人座机	010-69738028	联系人手机号
联系人Email	wanghan@genans.cn	联系人邮政地址	北京市-北京市-学智路8号院生命谷国际精准医学产业园3号楼3层301	联系人邮编	102200

主要目的： 1、评价GA001注射液用于视网膜色素变性患者的安全性和耐受性 2、确定推荐的II期剂量（RP2D） 次要目的： 1、探索GA001注射液在视网膜色素变性患者中的初步有效性 2、分析剂量-反应关系 3、评价GA001注射液在视网膜色素变性患者中单次玻璃体腔内注射给药后的免疫原性和药代动力学（PK）

试验分类	安全性和有效性	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["签署知情同意书时年龄≥18周岁且≤70周岁"],["试验参与者自愿签署书面的知情同意书"],["根据既往病史及筛选期眼部相关检查及基因检测，确诊为视网膜色素变性"],["双眼最佳矫正视力 (BCVA)均≥1.9 LogMAR"],["筛选期光学相干断层扫描仪（OCT）结果显示，试验参与者研究眼存在神经纤维层和视网膜神经节细胞层（由研究者判断）。研究眼定义为双眼中视力较差眼。若双眼视力相同，则选取视网膜神经层保留较好的一眼（由研究者判断）"],["筛选期试验参与者腺相关病毒2.7m8（AAV2.7m8）抗体滴度≤1:1000"],["有生育能力的试验参与者同意自签署知情同意书开始至疗效观察期（52周）结束均需使用有效的避孕方法"]]
排除标准	[["经研究者判定为继发性视网膜色素变性者"],["筛选期双眼存在前房角狭窄，有散瞳禁忌者"],["筛选期双眼屈光介质（角膜、房水、晶状体、玻璃体）存在异常，经研究者判断可能干扰眼部评估（如眼底检查、眼底照相、OCT等）者"],["筛选期双眼存在严重影响视神经的基础疾病，如青光眼、视神经炎"],["筛选期研究眼通过眼底检查、眼底照相、OCT检查提示存在严重玻璃体-黄斑粘连或牵引、黄斑褶皱、黄斑孔、视网膜脱离等改变，且经研究者判断可显著影响中心视力者"],["首次给药前14天内存在眼表炎症（例如结膜炎）；或首次给药前6个月存在眼内炎症（例如葡萄膜炎、交感性眼炎、视网膜炎等）"],["首次给药前3个月存在活动性系统性感染者"],["有糖皮质激素禁忌症者"],["既往接受过任何基因及细胞治疗"],["筛选期正在使用已知具有视网膜毒性的药物（如羟氯喹、氯喹），或在首次给药前停用上述药物的时间不足5个半衰期"],["首次给药前3个月内，接受过可能对本研究产生干扰的眼内手术（经研究者判断），包括但不限于玻璃体切除术、晶体置换术、白内障超声乳化手术或植入眼科功能性医疗器械；或在首次给药前7天内接受过后发性白内障后囊激光手术"],["既往接受过视网膜修复术（如视网膜脱离手术、ARGUS-II等）"],["存在特发性、复发性自身免疫性葡萄膜炎、视网膜炎病史"],["试验参与者既往或目前存在任何复杂的系统性疾病，如恶性肿瘤等，经研究者判断其治疗可能影响中枢神经系统功能；或既往或伴有严重肝功能不全、肾功能不全、心功能不全（其中严重肝功能不全是指ALT值≥2.0倍正常值上限或AST值≥2.0倍正常值上限；严重肾功能不全是指CREA ≥ 1.5倍正常值上限或eGFR<40mL/min/1.73m2；严重心功能不全是指NYHA评分3-4级）、谵妄、癫痫、骨髓抑制或者白细胞减少"],["乙肝表面抗原（HBsAg）和/或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性，且HBV DNA大于正常值上限；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，且HCV RNA大于正常值上限；人类免疫缺陷病毒（HIV）血清反应呈阳性；梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性"],["筛选期或基线期时存在经研究者判断有可能影响试验参与者安全性、临床研究结果的实验室检查异常"],["筛选时处于妊娠期、哺乳期、以及计划在研究期间哺乳的女性"],["其它研究者认为可能干扰安全性和有效性评价的情况"]]

试验药	[["中文通用名:GA001注射液 英文通用名:GA001injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:6×10^12vg/mL,0.3mL/瓶 用法用量:玻璃体腔注射给药，用量1×10^11vg 用药时程:单次给药"],["中文通用名:GA001注射液 英文通用名:GA001injection 商品名称:NA","剂型:注射剂 规格:6×10^12vg/mL,0.3mL/瓶 用法用量:玻璃体腔注射给药，用量2×10^11vg 用药时程:单次给药"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["试验用药品相关的眼部和全身不良事件（AE）发生率和严重程度。","试验用药品注射后52周内","安全性指标"],["其它异常有临床意义的生命体征、体格检查、实验室检查结果、眼科检查等。","试验用药品注射后52周内","安全性指标"],["确定GA001注射液的最佳剂量。","试验用药品注射后52周内","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）采用ETDRS和FrACT评估的BCVA相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）门移动性测试、MLYMT以及MLSDT相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）的光感相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）FST相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）中心视野相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["治疗后各个访视（W4、W8、W12、W24、W36、W52）MRDQ评估相对于基线的变化。","试验用药品注射后W4、W8、W12、W24、W36、W52","有效性指标"],["分析剂量-反应关系。","试验用药品注射后52周内","有效性指标"],["初步评价免疫原性：外周血AAV中和抗体滴度、分析特异性T细胞免疫反应。","试验用药品注射后52周内","有效性指标+安全性指标"],["载体DNA的生物分布和脱落情况。","试验用药品注射后52周内","有效性指标+安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	孙晓东	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	021-63240090-5218	Email	xdsun@sjtu.edu.cn	邮政地址	上海市-上海市-上海市虹口区武进路85/86号
	邮编	200080	单位名称	上海市第一人民医院

[["上海市第一人民医院","孙晓东","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会","修改后同意","2026-06-02"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 14 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；